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用基因编辑治疗家族性高胆固醇血症你相信吗?

11月29日,国际学术期刊Circulation在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组的最新合作研究成果“In Vivo AAV-CRISPR/Cas9-mediated Gene Editing Ameliorates Atherosclerosis in Familial Hypercholesterolemia”。该研究利用CRISPR/Cas9系统在一种新构建的家族性高胆固醇血症模型小鼠体内部分修复Ldlr基因突变和LDLR蛋白表达,改善动脉粥样硬化等表型。 家族性高胆固醇血症(FH)是一种最常见的遗传性高脂血症,临床表现为血液中胆固醇水平明显升高,可导致早期心血管疾病(比如心梗、中风)等,严重时危及生命。FH最常见(>90%)的基因缺陷是由编码低密度脂蛋白受体LDLR基因突变引起的,LDLR蛋白功能丧失,导致循环系统中低密度脂蛋白LDL堆积。杂合子的LDLR活性在......阅读全文

一文盘点12月CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

解读近期基因编辑领域重要研究成果!

  近日,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿-在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,引发千层

科学家揭示基因编辑治疗家族性高胆固醇血症研究新进展

  11月29日,国际学术期刊Circulation在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组的最新合作研究成果“In Vivo AAV-CRISPR/Cas9-mediated Gene Editing Ameliorates Atherosclerosis

年终盘点:2018年基因编辑盘点

  2018年11月,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,

纳米颗粒如何加速医学研究?

  近年来,科学家们在很多研究中都利用纳米颗粒来进行疾病的治疗和诊断等,比如有研究人员就利用纳米颗粒开发出了能检测胰腺癌的新型生物传感器;那么近期纳米颗粒还在哪些方面推动了医学研究呢?本文中,小编对相关研究进行了整理,分享给大家!  【1】Nat Biotechnol:重磅!科学家开发出能携带CRI

最新进展:基因编辑和基因疗法

  1、打造5种新基因疗法,Axovant达成新合作  Axovant Sciences近日宣布,已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法(Silence-and-Replace gene therapy)”项目的独家全球授权,该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症(OPMD)

2015国家自然科学基金:表观遗传学什么是重点

  来自国家自然科学基金委员会的消息,8月18日国家自然科学基金委员会公布了2015年国家自然科学基金申请项目评审结果,其中面上项目16709项、重点项目624项、创新研究群体项目38项、优秀青年科学基金项目400项、青年科学基金项目16155项、地区科学基金项目2829项、海外及港澳学者合作研究基

年终盘点:2016年国内不容错过的重磅生物研究

  时间总是过得很快,2016年马上就要过去了,迎接我们的将是崭新的2017年,2016年,我国有很多优秀科研机构的科学家们都做出了意义重大、影响深远的研究成果,发表在国际顶级期刊上。本文中小编盘点了2016年我国科学家发表的一些重磅级研究,以饕读者。   --结构生物学 --  1.清华大学 施一