《Cell》新文章:非切割DNA型CRISPR/Cas9疗法逆转了多种疾病!

基因组编辑的最好方式是不直接切割DNA,造成潜在有害突变的双链断裂。 但是大多数情况下,普通CRISPR/Cas9基因编辑系统都会产生DSB。最新一期《Cell》描述了一种专注改变基因表达的改良版“表观基因组编辑CRISPR/Cas9系统”,很好地避免了这个问题,也许更适合临床应用 去年《Genome Biology》就有文章预测,表观基因组编辑逐渐升温,人们希望操纵染色质和表观遗传修饰,借此研究细胞功能和治疗疾病。其中,表观基因组编辑的核心原理是将功能元件招募到目标DNA区域。前两年这种方法尚处于探索阶段,如今越来越多科学家们在动物体内证实了它的有效性。 12月7日,Salk研究所的科学家在《Cell》发表文章,在人类疾病小鼠模型中证实了这种新工具的高效性:保持了DNA的完整性,它成功激活了靶基因。文章描述,这种新系统改善了糖尿病、肌肉萎缩症和急性肾病小鼠的病情。 本质上,转录机器应该位于相关DNA区域以促进相关基......阅读全文

DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”

  美国哈佛大学14日宣布,将授予光束疗法(Beam Therapeutics,下称BT)公司全球专利许可,对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。  BT公司同日宣布,已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领

DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”

  美国哈佛大学14日宣布,将授予光束疗法(Beam Therapeutics,下称BT)公司全球专利许可,对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。   BT公司同日宣布,已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技

定向基因编辑改写斑马鱼的DNA

  斑马鱼是基因研究中一种常用的模式生物。现在科学家可以对它们的基因组进行定向的编辑。   据Nature近日报导,在对脊椎动物和人类疾病的研究中,斑马鱼是一种重要的模式生物。它的卵是透明的,在体外孵化,它的繁殖周期很短,生长速度快,这些都意味着,很适合在生物生存的条件下对它的胚胎进行密切研究。而

PNAS解析CRISPR的DNA基因编辑机制

  一个国际科学家小组促使我们朝着更深层次地了解一些酶“编辑“基因的机制迈出了重要一步,从而为纠正患者的遗传疾病铺平了道路。  来自布里斯托大学和立陶宛生物技术研究院的研究人员观察了,一种叫做CRISPR的酶结合和改变DNA结构的过程。  发表在《美国国家科学院院刊》(PNAS)上的这些研究结果,为

基因编辑技术可以编辑所有基因吗

即便当前不能,以后会能的。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。在过去几年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)为代表

加深癌症了解!新基因工具可按时序编辑DNA序列

  据物理学家组织网23日报道,美国研究人员在最新一期《分子细胞》杂志撰文指出,他们发明了一种新基因编辑技术,可按时间顺序对切割点或编辑点进行编辑,有望促进癌症研究等领域的发展。  基因编辑领域的“当红炸子鸡”CRISPR使科学家能改变细胞内DNA的序列,或添加所需序列或基因。CRISPR使用名为C

美国放行基因编辑蘑菇和玉米-不含任何外源DNA

   美国农业部对采用基因编辑技术的新型作物网开一面,是由于基因编辑后的作物,不含任何新引入的遗传物质或外源DNA。当技术飞奔时,既面临重新定义转基因,也要思考监管如何收放。   在不到一周的时间里,美国农业部相继豁免了一种基因编辑蘑菇和一种基因编辑玉米的监管。   它们都采用了一种名为CRISPR

精确编辑基因!利用机器预测细胞修复CRISPR诱发的DNA断裂

  当双螺旋DNA因损伤(比如X射线暴露)发生断裂时,细胞中的分子机器会开展基因“自动校正(auto-correction)”,从而将基因组重新连接在一起,但是这种修复通常是不完美的。细胞中的天然DNA修复过程能够以一种看似随机且不可预测的方式在断裂位点处添加或移除DNA片段。利用CRISPR-Ca

基因编辑技术走向市场-替换健康DNA即可治疗疾病

给你的基因动动手术  英国《自然》杂志网站近日在报道中指出,未来,病人或许不需要通过服用药片来治疗疾病,而是选择“基因手术”——使用CRISPR这种创新性的基因编辑技术将有害的变异剪除并植入健康的DNA来治疗疾病。目前,已经有人看到了其中的商机,创办了公司来研发和推广这种基因编辑技术。CRISPR技

基因编辑细胞疗法

  17日,Sangamo Therapeutics公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)孤儿药委员会(COMP)公布了详细资料,支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格,治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)。

什么是基因编辑

"公众对转基因担心的并不是基因技术,关键是转基因的“转”,现在通过基因测序研究已发展出基因编辑技术,可根据需要对原来的基因进行重新编辑,它可以不转任何新的基因,也能产生很好效果。中国今后将在进一步开展转基因研究的同时,积极推动基因编辑技术研究"。大妈连基因编辑都知道,真是厉害啊。既然提到这个,我就来

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

基因编辑的好处

优点:由于基因技术在生物工程中的特殊作用,基因技术革命是继工业革命、信息革命之后对人类社会产生深远影响的一场革命。它在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面所取得的革命性成果,将极大地改变人类生命和生活的面貌。同时,基因技术所带来的商业价值无可估量。从事此类技术研究和开发企业的发展前景无疑十分广阔。

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

基因编辑专家亓磊:人类可以通过编辑基因根治癌症

  11月6日,2016年腾讯WE大会在北京北展剧场举行,腾讯公司首席探索官David Wallerstein、奇点大学联合创始人Peter Diamandis等人参加大会,并就航空、引力波、科技艺术、AR等前沿话题发表演讲。  基因编辑领域专家、斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊

四问“基因编辑婴儿”

  “首例免疫艾滋病基因编辑婴儿”一石激起千层浪。记者注意到,两天来,科学界、法学界不少人对上述基因编辑婴儿行为提出质疑。有专家认为,基因编辑对人类获益有限,而风险是长远和不可预期的。一些法学界人士也指出,所谓的“基因编辑婴儿”涉嫌违法。  1问  “基因编辑”技术难度如何?  中科院院士:是一项门

盘点基因编辑新利器

   CRISPR-Cas9工具让科学家几乎能随意改变基因组。人们称赞它比以往的技术明显更简单、更廉价及更通用。CRISPR-Cas9在全球各地的实验室中大放光彩,并带来了一些医学和基础研究的新应用。  但该技术也有其局限性。美国加州大学圣地亚哥分校生物工程师Prashant Mali指出,它擅长到

基因编辑的精准“剪刀”

  在中国科学院干细胞与再生医学创新研究院一楼科普平台里,展示着几项最新研究成果。在干细胞药物、再生医学、解密衰老等项目中,几个小试剂盒显得有些单薄,却有重要的价值和意义。“这是一种能够快速检测新冠病毒的试剂盒,与传统的检测方法相比,它不需依赖复杂的仪器设备,更便捷、更简单、更快速。大家都做过核酸检

基因的体外编辑介绍

由于体内的细胞发生变异,功能失调甚至癌变,一种简单的方法是“修复”体外的细胞,然后将其注入体内,以恢复最初受损的功能。最典型的例子是近年来流行的CAR-T技术(在体外用病毒转染T细胞,使其能够识别肿瘤表面的某些蛋白质),以及在体外编辑干细胞。这种方法的优点是可以管理的。毕竟,编辑是在身体之外进行的。

基因编辑工具的开发

基因编辑已经被越来越广泛的用于生物学的研究和应用当中,例如合成生物学,基因治疗,药物靶点发现,mRNA剪接,蛋白定向进化等等。我们在使用各种各样的基因编辑工具时,不禁感叹这些工具是多么的精巧绝伦。但科研人员发现基因编辑工具,改进这些工具的功能、效率并非易事。高效、精准、便捷的基因编辑工具,一直是人们

基因编辑的执行手段

1)基因敲除:如果想使某个基因的功能丧失,可以在这个基因上产生DSB,非同源末端连接(NHEJ)修复的过程中往往会产生DNA的插入或删除(indel),造成移码突变,从而实现基因敲除。  2)特异突变引入:如果想把某个特异的突变引入到基因组上,需要通过同源重组来实现,这时候要提供一个含有特异突变同源

如何看待基因编辑技术

基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技术自问世以来,就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势,技术不断改进后,更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。

基因编辑技术是什么

基因编辑技术不断发展,到现在已发展到第三代基因编辑技术。第三代基因技术CRISPR/Cas克服了传统基因操作的周期长、效率低、应用窄等缺点。作为一种最新涌现的基因组编辑工具,CRISPR/Cas能够完成RNA导向的DNA识别以及编辑。通过一段序列特异性向导RNA分子(sequence- specif

降DNA剪切速度增强基因编辑特异性,脱靶指数降低3000倍

  近日,一项近日发表于Nature Biotechnology的题为“Enhancing gene editing specificity by attenuating DNA cleavage kinetics”研究中,来自Sangamo Therapeutics, Inc.公司的研究人员在Ed

基因编辑专家亓磊:未来人类可以通过编辑基因根治癌症

  11月6日,2016年腾讯WE大会在北京北展剧场举行,腾讯公司首席探索官David Wallerstein、奇点大学联合创始人Peter Diamandis等人参加大会,并就航空、引力波、科技艺术、AR等前沿话题发表演讲。  基因编辑领域专家、斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊

科学家改进基因编辑技术CRISPR-有望加速细胞基因组编辑

  CRISPR作为一种强大的基因编辑工具,其能够帮助科学家们以惊人的精确度对DNA进行修剪,但追踪这些改变对基因功能的影响常常比较耗时,研究人员当前仅能一次对一种编辑进行分析,而这个过程需要花费数周时间。图片来源:www.phys.org  近日,一项刊登在国际杂志Nature Genetics上

Science等两篇论文实现CRISPR多基因编辑与多重基因编辑

  12月,首先是Braod研究院的研究人员在CRISPR–Cpf1的基础上打造了一个多重化基因编辑系统,其后,来自中科院动物所的研究人员也在CART细胞中实现多基因编辑。这两项成果分别公布在Science和Cell Research杂志上。  CRISPRs和CRISPR相关蛋白(Cas)蛋白的新

DNA为本:熊巍团队通过在体基因编辑治疗遗传性耳聋

  北京脑科学与类脑研究中心(CIBR)熊巍实验室在 Cell 子刊 Cell Reports 上发表了题为:Template-independent genome editing in the Pcdh15 av-3j mouse, a model of human DFNB23 nonsyndr

高光坪教授:CRISPR无疤基因编辑纠正遗传病中的DNA突变

  来自麻省大学医学院的一组研究人员提出了一种基因组编辑新策略,可以用于纠正小鼠模型中引起人类遗传疾病??的DNA突变。  这一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology杂志上,领导这一研究的是麻省大学医学院的高光坪教授。高教授是当今全球基因治疗领域的领导者之一,他早年毕业于四