Alnylam药物Onpattro在巴西申请上市，治疗hATTR淀粉样变性
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布已向巴西国家卫生监督局（ANVISA）提交了Onpattro（patisiran）的上市许可申请（MAA），用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性伴多发性神经病患者的治疗。Onpattro已被ANVISA授予了优先审查。Alnylam公司预计ANVISA将在2020年上半年作出审查决定。 Onpattro是Alnylam公司在巴西提交审查的第一种研究性药物，如果获得批准，将是Alnylam在该国销售的第一款产品，同时也就是拉丁美洲批准的首款RNAi药物。 Alnylam拉丁美洲负责人、高级副总裁Norton Oliveira表示：“我们在巴西提交Onpattro注册申请，是我们继续致力于将RNAi治疗技术带给全世界人民的重要一步。hATTR淀粉样变性是一种罕见的进行性疾病，在巴西被认为是地方病，影响超过5000人。该病症状可以表现在全......阅读全文
Alnylam药物Onpattro获英国NICE批准，治疗hATTR淀粉样变性
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司药物Onpattro（patisiran）在英国监管方面迎来转机。英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布积极意见，推荐Onpattro作为一种具有经济效益的治疗选择，用于英国国家卫生服务系统（NHS），治疗成人患者由遗传
Alnylam制药公司Onpattro－获日本批准，治疗hATTR淀粉样变性
近日，Alnylam制药公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Onpattro（patisiran），用于成人患者治疗由遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性引起的多发神经病。Onpattro是日本批准的首个RNAi疗法，Alnylam公司已计划在日本立即推出该产品。在美国和
Alnylam药物Onpattro在巴西申请上市，治疗hATTR淀粉样变性
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布已向巴西国家卫生监督局（ANVISA）提交了Onpattro（patisiran）的上市许可申请（MAA），用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性伴多发性神经病患者的治疗。Onpattro已被ANVISA授予
全球首款RNAi药物！Alnylam药物Onpattro获加拿大批准上市
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布加拿大卫生部（Health Canada）已批准Onpattro（patisiran）用于成人患者治疗遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性。Onpattro是加拿大批准的唯一一个适用于与hATTR淀粉样变性相关
alnylam公司
在RNAi新药开发领域，Alnylam Pharmaceuticals是备受关注的“明星公司”。2018年，该公司研发的Onpattro（patisiran）成为首款获得FDA批准的RNAi疗法。本周，FDA又提前批准了该公司的Givlaari（givosiran）上市，这是世界上第二款获得FD
FDA批准首个基于RNA的基因沉默药物－每年需花费45万美元
据外媒报道，在突破性发现说明RNA干扰如何用于“沉默”某些基因近20年后及相关研究获得诺贝尔奖十多年之后，美国食品和药物管理局（FDA）批准了第一种利用这种方法进行成人临床治疗的药物。这种药物用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)患者。 但该药物不是治愈方法，而是持续治疗。据报道
siRNA脂质体Onpattro中阳离子磷脂PEG2000CDMG的作用
Onpattro,这是首款已上市的siRNA脂质体，之前AVT小编在介绍DLin-MC3-DMA时提到过siRNA脂质体Onpattro的处方，其中除DLin-MC3-DMA外还有一个新面孔PEG2000-C-DMG。那么它又是什么，阳离子磷脂PEG2000-C-DMG在siRNA脂质体Onpatt
高度创新RNAi治疗急性肝卟啉症III期临床获得空前成功！
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上
罕见病RNAi疗法！变革性药物givosiran治疗急性肝卟啉症(AHP)
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上
全球第二款RNAi药物！创新药Givlaari获FDA批准，可治疗AHP
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上
Alnylam发布临床数据，快速持久减少毒蛋白产生
近日，在阿姆斯特丹举行的阿尔茨海默病协会国际会议上，Alnylam公司报告了其RNAi疗法治疗阿尔茨海默病的1期临床试验的早期数据，结果显示，该RNAi疗法（ALN-APP）迅速且持久减少了患者大脑中与疾病相关的生物标志物淀粉样蛋白前体蛋白（APP）的产生。 这也是Alnylam首次发布向中枢
RNA疗法的现状与未来
使用反义寡聚核苷酸（antisense oligonucleotide）作为疗法的概念早在1978年就被提出，对RNA干扰（RNA interference， RNAi）的研究也在2006年获得了诺贝尔奖的认可。但是，RNA疗法的研发却并不是一帆风顺。直到最近两年，Ionis Pharmaceu
孟山都公司和Alnylam结成战略联盟
孟山都公司和Alnylam制药公司已经结成了战略联盟，以推动农业领域的生物技术开发。这个新的联盟将Alnylam公司的RNAi(核糖核酸干扰)知识产权和专利技术带入孟山都公司新的BioDirect技术，该技术制造为农民提供创新的生物解决方案。 根据该协议的条款，孟山都公司获得Alnylam
Givlaari在欧盟批准在即，治疗急性肝卟啉症(AHP)!
Alnylam Pharmaceuticals是一家行业领先的RNAi疗法公司，其药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现
Alnylam创新药物Givlaari获欧盟批准，治疗急性肝卟啉症
Alnylam Pharmaceuticals是一家行业领先的RNAi疗法公司，其药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现
全球首款RNAi药物patisiran获批
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，支持批准RNAi药物patisiran，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。如果获批，patisir
2018十大RNA疗法公司，第一名不是Moderna？
2006年，斯坦福大学教授Andrew Z．Fire和麻省大学医学教授Craigc．Mello由于发现RNA干扰（RNA interference，RNAi）以及他们在基因沉默现象研究领域的杰出贡献，获得2006年诺贝尔生理学/医学奖。 获奖时，他们就曾预测，应用RNA干扰（RNAi）或小干扰
创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症获美国FDA优先审查
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上
未来汽车攻防战：铁VS铝VS碳纤维
《日本经济新闻》10月17日报道称，美国福特最畅销的“F-150”皮卡全面改用铝制车身引起热议。重量减轻了300多公斤，耗油更省，销量也不错。同样在多个部位采用铝制材料的美国特斯拉廉价车型 “Model 3”，也在上市1周内接到了超过30万辆的订单。 无法阻挡的汽车轻量化趋势 神户制
盘点－|－2018年十大RNA生物制药公司
将2018年称之为RNA疗法之年一点也不为过。今年8月，来自Alnylam公司的RNAi药物Onpattro获得美国FDA批准，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物，具有里程碑式的意义。而在本月7日，Moderna Therapeutics公司IPO募集6.043亿美元
lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型III期临床获得成功！
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物
导管消融－vs－药物治疗
房颤是一种最常见的心律失常类型，该病可致患者生活质量下降并且与卒中及致残风险增加有关。房颤在老年患者中较为常见，其中60岁人群中发病率为2%,70岁以上人群中发病率达5%以上。Jens Cosedis Nielsen（丹麦奥尔胡斯大学医院）表示，多数临床医生在治疗症状性房颤时会选择抗
IVF－VS－自然合笼
同学们有木有经历过小鼠繁殖了好几代目标小鼠的数量却一直达不到实验需求的情况？遇没遇到过实验室某个传了许多代的小鼠种群数量却越来越少，最后只有一只独苗的情况？碰到这种自然繁育难题的时候，IVF(In vitro fertilization)技术就成为获得更多小鼠和稳定种群的最佳方式。所谓IVF就是将雌
赛诺菲投资7亿美元支持Alnylam开发RNAi疗法
赛诺菲宣布将扩大与Alnylam公司在RNAi研究领域的合作。公司将投入约7亿美元收购Ainylam公司约12%的股份以支持其目前处于研发阶段的各种研究项目。这一动作同时也标志着赛诺菲在波士顿地区继续扩大影响。公司此前以200亿美元的价格收购了Genzyme公司，而Genzyme公司将与Ainy
唐氏筛查Vs无创胎儿DNA检查VS羊穿的纠结
怀孕以后每个孕妇都会遇到的一个纠结就是唐氏综合征的筛查与诊断，这也是孕期一个最大的纠结点，经常会在门诊遇到一些准妈妈和老公为此商量很久还是下不了决心。选择越多，纠结也就越多。单单是筛查就有早孕期筛查，中孕期筛查，早中孕期联合筛查，二联，三联或四联筛查，在早中孕期联合筛查方案中还有Integrated
哪种形式水果吃起来更健康？新鲜水果vs果干vs冷冻水果
当我们被鼓励健康饮食时，“多吃水果和蔬菜”就是最常见的建议之一，但当我们真正摄入较多水果时，关于水果到底对机体有多健康我们往往会得到一些比较混杂的信息。很多专家认为，含糖量或许就意味着水果对机体并不是那么健康。 而其他研究人员则认为，正因为水果细胞中含有天然的糖分，所以才会使其对机体健康比较有
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
Alnylam－RNAi－胆固醇药物一期实验结果良好
Alnylam公司最近公布了其最新的RNAi药物ALN-PCS早期研究成果。这种药物是一种被设计为靶向PCSK9酶基因产物的药物。 PCSK9的主要生理作用是降解LDL胆固醇，通过抑制这种酶的活性，肝脏部位LDL受体活性将会明显提高并进而降低血液中LDL胆固醇的含量从而达到治疗效果。研究人员
－FDA授予Alnylam－RNAi药物ALNAT3孤儿药地位
全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位(Orphan Drug Designation，ODD)，用于治疗A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治疗B型血友病的孤儿药地位。 目前，Alnylam正开发ALN-
罕见病RNAi药物！Alnylam完成向美欧提交lumasiran上市申请
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物