PNAS：首次利用CRISPR实现特殊干细胞成体基因修复
北京生命科学研究所的研究人员首次利用体外成熟的Cas9/sgRNA核糖蛋白复合物在病人特异性的隐性营养不良性大疱性表皮松解症（Recessive dystrophic epidermolysis bullosa, RDEB）小鼠表皮干细胞实现了成体基因修复，从而为RDEB疾病以及其它遗传性皮肤疾病的治愈提供了全新方案。这一研究成果公布在PNAS杂志上。 隐性营养不良性大疱性表皮松解症是由皮肤中VII型胶原（Collagen VII）蛋白功能异常引起的隐性皮肤遗传病。在正常皮肤中，表皮角化细胞（Keratinocyte）与真皮中的成纤维细胞(Fibroblast)分泌的Collagen VII首先形成同源三聚体，然后组装成锚原纤维（anchoring fibrils），从而使得表皮与真皮牢固结合。在RDEB病人体内，Col7a1基因中一些突变使得VII型胶原功能异常，从而导致表皮与真皮的脱离，产生血疱。 基因治疗是唯一可以......阅读全文
PNAS：首次利用CRISPR实现特殊干细胞成体基因修复
北京生命科学研究所的研究人员首次利用体外成熟的Cas9/sgRNA核糖蛋白复合物在病人特异性的隐性营养不良性大疱性表皮松解症（Recessive dystrophic epidermolysis bullosa, RDEB）小鼠表皮干细胞实现了成体基因修复，从而为RDEB疾病以及其它遗传性皮肤疾
PNAS：利用RNA控制CRISPR/Cas9基因编辑
在过去的几年里，研究人员找到了一种方法利用天然存在的细菌免疫系统CRISPR/Cas9来失活或纠正任何生物体内的特定基因。然而，CRISPR/Cas9持续地发挥基因编辑活性，带来了额外编辑不必要位点的风险。 现在，来自加州大学圣地亚哥医学院、Ludwig癌症研究所和艾希司制药公司（Isis P
广州生物院利用CRISPR技术实现早期干细胞谱系转换
1月19日，NPG集团期刊Scientific Reports发表了中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组研究成果Conversion of embryonic stem cells into extraembryonic lineages by CRISPR-mediated acti
全球首次利用CRISPR技术,在珊瑚里面进行基因操作
2018年4月25日，德克萨斯大学奥斯汀分校Matz研究组在PNAS杂志发表了题为“CRISPR/Cas9-mediated genome editing in a reef-building coral”的研究论文，该论文首次使用CRISPR技术， 靶向GFP和RFP等基因，取得了预期的研究
全球首次利用CRISPR技术,在珊瑚里面进行基因操作
2018年4月25日，德克萨斯大学奥斯汀分校Matz研究组在PNAS杂志发表了题为“CRISPR/Cas9-mediated genome editing in a reef-building coral”的研究论文，该论文首次使用CRISPR技术， 靶向GFP和RFP等基因，取得了预期的研究结
全球首次利用CRISPR技术,在珊瑚里面进行基因操作
2018年4月25日，德克萨斯大学奥斯汀分校Matz研究组在PNAS杂志发表了题为“CRISPR/Cas9-mediated genome editing in a reef-building coral”的研究论文，该论文首次使用CRISPR技术， 靶向GFP和RFP等基因，取得了预期的研究结
《自然》：基因缺陷修正首次在干细胞中实现
标志着有效治疗遗传疾病的新开端 一个国际研究团队首次对遗传疾患皮肤细胞中的基因缺陷进行了修补，进而将这些组织转化成了能扭转疾患病情的干细胞，从而在基因重组过程中，制造出了无遗传缺陷、功能强大的诱导多功能干细胞(iPS细胞)。 该实验证明，可以通过使用病人自身细胞制造出剔除掉遗传缺陷的健康
首次利用CRISPR从活动物基因组中清除HIV
坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院（LKSOM）和内布拉斯加大学医学中心(UNMC)的研究人员进行了一次重大合作，首次从活动物的基因组中消除了可复制的HIV-1 DNA，这是一种导致艾滋病的病毒。这项研究于近日在线发表在《Nature Communications》杂志上，它标志着人类艾滋病病毒(HI
PNAS：干细胞修复争议尘埃落定
康奈尔大学和Bonn大学的研究人员发现，生命的幼年时期干细胞能在心脏病发作后更新死亡的心脏组织，但同样的干细胞在成人体内却丧失了再生能力。 该研究发现，两日龄小鼠的未分化前体细胞生成了新的心脏细胞，但成年小鼠中同样的细胞却无法再生。该研究解决了科学界持续了数十年的争论，即梗塞infarct
精确编辑基因！利用机器预测细胞修复CRISPR诱发的DNA断裂
当双螺旋DNA因损伤（比如X射线暴露）发生断裂时，细胞中的分子机器会开展基因“自动校正（auto-correction）”，从而将基因组重新连接在一起，但是这种修复通常是不完美的。细胞中的天然DNA修复过程能够以一种看似随机且不可预测的方式在断裂位点处添加或移除DNA片段。利用CRISPR-Ca
重磅！利用CRISPR技术成功修复人类胚胎中的基因突变
8月13日，这项成果以“Correction of the Marfan Syndrome pathogenic FBN1 mutation by base editing in human cells and heterozygous embryos”为题发表在《Molecular Thera
利用I型CRISPRCas系统实现大片段基因敲除
CRISPR-Cas系统是细菌和古细菌中广泛存在的一种由RNA介导抵抗外援病毒或者核酸入侵的“获得性免疫系统”。CRISPR-Cas系统主要分为两大类：I类（Class I）利用多亚基效应复合物来实现对靶标序列的识别和切割过程；而II类（Class 2）则由单一蛋白来执行相关功能，作用机制相对简
干细胞培养制造技术新进展（二）
【5】Cell Stem Cell：开发出在体外长期培养成体干细胞的方法在一项新的研究中，来自美国麻省总医院（MGH）等机构的研究人员开发出的一种新方法可能引发成体干细胞培养领域变革。研究人员描述了获得来自在日常治疗肺部疾病期间收集的各种组织样品中的气道干细胞（airway stem cel
PNAS：成体脂肪细胞能够分化形成多能性干细胞
澳大利亚科学家们首次通过将成体骨骼或者脂肪细胞进行重编程，获得能够分化成任何组织的干细胞，从而修复机体的受损组织器官。 这些研究者们根据"蜥蜴能够再生四肢"这一现象获得灵感，开发出能够将成体细胞回归干细胞状态的技术并且获得分裂与多向分化的潜能--即多能性干细胞。这意味着这部分细胞能够修复机体的
全球医学界沸腾！中国科学家利用基因编辑将治愈艾滋病
2019年9月11日，北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）发表了题为“利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞
成体干细胞疗法
成体干细胞的治疗潜力是许多科学研究的焦点，因为它们从患者收获的能力。与胚胎干细胞一样，成体干细胞具有分化成多于一种细胞类型的能力，但是与前者不同，它们通常局限于某些类型或“谱系”。 一个谱系的分化的干细胞产生不同谱系的细胞的能力称为转分化 (Transdifferentiation)。
德国首次从皮肤细胞中培养出成体干细胞
（图片来源：德国马克斯·普朗克协会网站） 德国马克斯·普朗克协会（简称马普协会）3月22日宣布，该机构研究人员成功从已分化体细胞——皮肤细胞中培养出成体干细胞，为全球首创。 现阶段，具有分化多种组织细胞潜能的诱导多功能干细胞（iPS细胞）成为不少干细胞专家
德首次从皮肤细胞中培养出成体干细胞
据美国物理学家组织网3月23日(北京时间)报道，德国马克斯·普朗克协会的科学家22日表示，他们首次成功地从已分化的成体细胞-皮肤细胞中获得了成体干细胞，跳过了多能干细胞阶段。在实验中，该研究团队首先提取出老鼠的皮肤细胞，接着使用不同生长因子的独特结合，在合适的培养环境下，设法诱导老鼠的皮肤细胞分
Nat－Commun：首次利用CRISPR从活动物基因组中清除HIV
坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院（LKSOM）和内布拉斯加大学医学中心(UNMC)的研究人员进行了一次重大合作，首次从活动物的基因组中消除了可复制的HIV-1 DNA，这是一种导致艾滋病的病毒。这项研究于近日在线发表在《Nature Communications》杂志上，它标志着人类艾滋病病毒(HI
首次利用明星技术CRISPR编辑人血管细胞
来自耶鲁大学医学院的研究人员利用近年来备受瞩目的CRISPR/Cas9系统基因改造了我们人体内的内皮细胞，这些细胞构成了血管内壁，具有吞噬异物、细菌、坏死和衰老的组织的作用，还参与集体免疫活动。 这一研究成果公布在5月4日的Circulation Research杂志上。 血管内皮细胞通常指
中国科学家利用CRISPR技术成功修复人类胚胎中基因突变
基因编辑技术发展势如破竹，遗传性疾病的有效治疗显得日益迫切。近日，来自上海科技大学的黄行许教授和广州医科大学附属第三医院的刘见桥教授领导的研究小组利用最新CRISPR技术成功纠正了胚胎中的马凡综合症（MFS）致病突变。这一研究成果代表着在重塑人类胚胎DNA的尝试基础上取得了重大突破。 8月13
干细胞培养制造技术新进展！
干细胞培养制造技术新进展！ 干细胞是一种能够长期存活，且具有不断自我繁殖能力和多向化潜能，几乎存在于所有组织中的原始细胞。近年来随着科学家们研究的深入，干细胞在血液系统疾病、神经系统疾病、心血管疾病、自身免疫系统疾病以及内分泌疾病等各种疾病的治疗上让人们看到了希望。 干细胞技术是
干细胞培养制造技术新进展
干细胞是一种能够长期存活，且具有不断自我繁殖能力和多向化潜能，几乎存在于所有组织中的原始细胞。近年来随着科学家们研究的深入，干细胞在血液系统疾病、神经系统疾病、心血管疾病、自身免疫系统疾病以及内分泌疾病等各种疾病的治疗上让人们看到了希望。 干细胞技术是当今医学研究最前沿也是最热门的方向之一，近
PNAS解析CRISPR的DNA基因编辑机制
一个国际科学家小组促使我们朝着更深层次地了解一些酶“编辑“基因的机制迈出了重要一步，从而为纠正患者的遗传疾病铺平了道路。 来自布里斯托大学和立陶宛生物技术研究院的研究人员观察了，一种叫做CRISPR的酶结合和改变DNA结构的过程。 发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上的这些研究结果，为
电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:首次报告协同基...（一）
电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:首次报告协同基因编辑效应 2006年，日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞，将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)。从此后，
RNA修复模板在植物中实现CRISPR/Cpf1同源重组修复
借助 CRISPR/Cas 系统介导的 HDR，实现优异等位基因替换和基因定点插入，进而创制农作物新种质，是农作物基因组编辑研究的热点和重要课题之一。但目前这一技术的广泛应用仍十分具有挑战性，主要原因在于：1）CRISPR/Cas系统引起的基因组靶位点DNA序列双链断裂（Double-stran
中科院，暨南大学《PNAS》利用CRISPR发现新的肺癌抑癌基因
中国科学院生物化学与细胞生物学研究所，暨南大学生命与健康工程研究院的研究人员发表了题为“In vivo CRISPR screening unveils histone demethylase UTX as an important epigenetic regulator in lung tu
成体干细胞的概述
成体干细胞:存在于已分化组织中的未分化细胞，可以自我更新，同时在一定的条件下也可以分化，产生各种特异的细胞类型。 成年动物的许多组织和器官，比如表皮和造血系统，具有修复和再生的能力。成体干细胞在其中起着关键的作用。在特定条件下，成体干细胞或者产生新的干细胞，或者按一定的程序分化，形成新的功能细
成体干细胞的优点
获取相对容易源于患者自身的成体干细胞在应用时不存在组织相容性的问题，避免了移植排斥反应和使用免疫抑制剂理论上，成体干细胞致瘤风险很低，而且所受伦理学争议较少成体干细胞还具有多向分化潜能
成体干细胞和癌症
近年来，对成体干细胞的概念的接受已经增加。 现在有一个假说，干细胞驻留在许多成人组织，这些独特的细胞库不仅负责正常的修复和再生过程，但也被认为是遗传和表观遗传变化的主要目标，最终导致许多异常条件包括癌症。