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Science关注:向着RNA开炮的反义新药

来自Science网站的新闻报道,根据一项临床试验发布的结果,采用具有漫长、曲折历史的一种方法策略,一种新药似乎可以减轻克罗恩病(Crohn’s disease)的症状。这一以核苷酸作为基本构件的药物是生物技术公司Celgene做出的一场豪赌,去年Celgene付出7.1亿美元的巨款将这一药物收入囊中。不过对于这一药物击退该炎症性疾病的机制当前仍然存在一些悬而未解的疑问,研究人员现正启动一项更大型的临床试验来解决这些问题。 克罗恩病是以肠道,尤其是大肠和小肠的炎症为主要特征的一种疾病。尽管有许多治疗方法试图调节或抑制免疫系统,但它们并不总是起效,并具有严重的副作用。大概在10年前,由罗马第二大学的胃肠病学家Giovanni Monteleone领导的一个研究小组提出了另一种方法。 在许多克罗恩病及溃疡性结肠炎患者中,一种叫做SMAD7的蛋白质在炎症肠道内过表达。 SMAD7转而抑制了另一种叫做TGF-β的蛋白的活性,TG......阅读全文

Science:益生菌无法让人人受益

  生活在我们肠道中的有益菌群(肠道微生物组)对免疫系统的发育和功能起重要作用。越来越多的证据表明,某些益生菌(将有益菌导入肠道中去的治疗方法)可以帮助缓解一些肠道疾病,如克罗恩病的某些症状。通过研究克罗恩病遗传风险因子与肠道细菌之间的相互作用,加州理工学院(Caltech)的研究人员发现了某些患者

2016年8家外企更换CEO,全球制药行业陷入增长困难?

  诺和诺德9月1日宣布,原本计划2019年退休的Lars Rebien Sørensen将会在2016年底提前退休,继任者将是在公司服务25年之久的执行副总裁及企业发展部负责人Lars Fruergaard Jørgensen,任期自2017年1月1日正式开始。  诺和诺德公司董事会主席Göran

Science关注:向着RNA开炮的反义新药

  来自Science网站的新闻报道,根据一项临床试验发布的结果,采用具有漫长、曲折历史的一种方法策略,一种新药似乎可以减轻克罗恩病(Crohn’s disease)的症状。这一以核苷酸作为基本构件的药物是生物技术公司Celgene做出的一场豪赌,去年Celgene付出7.1亿美元的巨款将这一药物收

Patisiran获批上市 “沉默”的小核酸药物曙光乍现?

  上周,世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿诞生的消息刷屏网络,随即引起轩然大波,而基因编辑则是利用生物学手段(如CRISPR/Cas9技术)实现对特定的基因片段的敲除或者修复,技术并非创新且已成熟,但风险仍兼而有之(如脱靶效应、收益与风险问题等),故此已遭多方强烈反对。而基因沉默则是另外一项与基因相关

2014年药物研发最热门靶点逐个述评

  1.癌症  2000年后肿瘤信号网络被逐渐阐释、完善,大量的分子靶向药物进入临床研究、走上市场,近年针对受体酪氨酸激酶靶点如Bcr-Abl(见1.1)、VEGF/VEGFRs(见1.2)、PDGF/PDGFRs(见1.3)、EGFR/HER2(见1.5)、ALk(见1.7)已有多个药物上市,me

2018年生物领域获奖专题盘点

  2018年即将过去,年末为大家献上本年度生物领域获奖专题盘点,希望读者朋友们能够喜欢。1. “诺奖风向标”榜单揭晓 4名科学家荣获2018拉斯克奖  拉斯克奖是全球最为著名的医学类奖项之一,也有“诺贝尔风向标”之称。这是因为在诸多拉斯克奖得主中,已有87人获得了诺贝尔奖。2015年诺贝尔生理学或

年终盘点:2016年国内不容错过的重磅生物研究

  时间总是过得很快,2016年马上就要过去了,迎接我们的将是崭新的2017年,2016年,我国有很多优秀科研机构的科学家们都做出了意义重大、影响深远的研究成果,发表在国际顶级期刊上。本文中小编盘点了2016年我国科学家发表的一些重磅级研究,以饕读者。   --结构生物学 --  1.清华大学 施一

中国生物制药业两大突破口

  生物制药(biopharmaceutical)是近二十年兴起的,以基因重组、单克隆技术为代表的新一代制药技术。与传统行业类似,生物制药产业也由研发、测试、上市销售三个阶段组成。但与传统化学药产业由大型药企所垄断不同,生物制药领域内的创业型企业借助技术基础不同形成的进入壁垒,异军突起,形成了以企业

2017最有可能出彩的临床试验们

  2016年,我们看到了不少令人瞩目的新药研发范例。就拿刚过去的12月来说,12月14日,Clovis的PARP抑制剂Rubraca获批上市,治疗带有BRCA基因突变的经治晚期卵巢癌患者;圣诞前夕,Biogen与Ionis Pharmaceuticals也带来了首款获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。这

2020年3月最值得关注的新药审批!

  当前,新冠肺炎疫情正在全球迅速蔓延,截至3月31日23时,全球累计确诊已超过80万例,国外累计确诊超过72万例、死亡超过3.5万例。新冠疫情的大流行,不仅对全球各国带来了经济上的重创,而且深刻地影响着各个行业。  在医药行业,新冠疫情已经导致众多临床试验暂停、新药审批推迟、药品短缺加剧等诸多问题

刘昌孝:认识SARS-CoV-2,抗病新药研发策略该从“何”说起

  过去100年发生的多起事件让世人密切关注未来发生传染病大流行的风险。2018年是1918年流感流行的100周年,估计有数千万人死于100年前那次流感。现在拥有比一个世纪前更好的干预措施,季节性流感疫苗,但不一定完全有效预防。每年需要接种或选择接种的人所占比例较小。世界上还有抗生素可以帮助治疗细菌

生物技术产业一周动态

Isis赢得NIH价值150万美元的授权 Isis  Pharmaceuticals,  Inc.  (Nasdaq:  ISIS)  今天宣布,该公司已经赢得了美国国立卫生研究院(National  Institutes 

“神药”雷帕霉素在治疗人类多种疾病上到底有多神?

  雷帕霉素是一种新型大环内酯类免疫抑制剂,其是从一种生存在拉帕努伊岛上的细菌中分离出来的,最早期被研究作为低毒性的抗真菌药物,1977年研究人员发现雷帕霉素具有免疫抑制作用,1989年开始把雷帕霉素作为治疗器官移植的排斥反应的新药进行试用。  如今随着科学家们对雷帕霉素研究的深入,他们发现这种药物

生物谷7月份结构生物学研究进展一览

  1. Cell:中科院生物物理所王艳丽/章新政课题组从结构上揭示Cas13a切割RNA机制  doi:10.1016/j.cell.2017.06.050  CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种免疫系统,被用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CR

科技前沿~基因阅读一文带你看遍当今的基因治疗

   基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批,2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市,两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让,12月8日至12月29日,已有多达5家企业的申报获得受理,另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法,有望在2018年申报临床。  基因治疗重返中

苏大教授参与研发Nusinersen,成FDA首批治疗SMA的药物

  FDA批准首个治疗SMA药物上市  12月24日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Biogen和Ionis制药联合开发的脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)反义核苷酸治疗药物Nusinersen(商品名Spinraza)上市。  据悉,这是首个获得FD

癌症免疫疗法的近几年的研究进展

  癌症免疫疗法是一种针对人体免疫系统而非直接针对肿瘤的疗法,其已有30多年历史,它治疗的是人体免疫系统而非直接针对肿瘤。酝酿了数十年的癌症免疫疗法终于确定了它的潜力,在临床试验中表现出令人鼓舞的效果。  【1】默沙东免疫疗法Keytruda黑色素瘤一线治疗击败百时美Yervoy

极大反转!钟南山等人发现氯喹是潜在新冠肺炎药物

  由于新病例的迅速增加,2019年冠状病毒病(COVID-19)很快引起了全球关注,病原体被鉴定为SARS-CoV-2。截至目前(5月28日),据约翰·霍普金斯大学发布的实时统计数据,全球累计新冠肺炎确诊病例超过578万例,死亡人数达35万。这些数字每天都会更新,而且预计还会进一步增加。到现在为止

FDA批准的寡核苷酸类药物及在研反义寡核苷酸类药物一览

  寡核苷酸,是一类20个左右碱基的短链核苷酸的总称(包括脱氧核糖核酸DNA或核糖核酸RNA内的核苷酸)。寡核苷酸可以很容易地和它们的互补链结合,所以常用来作为探针确定DNA或RNA的结构;而其作为药物候选应用的研究则始于大约30年前,包括了反义寡核苷酸(ASOs),核酸适配体(apatmers)及

基因敲除与RNA干扰的关系

20世纪80年代初,胚胎干细胞分离和体外培养的成功为基因敲除奠定了技术基础。1985年,首次证实的哺乳动物细胞中同源重组(homology recombination, HR)的存在为基因敲除奠定了理论基础[2]。为了编辑基因,传统的靶向特定等位基因的同源重组技术被使用,但是,这个方法在当年来说,存

辉瑞宣布关闭阿尔兹海默症和帕金森新药开发

  导读: 据《华尔街日报》最新消息,制药巨头辉瑞公司星期六表示将停止阿尔兹海默症和帕金森治疗药物的发现与研究,其认为这种行为徒劳且成本昂贵。为此,大约有300人将被裁员。  据《华尔街日报》最新消息,制药巨头辉瑞公司星期六表示将停止阿尔兹海默症和帕金森治疗药物的发现与研究,其认为这种行为徒劳且成本

2018年糖尿病专题盘点

  2018年即将过去,年末为大家献上生物谷本年度糖尿病专题盘点,希望读者朋友们能够喜欢。1. Nature:利用细胞替换疗法治疗1型糖尿病取得重大进展!胞外基质组分决定着胰腺祖细胞的命运DOI: 10.1038/s41586-018-0762-2  I型糖尿病是一种自身免疫性疾病,它会破坏胰腺中产

一文了解12月HIV研究亮点进展

  人类免疫缺陷病毒(human immunodeficiency virus, HIV),即艾滋病(AIDS,获得性免疫缺陷综合征)病毒,是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年,HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒(lentivirus),属逆转录病毒的一种。HIV通过

聚焦:2015年全球最热门疾病产品线

  在2014年接近尾声的时候,埃博拉病毒依然占据着全世界的各大头条,而研制出“拯救”世界于抗埃博拉新药的希望也似乎越来越明显。Mapp、Sarepta、Tekmira三家制药公司正在与世界卫生组织、Wellcome 基金会等其他组织一同在西非开展临床试验。还有好消息是,OncoSynergy制药公

2017年9月1日Science期刊精华

  本周又有一期新的Science期刊(2017年9月1日)发布,它有哪些精彩研究呢?让小编一一道来。   1.Science:发现神经胶质细胞在大脑发育中起着重要作用   doi:10.1126/science.aan3174; doi:10.1126/science.aao2991   在

阿尔兹海默症研究进展一览

  本期为大家带来的是阿尔兹海默症相关领域的研究进展,希望读者朋友们能够喜欢。  1. Nat Neurosci:新研究揭示大脑结构与阿尔兹海默症以及自闭症的关系  DOI: 10.1038/s41593-020-0602-1  近日,来自Wellcome Sanger研究所,Wellcome-MR

2016全球最受公众关注的科学成果

  中国科学院科技战略咨询研究院战略情报研究所研制的“2016全球最受公众关注的科学成果”,通过计量统计遴选出天文学与天体物理[1]、物理学、化学、地球科学、生命科学这五个学科中受到科技界热切关注的科学成果,及中国研究者参与的每个学科TOP30受公众关注的科学成果,为科技工作者把握最新的科学研究热点

研发 | 2019年需要重点关注的临床试验(下篇)

  昨天,说到了有可能对医疗健康产生深远的影响的8项临床研究 【相关链接:2019年需要重点关注的临床试验(上篇)】。今天,是这项清单的其他部分,其中包括治疗非酒精性脂肪性肝炎、囊性纤维化、脊髓性肌肉萎缩等药物的研究。  9、疾病领域:非酒精性脂肪肝炎(NASH)  公司:Intercept Pha

神经系统-免疫系统交谈在健康和疾病中发挥着重要作用

  免疫系统和神经系统并不是两个独立的系统,它们之间存在密切的对话和沟通。这种对话和沟通在有机体的健康和疾病中发挥着至关重要的作用。基于此,小编针对近期这方面取得的进展,进行一番盘点,以飨读者。  1.Nature:神经系统-免疫系统交谈导致过敏性哮喘  doi:10.1038/nature2402

2018年微生物领域都有哪些惊人发现?

  细胞是构成人体的基本单位。一个成年人的细胞数量大约是10的13次方,而与人体共生的细菌比人体细胞还要多10倍,其中肠道菌群就包含了500-1000种不同的细菌。早在1886年,就有学者发现了大肠杆菌对消化有辅助作用。由此而展开的,对大肠杆菌、双歧杆菌等常见肠道菌的发现和功能探索也开启了早期人类对