CRISPR/Cas9发现治疗艾滋病新靶点

英国《自然·遗传学》12月19日在线发表的一项研究显示,美国科学家使用CRISPR/Cas9基因编辑技术,发现了对人类免疫缺陷病毒(HIV)感染不可或缺的新型基因,能预防HIV感染,但不会影响细胞存活性,这使得它们成为了极具前景的候选药物或基因疗法靶点。 HIV即艾滋病病毒,是艾滋病发病的原因。其通过破坏人体的T淋巴细胞,进而阻断细胞免疫和体液免疫过程,导致免疫系统瘫痪,使各种疾病在患者体内“肆虐”,最终导致艾滋病。由于HIV的变异极其迅速,人类很难研制出特异性疫苗,因而至今无有效治疗方法,对全世界人类健康造成了极大威胁。 此次,美国怀特黑德生物医学研究所、哈佛—麻省理工学院博德研究所、麻省总医院拉根研究所合作,使用CRISPR/Cas9方法建立了一个T细胞库。T细胞是HIV的天然宿主,在这个T细胞库中,人类基因组中的绝大多数基因首先被逐个灭活(基因治疗策略的一种,通过在DNA或mRNA等水平上干扰某些致病基因正常表达中......阅读全文

基因编辑用于HIV治疗显现希望

  基因疗法最近经历了一次复兴,该技术同时正在逐渐被许多艾滋病研究人员所接受。由于CCR5基因在艾滋病抗药性中起着重要作用,所以研究人员操控基因(尤其是CCR5)的能力,可能有助于解决多年来一直困扰HIV治疗领域的问题。通常,即使患者对抗逆转录病毒治疗反应良好,但是它们往往将HIV“储存库”藏匿,该

PLoS-Pathog:基因编辑的干细胞有望消除HIV!

  使用基因编辑的骨髓干细胞可以显著降低感染猴/人免疫缺陷病毒(SHIV)的猪尾猕猴休眠的“病毒水库”的大小,来自福瑞德哈金森肿瘤研究中心的Christopher Peterson及其同事在《PLOS Pathogens》上发表了这项最新研究。图片来源:Grace Choi  2007年,HIV阳性

基因编辑技术可以编辑所有基因吗

即便当前不能,以后会能的。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。在过去几年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)为代表

我国科研团队研发新型通用基因编辑工具

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/3/497104.shtm 3月26日,记者从武汉科技大学获悉,该校姚凯团队设计出新型通用基因编辑工具,并首次应用于失明小鼠的治疗,让小鼠重见光明。相关科研成果日前在《实验医学杂志》上发表。 许多先天性

新型基因编辑复合物的作用机理

  在一项新的研究中,来自美国哥伦比亚大学的研究人员捕捉到一种由对现有的基于CRISPR的工具进行改进而产生的新型基因编辑工具的首批结构图片。他们在霍乱弧菌中发现一种独特的“跳跃基因”并且这种跳跃基因可以在基因组中插入较大的基因负荷(genetic payload,即DNA序列)而不引入DNA断裂,

两种新型CRISPR/Cas基因编辑系统问世

  英国《自然》杂志21日发表一项生物学进展,报告了两种新型的CRISPR/Cas基因编辑系统。  CRISPR被称为“生物科学领域的游戏规则改变者”,现已发展成为该领域最炙手可热的研究工具之一。以往研究表明,通过介入,CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变,效率比既往基因编辑技术更高。现在,

Science:新型基因编辑技术治疗致死性疾病

  近日,一项刊登于国际杂志Science上的研究报告中,来自斯坦福大学的研究人员培育了新型的修复血细胞,其或可帮助研究者开发新型的基因编辑技术来修正引发众多人类疾病的错误基因;当前基因疗法并不如科学家们想象的那样可以安全用于人类机体中,而名为CRISPR-Cas9的新型基因编辑技术或可作为“微型手

科学家新型基因编辑系统寻找之路从未止步!

  CRISPR–Cas9工具可以帮助科学家修改基因组,其被誉为简便、便宜且具有多功能、优于此前多种技术的新型基因编辑技术,目前全球很多实验室都在探索CRISPR–Cas9技术在医学和基础研究中的新应用。  来自加利福尼亚大学的研究者Prashant Mali指出,尽管CRISPR–Cas9技术有着

基因编辑细胞疗法

  17日,Sangamo Therapeutics公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)孤儿药委员会(COMP)公布了详细资料,支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格,治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)。

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

什么是基因编辑

"公众对转基因担心的并不是基因技术,关键是转基因的“转”,现在通过基因测序研究已发展出基因编辑技术,可根据需要对原来的基因进行重新编辑,它可以不转任何新的基因,也能产生很好效果。中国今后将在进一步开展转基因研究的同时,积极推动基因编辑技术研究"。大妈连基因编辑都知道,真是厉害啊。既然提到这个,我就来

基因编辑的好处

优点:由于基因技术在生物工程中的特殊作用,基因技术革命是继工业革命、信息革命之后对人类社会产生深远影响的一场革命。它在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面所取得的革命性成果,将极大地改变人类生命和生活的面貌。同时,基因技术所带来的商业价值无可估量。从事此类技术研究和开发企业的发展前景无疑十分广阔。

基因编辑清除HIV,艾滋病是否不再是不治之症

当医学发展到基因编辑手段时,艾滋病当然不会再成为不治之症。首先我们知道艾滋病毒是由体液血液传播,它的特性是攻击人体的免疫T细胞,当人体的免疫细胞数量低于常规值时,人就会被各种小病困扰,普通的感冒就会发烧,病情变得连绵持续,不断恶化,进而危害人的生命。那么如果有能力改变基因序列,让HIV变成不作用于免

基因编辑清除HIV,艾滋病是否不再是不治之症

当医学发展到基因编辑手段时,艾滋病当然不会再成为不治之症。首先我们知道艾滋病毒是由体液血液传播,它的特性是攻击人体的免疫T细胞,当人体的免疫细胞数量低于常规值时,人就会被各种小病困扰,普通的感冒就会发烧,病情变得连绵持续,不断恶化,进而危害人的生命。那么如果有能力改变基因序列,让HIV变成不作用于免

基因编辑专家亓磊:人类可以通过编辑基因根治癌症

  11月6日,2016年腾讯WE大会在北京北展剧场举行,腾讯公司首席探索官David Wallerstein、奇点大学联合创始人Peter Diamandis等人参加大会,并就航空、引力波、科技艺术、AR等前沿话题发表演讲。  基因编辑领域专家、斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊

新型双碱基编辑器助力基因饱和突变文库构建

近日,中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学课题组在新型碱基编辑器开发方面取得重要进展,获得了可同时兼具当前多种单碱基编辑器及CRISPR/Cas9基因编辑功能的多功能碱基编辑器,可广泛地诱导产生多种模式的突变,对于饱和突变文库构建、基因突变功能研究等方面具有重要促进作用。相关研究在线发表于

Nature:用新型高效Cas9实现基因组编辑

  来自哈佛-麻省理工Broad研究所、麻省理工学院和国立卫生研究院国家生物技术信息中心的研究人员,在一项合作研究中发现了一种高效的Cas9核酸酶,攻克了体内基因组编辑面临的一个主要挑战。发表在《自然》(Nature)杂志上的研究结果,预计将有助于CRISPR工具箱更容易地应用于体内实验和治疗用途。

神经系统疾病的新型疗法——基因编辑疗法

  当地时间 6 月 15 日,美国生物技术公司 Capsida Biotherapeutics(简称 Capsida)与生物制药公司 CRISPR Therapeutics(简称 CRISPR)签订协议,宣布两家公司建立战略合作伙伴关系,共同研究、开发、制造和商业化体内基因编辑疗法,其中包含利用工

-基因疗法:改良HIV为患者导入健康基因

   据国外媒体报道,所谓基因疗法,就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来,英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布,他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗,成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布,他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻

四问“基因编辑婴儿”

  “首例免疫艾滋病基因编辑婴儿”一石激起千层浪。记者注意到,两天来,科学界、法学界不少人对上述基因编辑婴儿行为提出质疑。有专家认为,基因编辑对人类获益有限,而风险是长远和不可预期的。一些法学界人士也指出,所谓的“基因编辑婴儿”涉嫌违法。  1问  “基因编辑”技术难度如何?  中科院院士:是一项门

盘点基因编辑新利器

   CRISPR-Cas9工具让科学家几乎能随意改变基因组。人们称赞它比以往的技术明显更简单、更廉价及更通用。CRISPR-Cas9在全球各地的实验室中大放光彩,并带来了一些医学和基础研究的新应用。  但该技术也有其局限性。美国加州大学圣地亚哥分校生物工程师Prashant Mali指出,它擅长到

基因编辑的精准“剪刀”

  在中国科学院干细胞与再生医学创新研究院一楼科普平台里,展示着几项最新研究成果。在干细胞药物、再生医学、解密衰老等项目中,几个小试剂盒显得有些单薄,却有重要的价值和意义。“这是一种能够快速检测新冠病毒的试剂盒,与传统的检测方法相比,它不需依赖复杂的仪器设备,更便捷、更简单、更快速。大家都做过核酸检

如何看待基因编辑技术

基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技术自问世以来,就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势,技术不断改进后,更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。

基因编辑工具的开发

基因编辑已经被越来越广泛的用于生物学的研究和应用当中,例如合成生物学,基因治疗,药物靶点发现,mRNA剪接,蛋白定向进化等等。我们在使用各种各样的基因编辑工具时,不禁感叹这些工具是多么的精巧绝伦。但科研人员发现基因编辑工具,改进这些工具的功能、效率并非易事。高效、精准、便捷的基因编辑工具,一直是人们

基因的体外编辑介绍

由于体内的细胞发生变异,功能失调甚至癌变,一种简单的方法是“修复”体外的细胞,然后将其注入体内,以恢复最初受损的功能。最典型的例子是近年来流行的CAR-T技术(在体外用病毒转染T细胞,使其能够识别肿瘤表面的某些蛋白质),以及在体外编辑干细胞。这种方法的优点是可以管理的。毕竟,编辑是在身体之外进行的。

基因编辑技术是什么

基因编辑技术不断发展,到现在已发展到第三代基因编辑技术。第三代基因技术CRISPR/Cas克服了传统基因操作的周期长、效率低、应用窄等缺点。作为一种最新涌现的基因组编辑工具,CRISPR/Cas能够完成RNA导向的DNA识别以及编辑。通过一段序列特异性向导RNA分子(sequence- specif

基因编辑的执行手段

1)基因敲除:如果想使某个基因的功能丧失,可以在这个基因上产生DSB,非同源末端连接(NHEJ)修复的过程中往往会产生DNA的插入或删除(indel),造成移码突变,从而实现基因敲除。  2)特异突变引入:如果想把某个特异的突变引入到基因组上,需要通过同源重组来实现,这时候要提供一个含有特异突变同源

基因编辑专家亓磊:未来人类可以通过编辑基因根治癌症

  11月6日,2016年腾讯WE大会在北京北展剧场举行,腾讯公司首席探索官David Wallerstein、奇点大学联合创始人Peter Diamandis等人参加大会,并就航空、引力波、科技艺术、AR等前沿话题发表演讲。  基因编辑领域专家、斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊