千万“孤儿”等药来：世界最大“孤儿药”市场病在哪儿
罕为人知、罕有人用却又关乎人命的“孤儿药”，再次进入了公共政策视野内。 国务院总理李克强12月21日主持召开国务院常务会议，通过“十三五”卫生与健康规划，部署今后5年深化医药卫生体制改革工作。会议确定了“十三五”期间深化医改重点任务。其中之一，就是健全药品供应保障体系，扶持低价药、“孤儿药”、儿童用药等生产。 这是一条令人振奋的消息。 中国罕见病发展中心主任黄如方对第一财经记者说，这对罕见病群体来说是极大利好，希望相关细则可以尽快出台，让扶持孤儿药生产能落到实处。 “孤儿药”，也就是罕见病用药。世界卫生组织(WHO)将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病；在美国，罕见病是指受影响病人在20万人(限于美国)之下的疾病。因为研发成本高、市场小，所以企业研发态度不积极，“缺医少药”是罕见病群体面临的最大问题。 作为罕见病的一种，2014年的“冰桶挑战”活动让“渐冻症”人群获得了空前的关注，但更多的罕见病患者......阅读全文
美国FDA授予卵巢癌在研新药孤儿药资格
今天，总部位于加拿大温哥华的生物制药公司Zymeworks公司宣布，美国FDA已授予其领先在研卵巢癌新药ZW25和ZW33孤儿药资格。 仅以美国为例，每年就有超过2.2万多的妇女被诊断患有卵巢癌，该疾病造成了多达1.4万患者死亡。目前，还没有针对 HER2 的卵巢癌靶向治疗方案获得批准，意味着
孤儿药的研究及其对新药研发的促进作用
在美国，罕见病的定义为每年患病人数少于20万人(或发病人口比例小于1/1500)的疾病，而孤儿药是预防、治疗、诊断这类疾病的药物。在美国，大约有3000万人患上罕见病，其中约有50%是儿童。在世界范围内，约有3.5亿人患有一种或以上的罕见病，大约80%的罕见病是源于基因遗传的。目前，美国估计罕见
Xeris液态稳定胰高血糖素获得孤儿药资格认定
Xeris Pharmaceuticals近日宣布，该公司的即用型液态稳定胰高血糖素（liquid-stable glucagon）获得美国FDA授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗高胰岛素血症性低血糖症（Hyperinsulinemic Hypoglycemia, HH）。Xeris还宣布2a
－孤儿药不再孤单－美欧制药看好罕见病药物开发
基于所影响的免疫细胞类型，淋巴瘤已被细分为几十个亚型 根据美国食品和药物管理局(FDA)给出的定义，“孤儿病”在当地是指那些尚无有效疗法且影响人群低于20万人的疾病。 2013年，FDA不下21次授予各种淋巴瘤药物为指定孤儿药。全部算下来，这个由罕见病药品开发办公室(OOPD)运
美国FDA授予AROAPOC3孤儿药资格,治疗FCS
Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的孤儿药资格（ODD）。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见
亨廷顿舞蹈症药物获FDA孤儿药资格认定
Neurocrine Biosciences公司前不久宣布，该公司valbenazine已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药资格认定，用于治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington disease，HD）。治疗与HD相关的舞蹈症属于该孤儿药资格认定的范围内。2021年12月，Neur
欧盟授予SpringWorks公司MEK抑制剂mirdametinib孤儿药资格
SpringWorks Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为患有严重罕见疾病和癌症的患者开发改变生命的药物。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予mirdametinib（前称PD-0325901）治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格。mirdametinib
美国FDA授予抗癌药OBI3424治疗肝细胞癌的孤儿药地位
台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下简称浩鼎）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OBI-3424治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于2
－孤儿药成全世界最贵药品－专家建议审批设特例
你知道全世界最昂贵的药有哪些吗?大多数是孤儿药!这种用于诊断及防治罕见病的药品，由于患者少、研发成本高，很少被药企关注，因此被业内形象地称为“孤儿药”。 “目前我国对孤儿药的研发几乎空白，全进口药费昂贵、未进医保，很多罕见病患者只能放弃治疗。”刚刚过去的周末，孤儿药界定与市场准入政策全国学
15款孤儿药－思路迪、丹诺医药、台湾浩鼎上榜
在过去的一周，美国FDA一口气颁发了15款孤儿药资格，其中不乏治疗肝癌、胃癌、以及胆道癌的多款药物。 治疗癌症 在这15款药物里，有5款用于癌症的治疗，占三分之一。其中由TC BioPharm带来的细胞疗法TCB002是唯一一款用于血液癌症治疗的药物。这是一种“同种异体”的“即用型”细胞疗法
荣昌生物泰它西普获美国FDA孤儿药资格认定
10月12日，荣昌生物制药股份有限公司宣布：泰它西普获得美国食品药品监督管理局颁发的针对重症肌无力治疗的孤儿药资格认定。10月12日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布：泰它西普（研发代号：RC18，商品名：泰爱®）获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的
孤儿药药品供应保障现状调查:罕见病医药洼地待填补
目前，我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题？造成这些问题的原因有哪些？有哪些可能的改善途径？带着这些问题，《经济日报》记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。 创新型“孤儿药”难寻“中国造” 近日，记者在北京见到了黏多糖贮积症I型患者张笑。黏多糖贮积症是一种罕见隐性遗传疾病，患者身体呈
超级CART细胞疗法!PRGN3005获孤儿药资格
Precigen是一家致力于开发创新基因和细胞疗法以改善患者生活的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品药品管理局（FDA）已授予PRGN-3006孤儿药资格（ODD），这是一款首创疗法，采用Precigen公司非病毒UltraCAR-T治疗平台开发，用于治疗复发或难治性急性髓性白血病（AML
FDA授予Cytokinetics公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位
Cytokinetics是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化首创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者，目前，Cytokinetics正在开发小分子候选药物，专门用于增加
罗氏IL6R单抗satralizumab治疗NMOSD获孤儿药资格
瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai Pharma）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予satralizumab（开发代码：SA237）治疗视神经脊髓炎（NMO）和视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的孤儿药资格（ODD）。satralizumab是一种实验
2020年孤儿药市场将达1760亿美元，BMS或超诺华
近年来，孤儿药研发热度不减。罕见疾病的临床试验规模往往较小，且缺乏治疗选择，这给孤儿药的监管审查带来优势。此外，税收的优惠政策进一步降低研发成本，而当孤儿药进入市场后，其平均售价是非孤儿药的6倍，定价能力十分出众。 1760亿美元巨市场 EvaluatePharma 最近发布的一
FDA 授予 Cytokinetics 公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位
Cytokinetics 是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化首创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者，目前，Cytokinetics 正在开发小分子候选药物，专门用于
市场白热化－全球热销的重磅药物都在积累孤儿药认定
根据世界卫生组织的统计，全球约有5000-8000种罕见病，但治疗药物却异常紧缺，因此中国、美国等国家均发布了法律政策支持罕见病及其治疗药物的研发。但最近，有媒体Axios撰文指出，美国一些最畅销的品牌药物为了保护其ZL、避免仿制药竞争，通过获得孤儿药认定等法律批准途径，增加药物研究数量，延长Z
MeiraGTx公司基因疗法获FDA授予孤儿药和儿科罕见病地位
8月27日，总部位于纽约的生物技术公司MeiraGTx宣布美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位，用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症（ACHM）患者。 AAV-CNGA3是一种基因疗法，用于恢复眼细胞的锥形功能，通过视网膜下注射
获得FDA和EMA孤儿药资格环孢素A脂质体LCsAi
本期AVT小编为大家带来一款有名的脂质体制剂，之所以说它有名气，因为它已获得FDA和EMA的孤儿药资格，相信有的小伙伴已经认识它了-环孢素A脂质体L-CsA-i。L-CsA-i是由德国 BREATH THERAPEUTICS 公司开发的一款环孢素A脂质体吸入制剂，适用于治疗闭塞性细支气管炎综合征
孤儿受体的定义
孤儿受体 （orphan receptor）是指一些与其他已确认的受体结构上明显相似，但其内源配体还未发现的受体。
南开大学抗脑胶质瘤药物获FDA孤儿药认定
从南开大学获悉，该校药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年攻关的编号为ACT001的抗脑胶质瘤药物，日前获得美国食品药品管理局(FDA)罕见病药物(即：孤儿药)的资格认定，成为中国少数几个获得该资格认定的药品之一，也是目前为止天津首个获美“孤儿药”认定的准药品。 “孤儿药”(Orph
FDA承诺：9月21日前解决所有积压的孤儿药申请！
针对孤儿药，FDA启动一个特别计划——Orphan Drug Modernization Plan，其中首推的举措是： 9月21日前解决所有积压的孤儿药申请！ 此外，对于新申请的孤儿药审批，FDA将在接受后的90天内给予制药企业回复。FDA希望，这些积极运作将给市场带来更多的孤儿药，且有利于降
逆代谢新型抗凝血剂tecarfarin获美国FDA授予孤儿药资格
Espero BioPharma是一家专注于开发创新疗法用于满足血栓形成和心率控制领域医疗需求的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予tecarfarin预防同时患有终末期肾病（ESRD）和心房颤动（AFib）患者心源性系统性血栓栓塞的孤儿药资格。 孤儿药是指用于
美国认证瑞德西韦为孤儿药，会影响我们申请ZL吗
3月24日，美国食品和药品管理局（FDA）批准认证该国吉利德科学公司的瑞德西韦（Remdesivir）孤儿药认证，适应症为新冠肺炎（COVID-19）。 根据美国《孤儿药法案》，FDA将为制药公司提供7年的市场独占期。其间，该药物仅由原研发企业独家生产销售，FDA不再批准其他具有相同适应症的
FDA授予Sigilon公司SIG001孤儿药资格，治疗A型血友病！
Sigilon Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的创新细胞疗法公司，致力于开发用具备生物相容性的材料封装的细胞疗法(encapsulated cell therapy)。 近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予SIG-001孤儿药资格（Orphan D
吉利德Yescarta获美国FDA授予孤儿药资格，在中国优先审查
吉利德旗下细胞治疗公司凯特制药（Kite Pharma）开发的CD19 CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）近日获美国食品和药物管理局（FDA）授予了2个孤儿药资格（ODD），分别用于治疗：结外边缘区淋巴瘤（extranodal MZL）和淋巴结边
荣昌生物RC118获美国FDA两项孤儿药资格认定
荣昌生物是国内少数拥有全面集成ADC平台的生物制药公司之一。基于该平台，公司不断完善、优化ADC产品管线，包括RC118在内已有四款产品进入临床研究或获批上市。12月8日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布：公司注射用RC118获得美国食品药品监督管理局（F
A004基因治疗视网膜色素变性被授予孤儿药认定资格
MeiraGTx是一家位于纽约和英国的基因治疗公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其专有的AAV介导基因治疗产品候选药物的孤儿药认定资格（ODD），其中包含色素性视网膜炎GTP酶调节剂基因治疗X连锁色素性视网膜炎（XLRP）。 视网膜色素变性（RP）是遗传性失明的最常见形式之一
Sangamo－BioSciences血友病B基因疗法SBFIX获孤儿药资格
Sangamo BioSciences在基因治疗领域近年来发展十分迅速，近日美国FDA宣布，授予其锌指磷酸酶（ZFN）介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。Sangamo计划在今年内开展1/2期临床试验，名为SB-FIX-1501。 Sangamo研发部门的首席执行官Geof