FDA就基因治疗试验事故发声明
7月24日，美国西雅图Targeted Genetics公司向美国FDA（美国食品与药品监督局）报告说，在一项正在研究的基因疗法治疗活性炎性关节炎临床试验中，有一名受试患者死亡。FDA向死者家属表示了哀悼。 Targeted Genetics公司之前已经向FDA通报说一名接受该临床试验的患者出现了一系列副作用。尽管这名患者的生病原因不清楚，并且目前也仍然不确定，但是FDA已经让该公司停止了进一步的试验，并且不能招募新的患者继续试验。 所研究的产品利用一种载体颗粒将治疗基因传递到靶标细胞。使用的这种载体是AAV（一种重组的腺相关病毒），它能够将基因传送到肿瘤－骨疽因子受体（Tumor-Necrosis Factor-Receptor），从而专门移植一种关键的炎症介导因子。在这项研究中，这种基因疗法被施用在受疾病影响的关节中，以期望能够缓解炎性关节炎患者的炎症和病情。 在这项试验中有100多个患者参与，......阅读全文
FDA就基因治疗试验事故发声明
7月24日，美国西雅图Targeted Genetics公司向美国FDA（美国食品与药品监督局）报告说，在一项正在研究的基因疗法治疗活性炎性关节炎临床试验中，有一名受试患者死亡。FDA向死者家属表示了哀悼。 Targeted Genetics公司之前已经向FDA通报说一名接受该临床试验的患者出现了一
FDA批准后的药物和生物制剂常常发生安全事故
据《美国医学会杂志》上发表的研究披露，在联邦食品与药物管理局（FDA）在2001至2010年间批准的200多种新药和生物制剂中，有近三分之一的产品受到了上市后的安全事故影响，在这种情形下，FDA会发出“黑框警告”或安全问题通讯。 作为FDA批准的治疗制剂（药物和生物制剂）基础的关键性试验中，它
人类基因疗法监督的下个阶段是什么？
近几年，基因疗法领域发展迅猛，从最初的CIRSPR-Cas9基因编辑技术的发现再到前几天通过基因编辑技术成功修复哺乳动物遗传缺陷，这一先进的科研技术一直受到各界研究人员的高度关注。而基因编辑技术等应用于人体的基因疗法则一直受到美国国立卫生研究院（NIH）和食品药品管理局（F
高低温试验箱事故防范法
高低温试验箱要是不当操作会造成重大事故发生，为避免发生危险事故，需做到以下七点： 1.如高低温试验箱不配备加湿功能，阅读说明时注意区别使用和要求上的不同; 2.禁止内有试样时移动试验箱，否则试样可能反转或跌落; 3.如果箱放置发热试样时，试样控制电源请使用外加电源，不要直接使
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗药物研发概况 基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗药物研发概况 基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共开展了2597个临床试验，主
温度冷热冲击试验箱预防简单事故法宝
度冷热冲击试验箱预防简单事故法宝: 1.测试过程中不要打开箱门取实验样品，高温将会烫伤手。 2.不能测试爆炸性样品。 3.实验完后等机器冷却下来后方可取出样品。 4.实验完后要及时关闭冷却水源。 5.实验程序：设定后开启机器无效果：冷却水没打开(处理：打开冷
基因治疗的国内外研究进展
1.发达国家和制药巨头加大基因治疗研发投入 美国对基因治疗领域的资助持续增加。2014年6月，美国国家卫生研究院（NIH）资助2500万美元，用于传染性疾病（疟疾和流感）的基因治疗研究。2015年底，美国白宫发布《美国创新新战略》，明确把包括基因治疗在内的精准医疗作为未来发展战略，未来10年将
基因治疗重大进展 脊髓性肌肉萎缩症被批准临床治疗
2019年5月24号，诺华研发的治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal muscular atrophy, SMA）基因治疗药物Zolgensma获得FDA的批准。诺华对于这款药物的定价是210万美金，约1400万人民币！Zolgensma是第二款使用基因治疗的方法获得FDA批准的药物，第一款基因治