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Rocket公司RLL102斩获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格

Rocket制药公司是一家新兴的临床阶段生物技术公司,专注于开发一流的基因疗法治疗罕见的、毁灭性的疾病,该公司的多平台开发方法应用了成熟的慢病毒载体(LVV)和腺相关病毒载体(AAV)基因治疗平台。 近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导项目为RP-L102再生医学先进疗法资格(RMAT)和快速通道资格(Fast Track)。RP-102是一种基于LVV的基因疗法,开发用于范可尼贫血(Fanconi anemia,FA)的治疗。此次RMAT资格的授予,是基于正在欧洲开展的一项I/II期临床研究的积极疗效和安全性结果。 RP-102的治疗流程先是在体外采用CD33+筛选程序去除和分离造血干细胞,用RP-102进行基因修饰,再将自体基因修饰的富含CD34+的造血细胞回输至患者体内以恢复功能。 目前,RP-102治疗FA的研究性新药申请(IND)已获FDA受理。之前,RP-102也已被FDA和欧洲药品......阅读全文

Abeona Therapeutics (NASDAQ: ABEO): 小儿罕见病的基因守护者

  导言 :古罗马神话中有专门一族神明负责守护小孩的怀孕、妊娠、分娩等过程,同时还守护婴儿的发育等过程。Abeona就是这些众神中的一个,她的任务就是专门负责小孩学习走路的。今天介绍的这家公司的名字就叫Abeona Therapeutics。   Summary   Abeona采用的罕见病策略

Abeona Therapeutics (NASDAQ: ABEO): 小儿罕见病的基因守护者

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分级定量PCR检测血清HBV-DNA

 PCR技术对基因从定性到定量的测定是分子生物学方法研究一大飞跃,定量PCR已成为目前分子生物学技术研究的热点之一. 迄今研究和应用的定量PCR方法有4种,即PCR产物的直接定量;极限稀释法;靶基因与参照基因的同步扩增;竞争性PCR法. 以上方法各有利弊,选择某一方法取决于靶基因的特性,对

罕见皮肤病基因疗法!EB-101进入III期临床,治疗RDEB

Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日,该公司宣布,已获得来自斯坦福大学的机构审查委员会(IRB)批准,启动关键性III期VIITAL试验,评估EB-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB),这是一种

结核分枝杆菌荧光定量PCR检测方法的建立与应用

【摘要】目的 建立结核分枝杆菌的荧光定量PCR检测方法,探讨荧光 PCR检测痰标本中结核分枝杆菌的应用价值。方法 根据结核分枝杆菌基因保守序列设计引物和探针,并构建标准品。对102例培养涂阳的结核痰液标本和45例非结核感染者的痰标本,应用荧光定量PCR法、痰涂片抗酸染色法检测结核分枝杆菌。 结果 荧

结核分枝杆菌荧光定量PCR检测方法的建立与应用

结核病是严重危及全球的公共卫生问题之一,自1985年以来结核病疫情在全球范围内急剧上升,据世界卫生组织报道,目前全球有近1/3的人感染了结核杆菌,即20亿人口感染了结核杆菌,其中活动性肺结核病人约2 000万,每年新增结核病人约800~1 000万,每年约有300万人死于结核病[1~3]。结核病已成

PCR技术综述

前言      一滴残留在裙子上的精液使得美国总统Bill Clinton不得不坦承他与白宫实习生有不正当的关系。因为他知道现在的生物科技就连一个精子也能被用来做为证据。这种将极微量的生物标本化为可供鉴定的现代技术正是PCR(Po

Neutralizing Arachidonic Acid

NOTE - Use arachidonic acid from Biomol (# FA-003)1) Make up the appropriate concentration of AA in 100% ethanol.2) Add 1µl of phenol red solution.--&

电子密度仪固体测试

固体测试领域::A、不吸水产品密度测试仪(孔隙小于2%多孔性产品);其定义之体积是不含开放孔,或开放孔不会被水渗入者,称为视密度(Apparent Density)以下以Da表示。不吸水产品密度仪 [2]量测范围:包含样品物体内封闭孔隙所测得之密度。代表性产品:橡胶、塑料产品、硬质合金、贵

哺乳类实验动物的遗传质量控制(国家标准信息发布)

GB 14923-2001                      哺乳类实验动物的遗传质量控制            &nbs

液相核磁共振波谱在电催化中的应用

核磁共振是基于原子尺度的量子磁物理性质。自旋不为零的原子核磁矩μ为:μ = γIh/2π (1)其中γ为磁旋比,是自旋核的磁矩和角动量矩之间的比值,是各种原子核的特征常数;I为原子核的自旋量子数;h为普朗克常数,为6.626×10-34 J∙s。在外磁场中,自旋的能量E与磁场强度B0和磁矩μ有关:E

Mader气缸VE4-020-0010-I-S2385 工作原理

  Mader气缸VE4-020-0010-I-S2385 288274工作原理   Mader气缸VE4-020-0010-I-S2385 288274工作原理   北京凯盛源原装进口 Lovato LOVBFX1031 CONTATTI AUX 3NC AGGANCIO CENTR 接触器

应用多重PCR方法鉴定RHD基因型的研究

作者:徐华1,叶世辉1,王宝燕2,刘孟黎1,吴大洲1,贺晨1     作者单位:(1. 陕西省血液中心血型研究室,陕西西安710061;2. 西安交通大学医学院第一附属医院输血科,陕西西安710061)  【摘要】  目的建立一种

PCR技术应用十一:病毒学诊断

  甲型肝炎病毒是甲型肝炎的病原体.甲型肝炎呈世界性分布,其传染源是甲型肝炎病人及病毒携带者.HAV主要随粪便排出,但在血液、唾液、胆汁和十二指肠液也可查出.本病的传播主要是通过粪--口途径,如经日常生活接触传播,经污染饮水或食物而传播.其中无黄疸型肝炎患者容易漏诊或误诊,是重要的传染源,具有重要的

土壤中12种微量元素的高效测定方法研究(ICP-MS)

  土壤中的微量元素对农作物的生长、农产品的产量与品质起着关键的作用。其中,Cu、Zn等是植物必需的微量元素,而Cr、Cd、Ni、Co、Pb等的大量存在会对植物产生毒害作用[1],Li、V、Sr、Ba、Bi等则对植物的生长并无明显影响,但它们的含量水平可通过食物链间接或直接影响到人体健康[2-4]。

GEN盘点25款大有前途的基因疗法!诺华、GSK、蓝鸟生物

  近日,行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录,目前有729种基因疗法,其中近三分之二(461种)为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估,大部分为早期阶段。   基因治疗扎堆最多的

2015年6月中国出口韩国食品违反情况(7月6日更新)

发布日期处理机构产品类别产品名称韩语产品名(英语产品名)制造商/出口公司违反内容标准结果2015.6.2京仁厅(机场)家具容器包装埃菲尔铁塔粘土에펠탑크레이 (EIFFEL TOWER CLAY)HONGHE ENTERPRISE (DONGGUAN) LTD.总溶出量超标 30mg/L以

抽提萃取概念特点分类工艺流程

概念编辑利用化合物在两种互不相溶(或微溶)的溶剂中溶解度或分配系数的不同,使化合物从一种溶剂内转移到另外一种溶剂中。经过反复多次萃取,将绝大部分的化合物提取出来。萃取时如果各成分在两相溶剂中分配系数相差越大,则分离效率越高、如果在水提取液中的有效成分是亲脂性的物质,一般多用亲脂性有机溶剂,如苯、氯仿

GEN盘点25款大有前途的基因疗法!诺华、GSK、蓝鸟生物

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泉港化学泄露多人住院 环保局否认空气质量监测点喷水

11月4日凌晨,泉州市泉港区东侧海岸,福建东港石油化工实业有限公司在执行碳九装船时发生碳九芳烃泄漏,约6.97吨化学品油污污染附近海域,主要影响肖厝村和上西村村民生活和水产养殖。事发当日16时,泉港区环保局发布通报称,东港化工公司已对海面泄漏油品进行紧急处理。当晚20时再次发布通报称,碳九泄漏海域清

客运专线试验室建设方案仪器配置清单

  河北昊宇仪器设备有限公司提供客运专线试验室建设方案仪器配置清单   序号 仪器名称 规格型号 数量单位   1 试验机 WE-1000B 1台   2 试验机 WE-300B 1台   3 2000数显压力试验机 SYE-2000 1台   4 水泥抗折电动机 KZJ-500

GEN盘点25款大有前途的基因疗法!诺华、GSK、蓝鸟生物……

  近日,行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录,目前有729种基因疗法,其中近三分之二(461种)为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估,大部分为早期阶段。图片来源:Pixabay 

转基因小鼠的“三段进阶”

小鼠转基因的“三段进阶”。这里我们说的转基因小鼠是指:将一段外源基因随机插入到小鼠基因组中,获得过量表达目的基因的小鼠模型。转基因1.0 显微注射法构建完全随机插入转基因小鼠用显微注射针将线性化的外源DNA片段直接注入小鼠受精卵的原核中,使外源基因整合到小鼠基因组中,从而获得转基因小鼠。优点:过程较

一文详解之江实验室这一年

9月8日上午,之江实验室举行一周年特别活动——“下一代人工智能发展趋势”高端论坛9月9日讯,“从无到有,自一而始。一岁,于人于是,只算是个开始,我们所做的必定十分有限。然而,千里之行,始于跬步,百丈高台,始于垒土……”今年9月6日之江实验室成立一周年之际,实验室主任朱世强在一周年特刊《自一而始

日本欧姆龙光电传感器分类

日本欧姆龙光电传感器分类和产品介绍欧姆龙光电传感器分类:①按检测方式分类(1)对射型 检测方式 为了使投光器发出的光能进入受光器,对向设置投光器与受光器。 如果检测物体进入投光器和受光器之间遮蔽了光线,进入受光器的光量将减少。 掌握这种减少后便可进行检测。   此外,检

为何有些细菌能够帮助治疗癌症?有些细菌会诱发癌症?

近年来,科学家们通过大量研究发现有些细菌能够帮助抵御癌症,而有些癌症则能作为癌细胞的“帮凶”促进癌症发展,本文中,小编对相关研究进行了整理,分享给大家!【1】Nat Biomed Engin:在特殊益生菌的帮助下 每天吃西蓝花就能有效预防癌症doi:10.1038/s41551-017-0181-y