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致病基因变异或可实现精准编辑

《自然》杂志发表的一篇新论文报告了一种方法,可以通过机器学习实现对致病基因变异精准且可预测的编辑。这项成果建立了一种实现精准、无模板基因组编辑的方法,为遗传疾病的研究和潜在疗法提供了新的可能性。 虽然CRISPR-Cas9彻底改变了用于研究的基因组编辑技术,但保证这项技术的准确性十分重要。CRISPR-Cas9基因组编辑常用DNA“模板”确保DNA修复的准确性,或将特定的DNA序列导入基因组中。因此,缺少这些模板的DNA修复常被认为不够准确。 现在,美国马萨诸塞州剑桥布列根和妇女医院及哈佛医学院的Richard Sherwood及同事发明了一种用机器学习预测基因组修复结果的方法,实现了精准的无模板Cas9编辑。研究者用一个含有近2000对Cas9向导RNA(gRNA)和人体DNA靶点的数据库,训练了一个名为“inDelphi”的机器学习模型。经该模型识别,5%~11% 靶向人体基因组的Cas9 gRNA能在超过50%的情......阅读全文

改良CRISPR工具 产前编辑致病基因

  科学家们首次在实验动物体内进行产前基因编辑试图阻止致命的代谢紊乱疾病,为出生前治疗人类先天性疾病提供了可能。费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚大学医学院的研究发表在今天出版的《Nature Medicine》上,证明了产前基因编辑的低毒性。   使用CRISPR-Cas9和碱基编辑器3

致病基因变异或可实现精准编辑

  《自然》杂志发表的一篇新论文报告了一种方法,可以通过机器学习实现对致病基因变异精准且可预测的编辑。这项成果建立了一种实现精准、无模板基因组编辑的方法,为遗传疾病的研究和潜在疗法提供了新的可能性。  虽然CRISPR-Cas9彻底改变了用于研究的基因组编辑技术,但保证这项技术的准确性十分重要。CR

基因编辑技术导致病毒产生抗性?

  根据阿尔伯塔大学(University of Alberta)、比利时列日大学(University of Liege)和瑞士联邦理工学院(Swiss Federal Institute of Technology)的植物生物学家最新发现,利用基因编辑技术创造抗病毒木薯植物可能会产生严重的负面影

基因编辑技术可以编辑所有基因吗

即便当前不能,以后会能的。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。在过去几年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)为代表

中国科学家成功修复致病基因推动胚胎编辑技术用于医疗

  参考消息网8月23日报道 美媒称,美国的科学家可能会开始研究下一代基于Crispr的基因工具,但是中国正在以最快的速度将这些技术推向人类治疗。中国研究人员最先Crispr猴子和无活力的胚胎,并将用Crispr技术编辑过的细胞植入人体。现在,中国的一个科学家团队使用了尖端的Crispr技术(即碱基

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

什么是基因编辑

"公众对转基因担心的并不是基因技术,关键是转基因的“转”,现在通过基因测序研究已发展出基因编辑技术,可根据需要对原来的基因进行重新编辑,它可以不转任何新的基因,也能产生很好效果。中国今后将在进一步开展转基因研究的同时,积极推动基因编辑技术研究"。大妈连基因编辑都知道,真是厉害啊。既然提到这个,我就来

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

基因编辑的好处

优点:由于基因技术在生物工程中的特殊作用,基因技术革命是继工业革命、信息革命之后对人类社会产生深远影响的一场革命。它在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面所取得的革命性成果,将极大地改变人类生命和生活的面貌。同时,基因技术所带来的商业价值无可估量。从事此类技术研究和开发企业的发展前景无疑十分广阔。

基因编辑细胞疗法

  17日,Sangamo Therapeutics公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)孤儿药委员会(COMP)公布了详细资料,支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格,治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)。