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孤儿药新处境:如今的问题不在于少,而在于太多又太贵

2010年11月,David Mitchell被诊断患有多发性骨髓瘤。当时他认为这种相对罕见的骨髓癌 (每年诊断出的病例约为30,000例)几乎意味着对他判了死刑。 幸运的是,事情并没有向着这个消极的方向发展。上个月,Mitchell和儿子一起在梦幻般的大峡谷漂流之旅中庆祝了他的67岁生日。 而这位已经退休的健康传播专家依然保持活力的一个重要原因是Celgene公司的Revlimid,一种沙利度胺类似物,FDA于2001年批准并指定该药作为治疗多发性骨髓瘤的孤儿药。 现在,Mitchell正在使用另一种孤儿药——Takeda Oncology的Velcade,他将该药与Darzalex(一种由Janssen出售的非孤儿药)联合使用。Mitchell说,这种联合治疗的输注时间为每次4.5小时,零售价格(按照其保险的EOB所示)两万美元。他希望在12个月内进行22次治疗。简单计算一下就可以知道,如果他的保险公司(Medic......阅读全文

"孤儿药"药品供应保障现状调查:罕见病医药洼地待填补

  目前,我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题?造成这些问题的原因有哪些?有哪些可能的改善途径?带着这些问题,《经济日报》记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。  创新型“孤儿药”难寻“中国造”  近日,记者在北京见到了黏多糖贮积症I型患者张笑。黏多糖贮积症是一种罕见隐性遗传疾病,患者身体呈

揭秘国内外药企罕见病药市场掘金路线图

  2017年,全球罕见病药物市场总额达703亿美元。VC投入到罕见病领域的资金额也逐年上升。  罕见病虽小,却是一门大生意。《我不是药神》药物原型格列卫,最初就是以“孤儿药”获批,最后成为年销售峰值逼近50亿美元的超级“重磅炸弹”。  在美国,孤儿药是“重磅炸弹”的摇篮,有的甚至是药企巨头的支柱。

哈佛遗传学大神George Church谈基因技术:人类增强还是人类异化?

  George Church:分子技术专家,DNA研究领域的领军人物,哈佛大学遗传学教授,哈佛医学院基因组研究中心主任。他于1985年参与到人类基因组计划,也是这个计划的负责人。他发明的新方法开创了个人基因组研究的时代。基于他发明的直接基因组测序的方法,自动测序软件被成功开发,并在1994年第一次

基因编辑是CAR-T产业化破局利器

  事件及投资建议:  第一,4月17日-4月21日,AACR 2016(美国癌症研究协会年会)上肿瘤免疫在治疗多种实体瘤方面取得了一系列令人瞩目的进展:重组CD4 T 细胞攻击 MAGE-A3 蛋白对于黑色素瘤、宫颈癌等多种转移性实体瘤都具有显著疗效;此外,LOXO-101 在治疗 NTRK 基因

2018年中国最值得关注的10家创新药公司

  近几年,随着中国新药研发的实力不断增强以及制药产业政策环境的持续向好,大量资本开始涌入中国新药研发领域。资金的注入吸引了众多医药精英人才创业,为中国的创新药研发注入活力,随之也激发了中国创新药企业数量的爆发式增长,融资金额记录不断创下新高。  截至目前,中国创新药领域已经有不少公司广为人知或者已

缺乏包容 新药创制需要良好软环境

  南开大学八里台校区,天津肿瘤医院,同在天津市卫津路,相距不过短短数公里。  然而,一款被美国FDA认证为“孤儿药”,专门用于治疗脑胶质母细胞瘤的新药ACT001从学校走进医院开展临床Ⅰ期试验,差不多用了两年时间。  与此同时,远在万里之外的澳大利亚,它早已完成了临床Ⅰ期所有试验,马上就将在美国进

投资风口已过,移动医疗如何赌未来?

  春雨医生创始人兼CEO张锐,给财新记者画了一张曲线图:2016年,中国移动医疗公司的商业估值处于爬坡状态,尚未达到波峰;但与前两年的大斜率增长相比,资本市场趋于平淡。  一位投资了平台类和工具类移动医疗公司的基金经理,也给财新记者画了一张曲线图:2014年至2015年,移动医疗商业估值爬至波峰;

色谱柱相关的100个问题

  色谱柱可分为填充柱和开管柱两大类。多为金属或玻璃制作。有直管形、盘管形、U形管等形状。液相色谱通常均采用填充柱。色谱柱的分离效果取决于所选择的固定相,以及色谱柱的制备和操作条件。  1、网上对柱子是否可以反冲一直有争论,那什么样的柱子可以反冲,什么不可以。反冲后是正者用,还是反着用。具体到各型号

业内分析药用胶囊铬超标事件原因

流入广东的6种“铬毒胶囊”  6种“铬毒胶囊”流入广东医疗单位  去年全省耗资37万元采购这6种药品,流向72家医疗单位;被央视曝光的13个问题产品被叫停  央视曝光药用空心胶囊铬超标问题后,昨日国家食药监局要求对13个铬超标产品暂停销售和使用。该局内部人士透露,对相关产品的检验正在

九位中医大师和名家谈中医价值和出路

近年来不断有人指责中医是伪科学,还有的人提出要取消中医,中医正面临前所未有的尴尬处境。 然而,吴仪副总理在即将退休之际,公开热捧中医药,并表示退休后要继续学习和研究中医药学,大大鼓舞了国内外热爱中国传统文化和中医药的各界人士。 中医到底能治哪些病?中医是不是科学?中医是否依附于西医? 3月13

大道至简 平淡为归——记北大药学院王夔院士

在一切美好没有来临之前,心灵首先美好起来了;在一切平静没有来临之前,心灵首先平静下来了。经历了三次政治和社会的大震荡,三次改变研究方向的中国科学院院士王夔先生,对世事变迁和人生境遇始终淡然置之、不喜不悲,以哲人的睿智和科学家创新求变的精神探求世界的客观规律和科学真理,走过了七十五年的生命历程。王先生

真实世界证据支持药物监管

  1月7日,国家药监局发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》。  这被认为是里程碑事件,真实世界研究( RWE)将会是药品研发的重要方向。  对于新药, RWE可以在一定程度上减少3期临床试验的成本;对于扩适应证的药品,可以直接免去3期临床试验。  罕见病药物准入、广谱药物(例如

超级稻20年频被质疑:高肥不环保 增量不增产

  9月15日,杂交水稻国家重点实验室首席科学家邓启云在创造1000公斤亩产纪录的第四期超级稻品种“Y 两优900”种植基地。  “万亩绝收”风波后 超级稻遭遇新挑战  “超级稻”说法会被废止吗  “超级稻品种”万亩绝收、盲目追求超高产目标,高水高肥不环保、增量不增产、米质口感差……自1996年农业

国产创新药为啥总是难产?新药创制:源头创新是短板

改革开放40年,我国医药工业总产值增长了410倍。但其中,国产创新药却步履维艰。究竟什么掣肘了国产创新药的研发?是基础研究“造血”能力不足,还是科技成果转化“肌无力”,抑或审批制度存在“梗阻”?科技日报今起推出国产创新药系列报道,在医药卫生体制改革的攻坚期,深挖细剖,把脉国产创新药研发,寻找其“难产

专访Teva前CEO Jeremy Levin:向每年杀死几万人的止疼药宣战

  阿片类药物的滥用是医疗健康行业所面临的一大难题。据估计,这场危机仅在美国,每年就会带来约63000人的死亡,经济损失高达一万三千亿美元。面对这一严重的公共健康危机,全球业内规模最大的贸易组织BIO(生物技术创新组织)成立了一个阿片类药物特别行动部门,期望诸多大型药企与初创新锐的掌门人能促进科学创

专访Teva前CEO Jeremy Levin:向每年杀死几万人的止疼药宣战

  阿片类药物的滥用是医疗健康行业所面临的一大难题。据估计,这场危机仅在美国,每年就会带来约63000人的死亡,经济损失高达一万三千亿美元。面对这一严重的公共健康危机,全球业内规模最大的贸易组织BIO(生物技术创新组织)成立了一个阿片类药物特别行动部门,期望诸多大型药企与初创新锐的掌门人能促进科学创

中药材农残超标药企低调应对 国标成挡箭牌

  份未具名的第三方检测报告,直指多家药企所售中药饮片存在农药残留超标问题,药企对此回应不一,而随之暴露出的是,药企的采购把控与源头种植等环节的多重问题。   药企表态   6月27日,针对此前国际环保组织绿色和平发布的中药材农药污染调查报告中涉及的9家药企,除未检测出问题的九芝堂外,对于其他8

解读电商“国八条”:鼓励“走出去”医药O2O迎风口

  5月7日,电商“国八条”出炉,这已经是继商务部和国税总局之后,政府部门连续第三天发文力挺电商和“互联网+”新业态。业内普遍认为,电商领域政策的密集出台,将助力电子商务在经济、服务领域的地位的提升,2014年度电商领域内较为热门的移动电商、跨境电商、医疗电商三大主题将会在2015年度得到进一步的发

天价抗癌药的玄机: 关于癌症分子靶向药物的另类思考

分子靶向药,真的能命中癌症的靶心吗?   分子靶向治疗药物是近年来治疗癌症的新宠。这类药价格高得离谱且疗效并不稳定。动辄花上几万元甚至几十万元,仅能为病人延长短暂的生命,这样的治疗无论从经济上还是道德上都是难以立足的。   写下这个题目,我的心情颇为沉重、复杂。原因在于将时下癌症诊疗领域的一些隐

黎昌仁:与柳传志10亿打造口腔帝国

  “当然,让黎总以后不愁钱是我的责任。”在签约仪式上,联想控股总裁朱立南就做了坚定表示,“首期是8到10个亿支持拜博口腔医疗集团全国性发展。如果还需要钱,只要咱们公司发展的好我们继续支持,这毫无疑问。”  看得出,联想控股对投资拜博“诚心可鉴”。  拜博口腔医疗集团是黎昌仁用二十年的时间一手拉扯起

从全球精准医疗进展看未来投资机会

  01 全球精准医疗进展  自2015年美国前总统奥巴马提出“精准医学计划”后,精准医疗概念迅速席卷全球,近年来更呈逐年加速趋势,各种新技术、新产品不断出现。  基因测序的成本进一步降低至100美元,解读效率进一步提升。  2017年1月,基因测序行业巨头美国Illumina公司推出全新测序仪,将

第十一届全国药物和化学异物代谢学术会议闭幕

  分析测试百科网讯 2015年10月12日,第十一届全国药物和化学异物代谢学术会议在泉城济南圆满落下帷幕。  大会当天,邀请了中国工程院院士刘昌孝作大会特邀报告,浙江大学药物代谢和药物分析研究所的曾苏、中国科学院大连化学物理研究所的杨凌、中南大学药物临床评价研究中心中南大学湘雅

南方周末:转基因之争的本质与来龙去脉

  2011年1月22日,德国柏林,超过1万人加入游行队伍,抗议转基因种子的使用。在“食品安全”的大旗下,本来互不相干的农民、商人、环保人士等各色人等,携手掀起了反对转基因的新高潮,而且一浪接着一浪。(CFP/图)   在有关转基因的争论中,最常见也是最方便的话题就是“食品安全”。这一旗帜争论双方

《食品安全法》“分段管理”四大弊端

  《食品安全法》实施3年,“分段管理”已呈现四大弊端  国家食品安全标准审评委员会副主任委员陈君石:食品安全多套 标准“打架”给监管“带来很大麻烦”,分段管理导致资源浪费、重复监督等问题  看到白菜想到甲醛、吃虾想到明胶、吃着鸭血狐疑是猪血……中国公众对食品安全的信任度如同对中国股市的态

天价靶向药的另一面:肿瘤患者人财两空

  分子靶向治疗药物是近年来治疗癌症的新宠。这类药价格高得离谱且疗效并不稳定。动辄花上几万元甚至几十万元,仅能为病人延长短暂的生命,这样的治疗无论从经济上还是道德上都是难以立足的。  人非圣物,自然有天敌,癌或许就是。面对琢磨不透的癌,我们人类还是显得相当无奈,只得把希望寄于未来。于是就有人预言,再

颜光美 迈出抗癌长征第一步

         “癌症这件事情非常复杂,复杂性超出我们的预期。”提到自己的研究,颜光美先做了这样的背景介绍。这位湖南口音的学者具有把一项科学研究讲得曲折跌宕又峰回路转的天分。他的一个学生说,“你真该去听听颜老师讲课”,有几个学生都是听过他

减肥胶囊事件暴露出药品监管漏洞

  主持人(董倩):欢迎收看《新闻1+1》。  相信消费者都有过这样的经验,就是你在看药盒上那些又长又拗口的名字的时候,会感到很头疼,因为你不知道,到底是什么东西。比如说西布曲明,只不过这种东西不仅会让你头疼,而且会让你感到心疼。因为药品里面蕴含着巨大的成份,就在30日,15种还有这种成份

“逃离医科”:十年波动的背后

  医学教育尤其是招生要长期健康发展,必须要有人才培养的中长期规划和预警机制。中长期规划是人才培养的正常轨道,预警机制是特事特办的轨道。两条轨道兼备,才不会出现像农民种大蒜一样,今年“蒜你狠”明年“蒜倒霉”。  今年8月19日是中国首个医师节,也恰逢暑假末。这阵子,报考医学院的未来“准医师”们开始收

婴幼儿辅食营养素不足重金属超标 婴幼儿辅食“伤人心”

5月13日,北京市某商超婴幼儿米粉专柜。  新京报记者探访发现婴幼儿辅食三大乱象,国家食药监总局拟出台生产许可新规  为规范婴幼儿辅食生产,国家食药监总局近期发布了《婴幼儿辅助食品生产许可审查细则(2016版)》(征求意见稿)。  事实上,婴幼儿辅食一直乱象频现。新京报记者近期走访市场发现,北京乐友

饶毅对话鲁白:海归要带头营造好科研环境

饶毅的演讲尖锐、诚恳鲁白的发言引人深思  讲座吸引了近300名海归人士、科研工作者、高校师生以及关注科研改革的普通市民出席,“提问环节”气氛热烈。  6月2日下午,北京大学生命科学院院长饶毅做客第54期文汇讲堂,主讲《海归能推动中国科研改革吗?》,葛兰素史克中国研发部副总裁鲁白受邀出