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电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:首次报告协同基因编辑效应 2006年，日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞，将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)。从此后，诱导多潜能干细胞研究领域取得了极大进步，被用于研究人类疾病，目前已经有多项研究进入到临床实验阶段。CRISPR/Cas9基因编辑系统已成为目前最常使用的基因编辑工具，在基因组中生成靶向DNA双链断裂（Double strand breaks, DSBs），再通过内源性细胞DNA DSB修复途径进行修复。将CRISPR技术与iPSC技术结合，将模拟疾病发生的突变引入iPSC，或修复iPSC疾病模型中的突变, 再分化得到所需要的特定细胞进行研究或疾病治疗，是目前iPSC研究和转化领域的热点。 目前，基于CR......阅读全文
电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:首次报告协同基因编辑效应 2006年，日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞，将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)
5个基因座（KCNH2 N588D/N588K, APRT M136T, HES7 R25W and PSMB8 G201V）上，在XL+N+S处理下32个克隆中获得18-23个具有HDR等位基因（56%-72% 总HDR效率）。与N+S联用时，XL413引起的细胞周期停滞对HDR率的影响强
研究人员发现，NHEJ抑制剂NU7441和SCR7分别提高了iPS细胞中HDR效率，联合使用时，进一步提高了HDR效率。DNA-PKcs在DSB形成后被特异性激活，并募集NHEJ途径的蛋白组分，包括可连接DNA末端的DNA连接酶IV。作者怀疑利用NU7441抑制DNA-PKcs可能会绕过NHEJ复杂
电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:首次报告协同基因编辑效应 2006年，日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞，将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)
2006年，日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞，将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)。从此后，诱导多潜能干细胞研究领域取得了极大进步，被用于研究人类疾病，目前已经有多项研
患者将参加首项研究，测试一种名为CRISPR的基因编辑技术在体内的效果，该研究旨在治愈遗传性失明。患有这种疾病的人拥有正常的眼睛，但缺少一种可以将光线转换成信号、传递给大脑、使其能够看见东西的基因。 这项实验治疗的目的是为孩子和成人提供他们缺乏的健康版本的基因，使用一种工具来切割或"
近来全球兴起的CRISPR-Cas编辑技术是基于细菌和古细菌天然防御机制的一项技术。与真核生物体内的RNA干扰过程极为相似，CRISPR-Cas 技术能够特异性切割核酸片段，不过该技术也有可能发生非特异性切割，引起基因组非靶向位点的突变，这一问题越来越受到科研人员的关注。 CRISPR
图片来源于网络 CRISPR基因编辑技术有很大的作为，科学家们的终极目标是将其应用于疾病治疗。10月9日，《Nature Medicine》期刊同时发表两篇文章，揭示改良版的CRISPR技术成功预防或治疗小鼠的两种遗传性肝脏疾病。更重要的是，其中有一项研究是在胚胎阶段进行的。 1、论文一：纠正成
什么是 CRISPR?CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats）, 是细菌中用于与病毒进行斗争的免疫武器。 生命进化历史上，细菌为了将病毒的外来入侵基因清除，进化出 CRISPR 系统，利用这个系统，细菌可以不动
《自然》杂志关于四川大学华西医院卢铀教授首次利用CRISPR技术编辑T细胞并回输至病人体内进行肿瘤治疗的报道想必大家都看到了，惊叹于卢铀教授的勇气与先见的同时，笔者发现最近华西医院还有一项CRISPR应用研究也取得了新进展，来自华西生物治疗国家重点实验室的魏于全院士课题组首次采用人工病毒进行CR