GSK及诺华获得蓝鸟生物专利开发基因疗法和CART细胞疗法

　　美国生物技术公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）近日宣布分别与英国制药巨头葛兰素史克（GSK）和瑞士制药巨头诺华（Novartis）就其专有的慢病毒载体平台达成了全球许可协议。

　　根据协议条款，葛兰素史克将获得蓝鸟生物慢病毒载体技术相关专利的非独家授权，用于开发和商业化基因疗法，治疗维斯科特  -奥尔德里奇综合征（Wiskott-Aldrich syndrome，WAS，别名：维  -奥二氏综合征）和异染性脑白质营养不良（metachromatic leukodystrophy，MLD）。

　　这 2 种疾病均为罕见的遗传性疾病；其中，WAS 即湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征，是一种少见的 T 细胞、B 细胞和血小板均受影响的 X  -连锁隐性遗传性疾病，以免疫性缺陷、湿疹和血小板减少三联症为临床表现。MLD 则是一种常染色体隐性遗传性疾病，是较常见类型的脑白质营养不良，该病又名异染性白质脑病，是一种严重的神经退化性代谢病，是最常见的溶酶体病。

　　在另一项协议中，诺华将获得蓝鸟生物慢病毒载体技术相关专利的非独家授权，应用于开发和商业化嵌合抗原受体 T 细胞疗法（CAR-T，包括诺华自己的抗 CD19 CAR -T 实验性疗法 CTL019），用于肿瘤治疗领域。值得一提的是，就在最近，诺华也与比利时的生物技术公司 Celyad 签署了一项非独家协议，获得了后者开发的一种异基因嵌合抗原受体（CAR）T 细胞技术，用于诺华 2 个未披露的肿瘤学靶标。

　　蓝鸟生物是基因治疗领域的先驱，该公司位于美国马萨诸塞州，是一家处于临床阶段的生物技术公司。近年来，该公司已根据其专有的慢病毒载体技术成功建立起了涵盖基因疗法、T 细胞免疫治疗技术、基因编辑技术在内的集成式产品平台，所开发的候选产品具有应用于严重遗传性疾病和癌症领域的潜力。

　　该公司的基因治疗管线项目包括：（1）Lenti-D，目前处于 II/III 期临床开发，用于脑肾上腺脑白质营养不良（cerebral adrenoleukodystrophy，CALD）的治疗；（2）LentiGlobin，目前处于 4 个临床研究中，用于输血依赖性β地中海贫血和重度镰状细胞病的治疗。

　　该公司的肿瘤学管线项目基于慢病毒载体基因递送技术和 T 细胞工程技术，专注于新颖 T 细胞免疫疗法的开发，包括嵌合抗原受体 T 细胞疗法（CAR-T）和 T 细胞受体疗法（TCR），其先导候选产品包括 bb2121，这是一种抗 BCMA CAR -T 项目，与新基（Celgene）合作开发，目前处于 I 期临床，用于复发性 / 难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的治疗。

　　此外，蓝鸟生物开发的 megaTAL/ 归巢核酸内切酶基因编辑技术具有应用于该公司整个管线的潜力。其管线资产如下表所示。