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日前，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。 该机构在经过了一年多的考虑和争论后，于9月19日宣布了这一决定。《自然》杂志报道称，随着FDA不断平衡巨大需要和临床资料不足间的矛盾，终于批准了这种名为eteplirsen的药物，目前该药正在进行更大规模的临床试验。 拥护者对这项决定表示非常高兴。很多人都非常想使用eteplirsen，该药物由位于马萨诸塞州坎布里奇市的萨雷普塔疗法公司制造。非盈利组织“治愈杜氏症”的负责人Debra Miller表示：“我们等待治疗杜氏肌营养不良症的药物已经很长很长时间了，该药的问世给很多家庭带来了希望。” 不过，也有些人担心临床数据的缺乏会给人们带来虚假希望。eteplirsen新药申请(NDA)获批的同时也点燃了一场不寻常的斗争。这场斗争已触及FDA高层，同时也产生了一场广泛的争论：即研究者需要多少数据才能......阅读全文
寡核苷酸，是一类20个左右碱基的短链核苷酸的总称(包括脱氧核糖核酸DNA或核糖核酸RNA内的核苷酸)。寡核苷酸可以很容易地和它们的互补链结合，所以常用来作为探针确定DNA或RNA的结构；而其作为药物候选应用的研究则始于大约30年前，包括了反义寡核苷酸(ASOs)，核酸适配体(apatmers)及
今天美国生物技术公司PTC Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna（ataluren）被FDA拒绝受理，股票狂跌60%。Translarna已经在欧盟有条件上市，但如果三期临床失败仍可能被撤市。在去年的一个三期临床试验中Translarna未能显着改善DMD儿
众所周知，2017 诺贝尔生理或医学奖颁发给了三位美国遗传学家杰弗里·霍尔（Jeffrey C. Hall）、迈克尔·罗斯巴什（Michael Rosbash），以及迈克尔·杨（Michael W. Young），以表彰他们在发现果蝇生物节律分子机制方面的贡献。而在此前，医学界真正将生物节律——
在目前正式立项的1525项新药创制专项项目中，哪些是“十三五”有希望的品种呢? 鉴于目前已获批创新药从申报到获批的平均时间为6～8年，笔者纳入107个目前已至少进入申报临床阶段的重大新药创制一类新药(排除非自主研发品种)。 参考药物研发方向和已公开相关信息，尤其是大量专业人士在医药学论坛的前
分析测试百科网讯 近日，按照《中华人民共和国国民经济和社会发展第十三个五年规划纲要》、《“十三五”国家科技创新规划》、《“健康中国2030”规划纲要》等的总体部署，为进一步完善卫生与健康科技创新体系，提升我国卫生与健康科技创新能力，显著增强科技创新对提高公众健康水平和促进健康产业发展的支撑引领作
创新药物的研发，是使我国由医药大国走向医药强国的必由之路。国家无论是“863计划”、“973计划”、还是今天的“国家科技重大专项”，都对新药研发寄予了厚望并给予了多方面的鼓励支持，国内药企亦不负众望，共同肩负起新药创制的重任。经多年厚积薄发，一个个具有自主知识产权的新药产品诞生并成功上市，“中国
葛兰素史克(GSK)和Prosensa制药9月20日宣布，在杜氏进行性肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy，DMD)患者中开展的一项有关实验性反义寡核苷酸药物drisapersen的III期研究(DMD114044)失败，与安慰剂组相比，drisapersen
基因疗法定价高一直被诟病，随着2018年11月Luxturna在欧盟获批，以及诺华将AVXS-101初步定价为400万-500万美元，这个话题再次成为热点。高定价背后是小容量的患者人群，基因疗法针对的患者群体仅占美国和欧盟人口数的0.02%，还未排除“Harvoni现象”，患者功能性的治愈会导致
今天爱尔兰生物制药公司Alkermes宣布其抗抑郁药物ALKS5461在一个叫做FORWARD-5的临床试验中达到一级临床实验终点。该临床试验有407位对标准疗法应答不佳的受试者，按照Montgomery-？sberg抑郁评定量表和安慰剂相比患者的抑郁严重程度获得明显改善，但没有报道具体评分，据
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
纳斯达克上市的Solid生物科学公司披露，美国食品药品管理局FDA对其治疗罕见病，杜氏进行性肌营养不良的基因疗法， SGT-001的研究进行了部分叫停。 杜氏进行性肌营养不良又称DMD，是一种全身神经和肌肉退行性疾病，症状通常出现在男孩子身上。 SGT-001开发用于杜氏肌营养不良（DMD）
2018年对生物医药行业来说，是不平凡的一年，无论是FDA批准新药的数量，还是生物技术公司募资和IPO水平，都创下了历史纪录。还有不到4天，2019年就要到来了，生物医药行业在这一年会维持怎样的势头？哪些创新疗法值得关注？在今天的这篇文章里，我们将结合《Vantage 2019 Preview》
开发一种药物可能需要几十年、数十亿美元，药物的命运取决于临床试验的结果，通常也紧紧联系着开发人员。 2018年受到密切关注的肿瘤免疫组合pembrolizumab（Keytruda）与IDO抑制剂epacadostat联用的临床3期试验失败，一时间激起了肿瘤领域的涟漪，导致几家公司（包括百时美
勃林格殷格翰-礼来糖尿病联盟近日在美国新奥尔良举行的2016年第76届美国糖尿病协会（ADA）科学会议（2016年06月10日-14日）上公布了糖尿病药物Jardiance（empagliflozin，恩格列净）里程碑意义的临床研究（EMPA-REG OUTCOME）新的分析数据。数据显示，在确
美国当地时间5月9日，美国参议院以57票赞成、42票反对的投票结果，批准斯考特•戈特利布（Scott Gottlieb）出任新一届的美国食品和药物监督管理局(FDA）局长。 戈特利布是医生出身，后改行做医疗顾问，担任过FDA副局长。戈特利布曾批评FDA规矩太多，程序冗长，希望简化药品审批手续，
随着年龄的增长，我们肌肉的大小和强度逐渐退化。这可能会影响我们进行日常活动的能力，比如从椅子上站起来、爬楼梯或搬杂货。 对一些人来说，肌肉萎缩会变得更加严重，导致跌倒、虚弱、行动不便和丧失自主性。那些肌肉质量、力量和功能明显下降的人，可能患有一种严重、但没有得到充分认识的肌肉萎缩症。肌肉减少症
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中
随着年龄的增长，我们肌肉的大小和强度逐渐退化。这可能会影响我们进行日常活动的能力，比如从椅子上站起来、爬楼梯或搬杂货。 对一些人来说，肌肉萎缩会变得更加严重，导致跌倒、虚弱、行动不便和丧失自主性。那些肌肉质量、力量和功能明显下降的人，可能患有一种严重、但没有得到充分认识的肌肉萎缩症。肌肉减少症
网曝遭遇70万元天价进口药 国外仅售200多元 7月31日，一家名为“黑土影像”的自媒体发布了一篇标题为《湖南一男婴ICU中急需特效药救命，5毫升70万元，父亲瞬间绝望》的文章。文章里写到的男婴名叫武长毅，出生于2019年7月（相关阅读：70万救命药实际只要280元？药监局如此回应）。出生不
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，支持批准RNAi药物patisiran，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。如果获批，patisir
神经递质如何在细胞间传递 来自美国康奈尔大学的研究人员通过在微观尺度上分享神经递质如何在细胞间传递，发现之前被认为存在于这个过程中的电流实际上并不存在。这项研究的论文发表在7月22日的《自然·细胞生物学》杂志的网络版上。文章的作者是华裔学者龚梁伟（Liang-Wei Gong）和Manfred
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布加拿大卫生部（Health Canada）已批准Onpattro（patisiran）用于成人患者治疗遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性。Onpattro是加拿大批准的唯一一个适用于与hATTR淀粉样变性相关
目前在研的基因疗法涉及哪些治疗领域呢？健点子小编带你一起探索。 遗传性疾病是基因治疗的最大的一块，目前在研的基因治疗包括以下的领域： 庞贝病 佛罗里达大学分离出来的基因公司，Larceta 疗法公司是一个以腺相关病毒（ AAV） 为基础的基因治疗公司, 其从佛罗里达大学获得技术
“当真理还在穿鞋时，流言已经跑遍了世界。”互联网时代，信息的传播更为迅速，这种特征似乎更为明显。“微波炉加热的食物会产生致癌物质”“多吃主食死得快”“长期喝豆浆会致乳腺癌”……2017年，这些流言是否也出现在你的朋友圈？29日，由中国科学技术协会等单位主办的“典赞·2017科普中国”活动在京举办
欧狄沃®是中国首个且目前唯一获批用于治疗头颈部鳞癌的PD-1抑制剂 欧狄沃®是首个经III期临床试验证实可显著改善头颈部鳞癌患者生存期、生活质量的单药治疗 与标准治疗相比，欧狄沃®可降低死亡风险32%，提高两年生存率近3倍 欧狄沃®已被国内外权威临床指南列为头颈部鳞癌二线治疗的推荐用药
2月28日是国际罕见病日，去年随着冰桶挑战公益项目的风靡全球，渐冻人进入了社会大众视野，其实渐冻人是种罕见疾病，罕见病种类有上万种。比较常见的有患白化病的“月亮宝宝”、脆骨病的“瓷娃娃”、粘多糖贮积症的“粘宝宝”、遗传性表皮松解性水疱症的“泡泡龙”以及苯酮尿症、进行性肌萎缩症
时间总是过得很快，2016年马上就要过去了，迎接我们的将是崭新的2017年，2016年，我国有很多优秀科研机构的科学家们都做出了意义重大、影响深远的研究成果，发表在国际顶级期刊上。本文中小编盘点了2016年我国科学家发表的一些重磅级研究，以饕读者。 --结构生物学 -- 1.清华大学 施一
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理抗癌药Sutent（中文品牌名：索坦，通用名：sunitinib，舒尼替尼）的一份补充新药申请（sNDA），该sNDA寻求FDA批准Sutent作为一种辅助治疗药物，用于经肾切除术后存在高复发风险的肾细胞癌（RCC）成
患者选择乙肝治疗药物 患者选择乙肝治疗药物时应结合自己的经济承受能力 肝炎日世界专题之一 ○治疗乙肝是场持久战，长期抑制病毒才能减少肝硬化和肝癌的发生率 ○乙肝药物最贵并非就是最好的，患者选药时除了疗效还需考虑自己的经济能力 ○乙肝抗病毒治疗发生耐
即将过去的2010年无疑是一个养生热年。年初，张悟本“绿豆治百病”的养生论轰然倒地，这让我们开始回过头来审视什么才是真正科学的养生；随后出现的毒韭菜、毒豇豆、洗虾粉、性早熟奶粉、地沟油、一滴香、反式脂肪酸、金浩茶油、假蜂蜜假蜂胶等等一系列的事件，又让我们对食品安全问题产生前所