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人源化小鼠模型在人类疾病研究中的应用(一)

俞晓峰 博士,高级科学家俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家,负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验,在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就,其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mol Genet、Mol Cell Biol等高水平杂志上。加入赛业生物前,俞博士2010-2013年任职于美国应用干细胞(ASC)公司,担任研发总监,负责基因修饰模式动物的研发与定制服务,并在中国子公司斯坦福生物科技担任副总裁一职。2009-2010任纽约大学医学院研究员。2003-2009期间任职于美国基因打靶公司(iTL),作为资深科学家和项目经理负责参与了基因修饰小鼠模型研发方案与策略设计、项目管理、技术人员指导与培训、以及客户服务和技术咨询等方面工作,2007年起负责开发了p53基因不同点突变的人源化肿瘤小鼠模型库......阅读全文

基因人源化动物模型应用与构建

古代祖先神农尝百草为治病救人,根本原因在于缺乏人类试药的替身,只能以身试法。上一期我们介绍了一种“目前最接近人类临床实际情况的肿瘤模型”——“PDX”人源化动物模型,今天我们继续为大家介绍另一种十分重要的人源化动物模型——基因人源化模型。人源化动物模型(Humanized Animal Model

CRISPR/Cas9技术,热度背后的冷思考

  俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家,负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。   俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验,在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就,其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo

国内外实验动物模型概览

  生命是“能够自我营养并独立生长和衰败的力量”,这是亚里士多德(Aristotle,公元前384—322)通过动物、植物的研究对生命的哲学概括。动物也成为古代先哲们探索生命奥秘的主要对象之一,盖伦(Galen,公元130—200)开创了动物解剖学和实验生理学,他将来源于动物的知识推广到对人体的认识

人源化小鼠模型在人类疾病研究中的应用

  俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家,负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。   俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验,在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就,其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo

中国实验动物学科发展40年

  实验动物学是一门新兴交叉学科,它集成了生物学、兽医学、生物工程、医学、药学、生物医学工程等学科的理论和方法,以实验动物和动物实验技术为研究对象,产生实验动物资源、动物模型资源、动物实验技术、生物信息和动物实验设备等,为生命科学、医学、药学、食品、农业、环境、航空航天等相关学科发展提供系统性生物学

人源化小鼠模型在人类疾病研究中的应用

  俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家,负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。   俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验,在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就,其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo

GEN:生命科学哪些领域急需新的小鼠模型

  动物模型是生命科学领域不可或缺的工具,其中,小鼠在人类的研究中发挥了重要的作用,因为它们与人类有很多相似的基因以及分子途径。全世界的研究人员都在用小鼠模型研究人类疾病,包括癌症、糖尿病和心血管疾病等。  但是,究竟什么样的小鼠模型才能在药物研发和临床前研究中发挥有效的作用呢?生命科学哪些领域急需

免疫治疗相关的人源化动物模型

昨日,美国FDA批准了全球第二个CAR-T上市,用于治疗特定非霍奇金淋巴瘤,这是继诺华的首个CAR-T疗法的又一次重大突破。肿瘤免疫疗法频传捷报,特别是以嵌合抗原受体T细胞技术(CAR-T)以及免疫检查点阻断技术为代表的新兴肿瘤免疫疗法,发挥着巨大潜力。考虑到该疗法临床前评估需要接近人类免疫系统且具

Nature长文:构建人源化的小鼠模型

   小鼠常被用于研究癌症,但科学家仍在努力改善这一模型,以更好地研究人类疾病。基因编辑的进步使研究人员能够构建更能反映人类疾病的小鼠模型。  1915年,全球处于战争状态,日本病理学家Katsusaburo Yamagiwa和他的助理Koichi Ichikawa正在努力研究一个致命武器,其杀伤力

2017年5月CRISPR/Cas亮点盘点

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

免疫缺陷动物的品种介绍

在上一期学习了疾病动物模型的基本简介,包括模型的意义,应用及分类等。免疫缺陷动物是一种先天免疫功能缺陷的动物,它的出现开创了肿瘤学、免疫学新的里程碑。同样它归属于疾病动物模型,在生命医学领域必不可少。本期内容:免疫缺陷动物。一、免疫缺陷动物简介概念:免疫缺陷动物(Immunodeficiency a

利用模型研究来改善人类健康方面有哪些研究进展?

  【1】eLife:科学家在丙肝病毒感染动物模型研究上获重大进展!  doi:10.7554/eLife.44436  近日,一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中,来自普林斯顿大学的科学家们通过研究表示,小鼠和人类机体中肝细胞蛋白的微小差异或会对丙肝病毒的复制产生明显效应,这或有望帮助开发丙

基因编辑进展梳理 Part II 基于CRISPR-Cas9的技术应用篇(上)

  前言:近年来,CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域,上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化,CRISPR技术的应用也更加广泛,如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病

强!中国学者用最短时间突破100篇CNS生命科学领域成果

  截止2020月7月27日,中国学者在Cell,Nature 及Science 发表了共计102项生命科学的研究成果,其中新冠肺炎领域占了近一半(共43篇)。iNature系统总结了这些研究成果:   按杂志来划分:Cell 发表了30篇,Nature 发表了45篇,

常见小鼠肿瘤模型特点概述

   【干货】小鼠肿瘤模型那些事儿    嗨,小伙伴们晚上好啊!首先呢,小编想问大家一个问题,咱们天天挂在嘴边的小鼠肿瘤模型到底是怎么构建的呢?每种模型的特点是什么?最优秀的模型又属哪一个?.....其实吧,要说模型佼佼者,当然是越能体现人类疾病的发生和发展就越好,毕竟,“坚持以人为本”才是我们的

贺建奎敲掉的CCR5基因有啥作用?

  CytoDyn是一家专注于开发新型人源化CCR5单克隆抗体leronlimab(PRO140)用于多种治疗适应症的生物技术公司。近日,CytoDyn公司公布了leronlimab治疗转移性乳腺癌动物研究的结果:在小鼠异种移植癌症模型中,leronlimab用药6周将人类乳腺癌转移率降低了98%以

Cell Stem Cell:叩开干细胞的家门

  人类造血干细胞(HSC)可以通过造血过程生成成熟的血细胞,包括免疫系统的细胞。多年以来,科学家们一直在尝试解析调控造血干细胞功能和分化的具体机制。但这项工作并不简单,因为HSC只存在于骨髓的特殊区域(niche),体外培养很难重现这样的环境。  要对人类造血干细胞进行深入分析,就需要一个能够移植

回顾2018:中国大陆在CNS发表的神经科学论文

  即将过去2018年,中国大陆学者在神经科学的基础、临床及技术方法等领域取得了丰硕的成果。  据不完全统计,以第一作者(含共同第一作者)单位或通讯作者(含共同通讯)单位在国际顶级期刊Cell、Nature和Science 即CNS发表以神经科学为主体的研究论文共计19篇。其中,论文第一作者单位和最

抗体药物研发中不可忽视的临床前研究

  神农尝百草为治病救人,药物研发为寻找安全、有效、优质、稳定的新药为人类健康服务。发展几千年,“病”和“药”一直在不停的进行竞赛。  临床前研究挑战巨大  各大新药研发机构面临的问题,包括新药的临床疗效、时间成本的风险和收益问题。在现代药物研发中,从临床前研究到临床研究,再到最后的CFDA/FDA

人源化的挑战和机遇-2018模式动物领域最新声音

  神农尝百草为治病救人,药物研发为寻找安全、有效、优质、稳定的新药为人类健康服务。发展几千年,“病”和“药”一直在不停的进行竞赛。  各大新药研发机构面临的问题,包括新药的临床疗效、时间成本的风险和收益问题。在现代药物研发中,从临床前研究到临床研究,再到最后的CFDA/FDA审批,时间漫长、花费巨

常见小鼠肿瘤模型特点概述

嗨,小伙伴们晚上好啊!首先呢,小编想问大家一个问题,咱们天天挂在嘴边的小鼠肿瘤模型到底是怎么构建的呢?每种模型的特点是什么?最优秀的模型又属哪一个?.....其实吧,要说模型佼佼者,当然是越能体现人类疾病的发生和发展就越好,毕竟,“坚持以人为本”才是我们的最终目的!但话说回来,每种模型都有其优劣,没

夏咸柱:实验动物是人兽共患传染病研究重要支撑

夏咸柱 中国工程院院士、军事医学科学院军事兽医研究所研究员   10月18日~20日,在中国工程院主办的“中国工程科技论坛——实验动物与生命科学研究”上,中国工程院院士、军事医学科学院军事兽医研究所研究员夏咸柱作了题为《实验动物与人兽共患传染病》的主题报告。夏咸柱表示,当前,人兽共患

2019中国生命科学领域CNS盘点:曹雪涛 颜宁 施一公上榜

  截至2019年12月23日,中国学者在Cell,Nature及Science在线发表了107篇文章(2019年的Cell ,Nature 及Science 已经全部更新),iNature团队对于这些文章做了系统的总结:  按杂志来划分:Cell 发表了31篇,Nature 发表了44篇,Scie

常见肿瘤动物模型介绍

(本文中的图片可能引起不适)肿瘤已成为人类公共健康的重大威胁,其致死率仅次于心血管疾病。根据2016年最新数据,2012年全球新增1410万患者,820万死于恶性肿瘤[1]。在中国,癌症死亡率一直居高不下,每天约有7700个患者死于癌症[2]。因此,肿瘤的研究也成为了现代生物学研究的重中之重,肿瘤动

2012国家自然科学基金哪些干细胞项目资助金额最大

  国家自然科学基金委员会公布了2012年度面上项目、重点项目、重大国际(地区)合作研究项目、青年科学基金项目、地区科学基金项目、海外及港澳学者合作研究基金项目、科学仪器基础研究专款项目等方面的评审结果。有关评审结果将通知相关依托单位,其科研管理人员可登录科学基金网络信息系统(https:

万里挑到一,药效学研究在药物上市前做了什么?

  新药从设计到上市通常需要10-15年的时间,经历漫长的研发过程和层层考验,同时需要大量的资本投入。药物通过发现筛选、临床前研究、临床试验、新药NMPA/FDA上市申报等环节,最终成为稳定、安全、有效的药品,惠及人类健康。其中的每个研究阶段都至关重要,特别是临床前药物研究获得的结果对药物进入临床提

年终盘点:2016年国内不容错过的重磅生物研究

  时间总是过得很快,2016年马上就要过去了,迎接我们的将是崭新的2017年,2016年,我国有很多优秀科研机构的科学家们都做出了意义重大、影响深远的研究成果,发表在国际顶级期刊上。本文中小编盘点了2016年我国科学家发表的一些重磅级研究,以饕读者。   --结构生物学 --  1.清华大学 施一

科研条件十二五规划发布 加强科学仪器研发

  日前,科技部发布了《科研条件发展“十二五”专项规划》。规划中明确指出要加强科学仪器设备研发和应用,具体包括科学仪器设备新原理、新方法和新技术、前沿科学仪器设备、通用科学仪器设备、专用科学仪器设备、科学仪器设备关键部件和配套系统、科学仪器设备(装置)二次开发6大方向。关于印发科研条件发展

2012国家自然科学基金评审结果名单之复旦大学(生物类)

  来自国家自然科学基金委员会的消息,国家自然科学基金委员会公布了2012年度面上项目、重点项目、重大国际(地区)合作研究项目、青年科学基金项目、地区科学基金项目、海外及港澳学者合作研究基金项目、科学仪器基础研究专款项目等方面的评审结果。有关评审结果将通知相关依托单位,其科研管理人员可登录

药效学研究在药物上市前做了什么?

新药从设计到上市通常需要10-15年的时间,经历漫长的研发过程和层层考验,同时需要大量的资本投入。药物通过发现筛选、临床前研究、临床试验、新药NMPA/FDA上市申报等环节,最终成为稳定、安全、有效的药品,惠及人类健康。其中的每个研究阶段都至关重要,特别是临床前药物研究获得的结果对药物进入临床提供关