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实现病毒载体和基因治疗商业化可扩展性和再现性探讨

近年来,病毒载体介导的基因治疗领域迅速发展,包括体内外直接疗法和基于细胞的方法。然而,基因治疗在商业成功之路上也面临诸多挑战。本文将探讨基因治疗药物商业化进程需要战略和技术制造创新支持的三个非常重要的领域。如果我们要克服当前供需失衡,有效地发挥基因治疗的巨大潜力,在这些关键领域的成功将是至关重要的。 DOI: 10.18609/cgti.2020.011引用:细胞和基因治疗洞察力2020;6(2),85–92 基因治疗的现状与展望 病毒载体驱动的基因治疗领域,结合体内和体外细胞为基础的治疗方法,近年来取得了巨大的增长。第一个获得全球市场认可的突破性CAR-T细胞疗法(诺华公司的Kymriah®和KITE制药公司的Yescarta®)为过去24个月基因治疗的进一步发展铺平了道路,包括第一个获得美国FDA批准的以AAV为载体的体内基因治疗药物,Luxturna®(SparkThera­peu......阅读全文

实现病毒载体和基因治疗商业化可扩展性和再现性探讨

近年来,病毒载体介导的基因治疗领域迅速发展,包括体内外直接疗法和基于细胞的方法。然而,基因治疗在商业成功之路上也面临诸多挑战。本文将探讨基因治疗药物商业化进程需要战略和技术制造创新支持的三个非常重要的领域。如果我们要克服当前供需失衡,有效地发挥基因治疗的巨大潜力,在这些关键领域的成功将是至关重要的。

ACE C18-PFP色谱柱介绍Ⅵ- 有保证的可重现性和完全可扩展性

ACE C18-PFP色谱柱有保证的可重现性和完全可扩展性与替代选择性同等重要的是卓越的可重现性。固定相不同批次之间的变化是客户关注的最常见原因。ACE固定相通过保持对整个制造过程的严格控制并建立纯度、选择性、保留值、柱效和不对称性的严格规范,几乎完全消除硅醇基对HPLC分离的不可预测的不利影响。因

圆二色光谱功能强大具有可扩展性

   圆二色光谱是一种功能强大,并且可扩展的手持式光谱仪,广泛用于金属材料的成分分析,牌号鉴别和快速分选。   圆二色光谱包括激发枪和配有可充电电池的光谱仪主机两部分,它工作时,既不需要氩气,也不需要放射源。圆二色光谱自动识别金属种类,并选择参数进行分析,圆二

基因检测商业化待考

   曾经高端大气的基因检测,如今随着费用的降低逐步融入到大众的生活。不论是孕产妇、新生儿、癌症病人甚至每一个普通人,都或多或少会接触到它。  今年两会也出现了多项与基因检测相关的提案,全国人大代表、泰州市委常委陆春云建议,加强基因检测在肿瘤学上的应用,将靶向治疗基因检测纳入肿瘤特效药医保支付范围;

病毒载体的制造问题,看各大公司如何支招

图片来源于网络  2017年12月,美国FDA批准了Spark Therapeutics公司的Luxturna,这是第一个在美国赢得市场认可的基因疗法。目前,其他一些基因治疗项目也紧随其后,例如:诺华的脊髓性肌萎缩基因疗法AVXS-101已经提交了上市申请。可以看出,这是一个即将腾飞的领域。  FD

紫外/可见吸收光谱测量高扩展性

高扩展性主机提供USB2.0和RS-232接口,可连接电脑。26针I/O接口,提供2路模拟输入、2路模拟输出、3路数字输入、12路数字输出、触发和同步,可与其它设备进行通讯及外部控制,用户可以在AvaSoft-PROC过程控制应用软件中为8个时间序列函数定义最大和最小阈值,当测量值超出设定的阈值,光

基因检测商业化要谨慎

  今年“双十一”,有不少公司将基因检测套餐打折促销,并宣称可以测“智商”“天赋”等,吸引不少网民抢购。一家公司推出499元基因检测套餐,可以进行祖源分析、运动基因、营养代谢、健康风险等检测。此检测套餐所附属的推文在一天内阅读量爆“10万+”,300个检测套餐被抢空。  基因检测是精准医疗的一项重点

英国设定150亿美元的基因和细胞治疗产业目标

  关键问题:这是天上掉馅饼还是严肃命题?  据Stephen Ward博士说,英国已经定下产值高达100亿英镑(150亿美元)的细胞和基因治疗产业目标。  Ward博士, Cell Therapy Catapult的首席执行官,在他在近期召开的bioProcessUK会上发表了讲话。Cell Th

强扩展性量子电路架构研制成功

  据英国广播公司(BBC)3月22日报道,美国科学家在美国物理学会的年度大会展示了量子计算领域的最新进展——采用RezQu架构制成的量子电路组成的芯片,该架构具有很强的可扩展性。科学家表示,未来可使用这种架构研制出量子计算机。   量子计算依靠量子机制内在的不确定性来处理信息,其

细胞治疗与基因治疗---载体纯化

  细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上,其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群,执行效应细胞,诱导成熟细胞成为多能性细胞,以及成熟细胞的重新编程。  基因治疗是一种新的治疗手段,是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。即将外源基