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NatureBiotechnology:北京大学魏文胜团队开发新型编辑技术

2019年7月15日,北京大学生命科学学院魏文胜课题组以长文形式于Nature Biotechnology在线发表了题为“Programmable RNA editing by recruiting endogenous ADAR using engineered RNAs”的研究论文,首次报道了名为LEAPER的新型RNA 单碱基编辑技术。与传统的核酸编辑技术需要向细胞同时递送编辑酶(如Cas蛋白)及向导RNA不同,LEAPER系统仅需要在细胞中表达向导RNA即可招募细胞内源脱氨酶实现靶向目标RNA的编辑。利用该技术,研究人员在一系列疾病相关基因转录本中实现了高效、精准的编辑,并成功修复了来源于Hurler综合征病人的α-L-艾杜糖醛酸酶缺陷细胞。该技术的建立为生命科学基础研究和疾病治疗提供了一种全新的工具。 使用工程核酸酶的基因组编辑技术,如锌指核酸酶-转录激活因子样效应核酸酶(TALENs)和CRISPR系统的Cas......阅读全文

RNA编辑:肿瘤和遗传疾病治疗的新选择

  2018年,美国FDA和欧洲EMA批准了来自RNA药物制造两大巨头Ionis Pharmaceuticals公司的反义寡核苷酸疗法药物Tegesedi(Inotersen)和Alnylam Pharmaceuticals公司的siRNA疗法药物Onpattro(Patisiran),用于治疗遗传

我国科学家开发出一种新型RNA编辑系统

  使用工程核酸酶的基因组编辑技术,比如锌指核酸酶(ZFN)、转录激活因子样效应物核酸酶(TALEN)和CRISPR系统中的Cas蛋白已被用于操纵许多有机体的基因组。最近,科学家们已将胞苷脱氨酶或腺苷脱氨酶与CRISPR-Cas9融合在一起,构建出可编程的DNA碱基编辑器,从而为校正致病性突变提供新

基因编辑进展梳理 Part II 基于CRISPR-Cas9的技术应用篇(下)

  上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。   一、大规模基因功能的筛选   尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展,但是解析复杂的基

基因编辑进展梳理 Part II 基于CRISPR-Cas9的技术应用篇(下)

  上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。   一、大规模基因功能的筛选   尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展,但是解析复杂的基因型-表型关系仍

国际学者共聚北京 参与P4 China2016国际精准医疗大会

分析测试百科网讯 2016年12月16日,P4China国际精准医疗大会在北京召开。本届P4China国际精准医疗大会由中国生物工程学会、中国研究型医院学会、上海商图信息咨询有限公司共同主办;中国研究型医院学会肿瘤专业委员会、中国研究型医院学会生物治疗专业委员会、中国研究型医院学会检验医学专业委员会

中国学者4月参与发表多篇有关基因文章

  进入四月,中国学者参与的多项研究在Nature杂志及其重要子刊上发表,其中主要包括CRISPR研究重要成果,鼻咽癌研究新发现,以及人源II型α亚型磷脂酰肌醇-4-激酶(hPI4KIIα)的结构功能研究成果等。  首先来自北京大学生命科学学院的研究人员就取得了一项阶段性的重要成果,开发了一种基于C

年终盘点:2016年国内不容错过的重磅生物研究

  时间总是过得很快,2016年马上就要过去了,迎接我们的将是崭新的2017年,2016年,我国有很多优秀科研机构的科学家们都做出了意义重大、影响深远的研究成果,发表在国际顶级期刊上。本文中小编盘点了2016年我国科学家发表的一些重磅级研究,以饕读者。   --结构生物学 --  1.清华大学 施一

基因组编辑: 谁能手握第四代新“剪刀”

CRISPR并不完美,有脱靶、难以实现单碱基精确编辑之类的缺憾。大家期待更好的技术,一批生物学家也在CRISPR的榜样激励下另辟蹊径,暗中竞赛。   基因组编辑或许是今年最火热的科学概念,不仅因为NgAgo技术争议受人瞩目,也因为基因组编辑造福人类的潜能,超过任何一种现代生物技术。在这一领域前沿,中

2019中国生命科学领域CNS盘点:曹雪涛 颜宁 施一公上榜

  截至2019年12月23日,中国学者在Cell,Nature及Science在线发表了107篇文章(2019年的Cell ,Nature 及Science 已经全部更新),iNature团队对于这些文章做了系统的总结:  按杂志来划分:Cell 发表了31篇,Nature 发表了44篇,Scie

大跃进 | 中国学者CNS发表超过100篇生命科学领域研究成果

  截至2019年12月13日,中国学者在Cell,Nature及Science在线发表了105篇文章(2019年的Cell已经全部更新完毕,而对于Nature及Science只剩下了一期,将分别会12月19日及20日进行更新),小编对于这些文章做了系统的总结:  按杂志来划分:Cell 发表了30

2019年中国学者发表CNS统计,谁是CNS发表之王?

  截至2019年12月31日,中国学者在Cell,Nature及Science在线发表了186篇文章,其中生命科学领域有109篇,材料学有30篇,物理学有20篇,化学有12篇,地球科学有15篇。iNature团队对于这些文章做了系统的总结:  按杂志来划分:Cell 发表了31篇,Nature 发

2019年中国学者86篇Cell,Nature及Science文章汇总

  2019年上半年很快就结束了,iNature盘点了中国学者在Cell,Nature及Science发表的成果,我们发现总共有86篇(截至2019年6月24日),具体介绍如下:  4-6月发表的文章  【1】2019年6月21日,西北工业大学王文,中科院昆明动物研究所/BGI 张国捷及丹麦哥本哈根