Recordati公司皮质醇合成抑制剂Isturia(osilodrostat)获欧盟批准
意大利制药公司Recordati近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准孤儿药产品Isturia®（osilodrostat）的上市许可，该产品用于治疗成人内源性库欣综合征（Cushing’s syndrome，CS）。Isturia®的活性药物成分是osilodrostat，这是一种皮质醇合成抑制剂，通过抑制11-β羟化酶发挥作用，这种酶负责肾上腺皮质醇生物合成的最后一步。Isturia®将提供1mg、5mg、10mg薄膜包衣片。 Isturia®的好处是它能够控制或使成人CS患者的皮质醇水平正常化，并具有可管理的安全性，使该产品成为CS患者有价值的治疗选择。 osilodrostat结构式（图片来源：medchemexpress.cn） 来自整个临床项目的数据表明，osilodrostat可以使大多数患者皮质醇水平正常化，并改善该病的多种临床特征和生活质量，从而在医疗需求未得到满足的领域提供显著的临床效益。特别是，在LI......阅读全文
Recordati公司皮质醇合成抑制剂Isturia(osilodrostat)获欧盟批准
意大利制药公司Recordati近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准孤儿药产品Isturia®（osilodrostat）的上市许可，该产品用于治疗成人内源性库欣综合征（Cushing’s syndrome，CS）。Isturia®的活性药物成分是osilodrostat，这是一种皮质醇合成抑制剂
2020年第一季度美国FDA批准的孤儿药适应症！
孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过，世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定差异。 目前
2020一季度美国FDA批准的13款创新疗法！
根据美国食品和药物管理局（FDA）药品评审与研究中心（CDER）的数据统计，在2020年第一季度，FDA批准了11款创新疗法。而根据FDA生物制剂评审与研究中心（CBER）的数据统计，在2020年一季度，FDA还批准了一款食物过敏免疫疗法（Palforzia）和一款流感疫苗（Audenz）。