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7月24日，美国西雅图Targeted Genetics公司向美国FDA（美国食品与药品监督局）报告说，在一项正在研究的基因疗法治疗活性炎性关节炎临床试验中，有一名受试患者死亡。FDA向死者家属表示了哀悼。 Targeted Genetics公司之前已经向FDA通报说一名接受该临床试验的患者出现了一系列副作用。尽管这名患者的生病原因不清楚，并且目前也仍然不确定，但是FDA已经让该公司停止了进一步的试验，并且不能招募新的患者继续试验。 所研究的产品利用一种载体颗粒将治疗基因传递到靶标细胞。使用的这种载体是AAV（一种重组的腺相关病毒），它能够将基因传送到肿瘤－骨疽因子受体（Tumor-Necrosis Factor-Receptor），从而专门移植一种关键的炎症介导因子。在这项研究中，这种基因疗法被施用在受疾病影响的关节中，以期望能够缓解炎性关节炎患者的炎症和病情。 在这项试验中有100多个患者参与，......阅读全文
基因本身是无法自己进入到细胞体内的，必须依靠一定的载体才行，而病毒就是最好的选择，因为病毒可以侵入人体。可是病毒插入染色体后的位置是随机的，谁也无法保证它不会突然触碰到某些癌基因，治病不成，反把它们给激活了。 距离基因治疗的第一例人体试验已经过去二十多年了，然而，这项曾被寄予厚望的治疗手段