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科学家尝试破解基因增强子之谜

基因可能是细胞核中的主角,但如果没有强有力的配角阵容,它们也将永远无法发光。随着DNA调控剂(增强子)的延展,将帮助基因在正确的时间和位置启动。尽管研究人员像狗仔队追踪好莱坞明星一样详细调查了基因,增强子依然身处幕后,其工作原理仍然成谜。不过,近日举行的遗传学会议可能将改变现状:研究人员描述了这些安静的调停者在哪里以及如何发挥作用。 一个研究小组展示了增强子如何维持在对其他信号敏感的正确水平上,以便其仅在正确的时间和位置打开基因。其他人则探索了细胞如何包裹基因及其增强子,以便它们能恰当合作以及DNA如何形成环路,从而将正确的增强子带给靶基因。这些进展有助于探索基于这些调控因子的治疗策略,关闭生病基因和调大健康基因。 “我们已经讨论了(增强子)很长时间。”瑞士巴塞尔弗雷德里希米歇尔生物医学研究所所长Susan Gasser说,“但现在我们才真正开始理解它们。” 当转录因子和其他蛋白质绑定在增强子DNA的特殊位置时,增强......阅读全文

张锋Nature发布CRISPR新成果

  波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心的研究人员发现,改变一小段DNA可以避开镰状细胞病(SCD)背后的遗传缺陷。这一发布在《自然》(Nature)杂志上的新发现,为开发出一些基因编辑方法来治疗SCD和诸如地中海贫血等其他的血红蛋白疾病开辟了一条途径。  Dana-Farber/波士顿儿童医院的Stu

将CRISPR-Cas9基因编辑应用于造血干细胞中 治疗镰状细胞病

  在一项新的研究中,来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中,开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病(sickle cell disease)---的策略。这种方法克服了之

血液病基因疗法BIVV003获FDA认可 即将进入临床试验

  日前,Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布,美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug, IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始

血液病基因疗法BIVV003获FDA认可 即将进入临床试验

  日前,Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布,美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug, IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始

Nature Medicine:β-地贫CRISPR基因治疗最新进展

  Dana-Farber/Boston儿童癌症和血液疾病中心以及麻省大学医学院的研究人员在《Nature Medicine》发文,将CRISPR-Cas9基因编辑应用于镰状细胞(贫血)病和β-地中海贫血患者自身的血液干细胞,加上今年1月他们在《Blood》发表的报告,该方法克服了先前的技术挑战,可

优化基因表达的关键因素

在基因表达研究中,研究者比较注意选择合适的表达载体和宿主系统,而往往忽视基因本身是否与载体和宿主系统为最佳匹配这样一个实质性问题。基因的最佳化表达可以通过对基因的重新设计和合成来实现,如消除稀有密码子而利用最佳化密码子,二级结构最小化,调整GC含量等。以下就密码子最佳化、翻译终止效率和真核细胞

优化基因表达的关键因素

 在基因表达研究中,研究者比较注意选择合适的表达载体和宿主系统,而往往忽视基因本身是否与载体和宿主系统为最佳匹配这样一个实质性问题。基因的最佳化表达可以通过对基因的重新设计和合成来实现,如消除稀有密码子而利用最佳化密码子,二级结构最小化,调整GC含量等。以下就密码子最佳化、翻译终止效率和真