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最近研究者们发现一种新的基因疗法，能够有效治疗镰刀型红细胞贫血症。 虽然这一疗法仅仅在一名法国青少年身上成功实现，但这一手术释放了一个非常积极的早期信号，或许能够推广给数百万名患有该种疾病的患者。 镰刀型红细胞贫血症是由红细胞中血红蛋白的产生出现问题导致的红细胞变形的症状。这一微小的改变会导致红细胞失去弹性，从椭圆状变为镰刀型。这一改变会使得细胞难以通过狭窄的血管，从而提高细胞堆积堵塞血管的风险。 不过，科学家们通过病毒转染的方式将正常的血红蛋白基因转入这名患者的骨髓细胞中并将其回输到患者体内。经过15个月的治疗，患者的健康水平得到了大幅上升，已经可以不依赖药物治疗。虽然现在就说得到了治愈还为时尚早，但作为前期的探索性治疗，这一病例已经取得了巨大的成功。 镰刀型红细胞贫血症会导致局部缺血，即由于氧气无法运输到特定部位而导致疼痛、器官损伤甚至死亡。 目前有效的疗法只有骨髓移植，但这一疗法不仅风险高，而且手术十分困难，......阅读全文
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
基因疗法不同于市场上绝大多数药物，其目的是纠正引发疾病的致病基因。科学家们希望它可以改写疾病治疗的范式，特别是罕见病。2017年，FDA先后批准3个基因治疗药物，填补领域空白！与此同时，基因疗法在拯救罕见病领域创造了多个奇迹！ 1、治疗镰状细胞贫血 2017年3月，《NEJM》发表文章揭示，
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院、宾夕法尼亚大学和宾夕法尼亚州立大学的研究人员鉴定出一种调节红细胞中的血红蛋白产生的关键蛋白，从而为在未来开发出治疗镰状细胞疾病（sickle cell disease, SCD）的创新性药物提供了一种潜在的靶标。在体外培养的人体细胞中进行的实验表明阻断这种
本期为大家带来2019年8月Science子刊重磅研究成果，希望读者朋友们喜欢。 【1】Science子刊：新研究揭示阿尔茨海默病中的内体运输缺陷的真正元凶 DOI：10.1126/scitranslmed.aaz0730 罕见的家族性阿尔茨海默病（familial Alzheimer&#
肾性贫血是慢性肾脏病（CKD）常见的并发症之一。其主要是各种肾脏病致肾功能下降时，肾脏促红细胞生成素（EPO）产生不足及尿毒症血浆中一些毒性物质干扰红细胞的生成和代谢而导致的贫血；此外，当患者机体造血原料缺乏时，也会导致贫血的发生。肾性贫血会加速慢性肾病的进展，降低患者的生活质量，增加心血管疾病
摘要： 赛默飞世尔特约 生物通撰稿 一、前言 生命科学领域研究的突飞猛进，深刻的改写了人类对疾病的认识和治疗方案，为人类健康带来莫大的福音。但如果新技术的不正当利用，也带来令人头痛的新问题。比如促红细胞生成素EPO，本来是肾病贫血患者和癌症化疗贫血患者增加血液中红细胞百分比的良药，也是早期最成功
一、前言 生命科学领域研究的突飞猛进，深刻的改写了人类对疾病的认识和治疗方案，为人类健康带来莫大的福音。但如果新技术的不正当利用，也带来令人头痛的新问题。比如促红细胞生成素EPO，本来是肾病贫血患者和癌症化疗贫血患者增加血液中红细胞百分比的良药，也
Global Blood Therapeutics（GBT）公司近日，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Oxbryta（voxelotor），用于12岁及以上镰状细胞病（SCD）儿童和成人患者的治疗。Oxbryta是一种每日口服一次的药物，是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这
本文中，小编整理了近期干细胞领域的突破性研究进展，分享给各位，同各位一起深入学习！ 【1】Nature：重磅！利用血管内皮细胞制造出功能性的造血干细胞 doi：10.1038/nature22326 在一项新的研究中，来自美国威尔康奈尔医学院的研究人员开发出一种创新性方法：利用容易获得的血
9月13日，中国北京大学-清华大学生命科学联合中心、首都医科大学附属北京佑安医院以及解放军总医院第五医学中心的研究人员日前在国际顶级医学杂志《The New England Journal of Medicine》（简称：NEJM）上发表了题为《CRISPR-Edited Stem Cells
Dana-Farber/Boston儿童癌症和血液疾病中心以及麻省大学医学院的研究人员在《Nature Medicine》发文，将CRISPR-Cas9基因编辑应用于镰状细胞（贫血）病和β-地中海贫血患者自身的血液干细胞，加上今年1月他们在《Blood》发表的报告，该方法克服了先前的技术挑战，可
科睿唯安（Clarivate Analytics）发布《生命科学创新报告：新兴趋势的数据驱动视角（The Life Sciences Innovation Report: A data-driven view of emerging trends）》，对2018年生命科学领域的创新进行了回顾。
昨天，说到了有可能对医疗健康产生深远的影响的8项临床研究 【相关链接：2019年需要重点关注的临床试验（上篇）】。今天，是这项清单的其他部分，其中包括治疗非酒精性脂肪性肝炎、囊性纤维化、脊髓性肌肉萎缩等药物的研究。 9、疾病领域：非酒精性脂肪肝炎（NASH） 公司：Intercept Pha
2016年，我们看到了不少令人瞩目的新药研发范例。就拿刚过去的12月来说，12月14日，Clovis的PARP抑制剂Rubraca获批上市，治疗带有BRCA基因突变的经治晚期卵巢癌患者；圣诞前夕，Biogen与Ionis Pharmaceuticals也带来了首款获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。这
本期为大家带来的是肿瘤免疫疗法领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. JCI：为何癌症靶向免疫药物有时会失效？ DOI: 10.1172/JCI128644 近日，来自俄亥俄州立大学综合癌症中心的研究人员做出了一项突破性研究成果，该发现有助于科学家理解为什么某些肿瘤微环境中缺乏
在过去的20年中，二甲双胍已成为2型糖尿病治疗的中流砥柱，目前该药物已成为世界范围内治疗糖尿病的首选药物。二甲双胍自1995起在美国上市，是一种对临床医生和病人都有吸引力的治疗方法。而且研究结果发现，这种药物是安全有效的。近年来科学家们通过深入研究发现神药二甲双胍或许还有很多其它作用，比如降低癌
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
全球知名生命科学行业市场咨询公司Evaluate旗下EP Vantage近日发布报告，对2020年将在美国上市的药物进行了分析。报告指出，由于FDA的迅速批准，有几款原本预期在2020年上市的重磅产品，上市时间被提前到了2019年，包括Vertex的囊性纤维化药物Trikafta，该药提交申请后
我是谁？我从哪里来？我将到哪儿去？这一终极哲学命题，有多种不同的解答视角。从基因角度给出的答案，无疑是非常重要的一种。近一段时间，有关基因领域的新闻将基因检测、基因编辑、癌症的靶向治疗等原本属于生物医学领域的专业话题，一下子变成了公众话题。人们对于基因的好奇在于：基因是如何影响人类的长相、身高、
造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月后，骨髓开始造血，出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中，所占比例甚少。现代医学中，造血干
造血系统疾病俗称血液病，是指原发于造血系统和主要累及造血系统的疾病。许多其他系统疾病有血液方面改变者，只能称为系统疾病的血液学表现。造血系统疾病一般可分为红细胞疾病、白细胞疾病、出血性疾病等。随着造血干细胞研究的深入，发现不少造血系统疾病的发病和造血干细胞质和量有关，近年来在上述分类的基础上再进
国际抗体学会（The Antibody Society）近日发表文章，对抗体领域的新药研发进展进行了分析。根据文章，自1986年首个抗体药物获批上市以来，在美国和欧盟，截至目前已分别累计批准了84个和78个抗体药物。 在2019年，共有5个抗体药物首次在美国或欧盟获得了批准。根据目前抗体研发管
随着DNA合成技术的发展，特别是自动化合成技术的引入，人们能简便、快速、高效地合成其感兴趣的DN**段。目前，DNA合成技术已成为分子生物学研究必不可少的手段，并且已在基因工程、临床诊断和治疗、法医学等各个领域中日益发挥重要的作用。 1. DNA合成在
随着DNA合成技术的发展，特别是自动化合成技术的引入，人们能简便、快速、高效地合成其感兴趣的DNA片段。目前，DNA合成技术已成为分子生物学研究必不可少的手段，并且已在基因工程、临床诊断和治疗、法医学等各个领域中日益发挥重要的作用。1. DNA合成在基因工程和分子生物学研究中的应用1.1
近几年，免疫疗法的成功使癌症治疗进入了新的时代。无论是科研界，还是商业界，都丝毫没有掩饰对这一领域的热情。2016年，Cell杂志公布的年度十大最佳论文中，免疫疗法占两席。事实上，这两项成果只是去年癌症免疫疗法重要突破进展中的“冰山一角”。 刚刚过去的2016年，科学家们在Cell、Natur
Scripps研究所的科学家开发了一种特殊的分子开关，该开关可以嵌入基因疗法中，使医生能够控制剂量。免疫学教授Michael Farzan博士与团队。图片来源：Scripps研究所 《Nature Biotechnology》报道了这一壮举，它为基因疗法设计人员提供了可能是第一种调整其治疗基因
近日，《麻省理工科技评论》推出“2017年十大突破技术”，“基因疗法2.0”位列其中，有望在今年迎来新的突破。 基因疗法（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病，最终实现治疗目的，有着超30年的发展历史。虽然过程颇为坎坷，但是随着载体病毒
Global Blood Therapeutics（GBT）公司近日，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的一份新药申请（NDA），该NDA寻求加速批准voxelotor用于镰状细胞病（SCD）的治疗。voxelotor是一种每日口服一次的药物，如果获批，将成为首个靶向血红蛋白聚合的药物，