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CRISPR编辑人类胚胎有效性首次获证

广州医科大学附属第三医院生殖医学中心刘见桥主任3月16日接受科技日报记者采访时表示,他们课题组首次用CRISPR-Cas9基因编辑技术对6个可移植人类胚胎进行基因编辑,成功修复了其中3个胚胎内的遗传变异。新研究不仅推翻了之前CRISPR技术不能有效编辑人类胚胎的结论,更让人类向“设计”出不会患某些遗传性疾病的婴儿迈出重要一步。 课题组在德国著名期刊《分子遗传学和基因组学》上发表论文称,用CRISPR-Cas9技术编辑人类胚胎面临两大挑战:安全性和有效性。在纠正致病性变异过程中,一些正常基因也会“躺枪”,被误编辑,从而可能导致癌症。但是,由于这种有误编辑发生的几率很少,且已有技术能在移入子宫前检查胚胎内是否发生这类问题,科学界对此并不担心。而有效性更受关注,CRISPR技术在让某些基因失活方面效果明显,但在编辑胚胎需要的修复错误基因方面表现不佳。而试管婴儿手术一次往往只能获得几个胚胎,提高修复效率非常重要。 之前有两个实验......阅读全文

Natureasia聚焦:CRISPR/Cas研究进展Top20

  CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统,其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。  CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly inte

生命秘方:科学家试图实验室培育人类精子和卵子

  据国外媒体报道,目前,科学家试图在实验室里培育卵子和精子,未来能替代正常的人类生殖方式吗?我们暂时称他为“B.D”先生,因为他的妻子在她的不孕不育博客“射空枪”中是这样描述的。几年前,36岁的B.D先生知道自己患有精子缺乏症(azoospermatic),这意味着他的身体根本不会产生精子。  在

生命秘方:科学家试图实验室培育人类精子和卵子

  北京时间9月19日消息,据国外媒体报道,目前,科学家试图在实验室里培育卵子和精子,未来能替代正常的人类生殖方式吗?   我们暂时称他为“B.D”先生,因为他的妻子在她的不孕不育博客“射空枪”中是这样描述的。几年前,36岁的B.D先生知道自己患有精子缺乏症(azoospermatic),这意味着

单碱基基因编辑研究进展速览

  本文中,小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展,分享给大家!  【1】Nat Commun:科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑  doi:10.1038/s41467-019-10421-8  近日,中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪

7种遗传疾病得到治疗,8篇NEJM(IF=79),1篇Nature

  在医学领域,基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma

Nature:基因编辑引起轩然大波

  坊间传闻,已经有人用精确的基因编辑技术改写了人类胚胎的DNA。为此,美国再生医学联盟的主席Edward Lanphier联合四位学者在三月十二日的Nature杂志上发表评论文章,号召研究者们暂时不要对人类生殖细胞进行基因编辑。因为用现有技术对人类胚胎进行基因编辑,可能对后代产生无法预测的后果。 

2017年5月CRISPR/Cas亮点盘点

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

科技前沿~基因阅读一文带你看遍当今的基因治疗

   基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批,2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市,两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让,12月8日至12月29日,已有多达5家企业的申报获得受理,另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法,有望在2018年申报临床。  基因治疗重返中

四问“基因编辑婴儿”

  “首例免疫艾滋病基因编辑婴儿”一石激起千层浪。记者注意到,两天来,科学界、法学界不少人对上述基因编辑婴儿行为提出质疑。有专家认为,基因编辑对人类获益有限,而风险是长远和不可预期的。一些法学界人士也指出,所谓的“基因编辑婴儿”涉嫌违法。  1问  “基因编辑”技术难度如何?  中科院院士:是一项门

身负重任的猪:让异体移植离临床更近

  在中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组用于研究的养猪场里,生活着一群特别的猪。这里不仅有十几头带有基因剪刀的工具猪,而且拥有六七百头其他在生物医药领域具有重要应用价值的基因修饰猪。而这些猪的用途听起来更加“骇人”,有些基因修饰猪可以模拟人类疾病,如老年痴呆症、渐冻人症和亨廷顿舞蹈症等,

身负重任的猪:让异体移植离临床更近

  在中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组用于研究的养猪场里,生活着一群特别的猪。这里不仅有十几头带有基因剪刀的工具猪,而且拥有六七百头其他在生物医药领域具有重要应用价值的基因修饰猪。而这些猪的用途听起来更加骇人,有些基因修饰猪可以模拟人类疾病,如老年痴呆症、渐冻人症和亨廷顿舞蹈

Science杂志最受关注的文章(5月)

  美国的《Science》杂志由爱迪生投资创办,是国际上著名的自然科学综合类学术期刊,与英国的《Nature》杂志被誉为世界上两大自然科学顶级杂志。Science杂志主要发表原始性科学成果、新闻和评论,许多世界上重要的科学报道都是首先出现在Science杂志上的,比如艾滋病与人类免疫缺陷病毒之间的

Science回顾报道:贺建奎如何走上了这条“不归路”

   《Science》通过贺建奎的前公关助手Ryan Ferrell,追踪采访与贺建奎相关的人物,用碎片信息拼出了整个事件的大致轮廓——这位本来做测序公司的生物物理学家如何转向并让首例基因编辑婴儿横空出世?他如何起步、获得经费、与同行进行交流、同行当时的建议是什么、事后又如何评论此事?  2017

2018前10月生物医学风云榜 袁隆平 曹雪涛及施一公等上榜

  经过特殊的算法,我们得到了2018年前10个月中国生物医学风云榜人物及最火爆的3个重大学术界事件,能够上榜的风云人物/事件,都曾长时间占据过100多个公生物医学公众号的头版头条。  在此,我们精选了其中的3个事件及16位风云榜人物。我们对其进行了划分,分别是:6星级的3个事件,分别位诺贝尔奖,国

MIT:“女神”谈CRISPR技术的机遇和风险

Jennifer Doudna(左)  2012年6月,加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna及其同事在《Science》杂志上发文,介绍了一种可编程 的DNA核酸内切酶,从而开启了CRISPR/Cas9基因组编辑的黄金时代。近日,这位女科学家在MIT的 《Technology Revi

MIT:“女神”谈CRISPR技术的机遇和风险

Jennifer Doudna(左)  2012年6月,加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna及其同事在《Science》杂志上发文,介绍了一种可编程 的DNA核酸内切酶,从而开启了CRISPR/Cas9基因组编辑的黄金时代。近日,这位女科学家在MIT的 《Technology Revi

基因人源化动物模型应用与构建

古代祖先神农尝百草为治病救人,根本原因在于缺乏人类试药的替身,只能以身试法。上一期我们介绍了一种“目前最接近人类临床实际情况的肿瘤模型”——“PDX”人源化动物模型,今天我们继续为大家介绍另一种十分重要的人源化动物模型——基因人源化模型。人源化动物模型(Humanized Animal Model

全面回顾:2014年全球生物医学突破进展

  美 国  遗传研究更深入掌控基因;细胞学攻克检测与治疗多项难题;脑科学研究记忆刺激技术帮助恢复记忆,发现大脑存在“意识开关”和“信息交换台”。  遗传学方面,杜克大学绘制出综合酵母菌基因脆弱位点图,而脆弱位点所在区域正是DNA复制机变慢或停顿的地方,揭示了许多固体肿瘤中基因异常的源头;冷泉港实验

2014年世界生物医学科技发展回顾

  生物 医学  美 国  遗传研究更深入掌控基因;细胞学攻克检测与治疗多项难题;脑科学研究记忆刺激技术帮助恢复记忆,发现大脑存在“意识开关”和“信息交换台”。  田学科(本报驻美国记者)遗传学方面,杜克大学绘制出综合酵母菌基因脆弱位点图,而脆弱位点所在区域正是DNA复制机变慢或停顿的地方

Nature:中国领头人类胚胎基因编辑研究

  瑞典卡罗林斯卡医学院的Fredrik Lanner正在准备编辑人类胚胎中的一些基因。去年4月这类研究在国际引发了巨大的轰动,当时一个中国研究小组透露已经完成了世界上首例这样的实验(Nature:中国科学家用CRISPR/Cas9改造人类胚胎)。  但Lanner预计他探索早期人类发育的研究工作不

饶毅演讲:基因编辑带来什么危机?

  涉及人类生命的技术进步是把双刃剑。2012年诞生的简便而强大的基因编辑技术(CRISPR/Cas9)是分子生物学重大技术进步,合理应用可增强人类福祉,不当应用可给公共安全和人类社会带来危机。  基因编辑人类体细胞与基因编辑生殖细胞有着本质的不同,体细胞编辑只影响个人而不带来新的伦理问题;而生殖细

基因编辑进展梳理 Part II 基于CRISPR-Cas9的技术应用篇(一)

前言:近年来,CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域,上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化,CRISPR技术的应用也更加广泛,如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病校正

重磅回顾!2015年“魔剪”CRISPR技术重大突破 TOP30

  CRISPR作为基因编辑领域的明星技术俨然已经成了众多突破研究的“得力助手”。从技术改良、疾病治疗到作物改良,越来越多的科学研究离不开这项才进入科研领域短短几年的技术。张锋、胚胎编辑、George Church等热词让CRISPR在2015年“屡次刷屏”。  笔者从去年开始关注CRISPR技术,

Nature发表基于选择性非同源末端连接修复的基因治疗方法

  近年来,由核酸酶介导的靶向基因组编辑技术发展迅速,CRISPR/Cas9基因编辑系统以其简便性、高效性等特点而备受关注。CRISPR/Cas9系统对致病基因突变进行纠正通常是利用DNA同源重组修复来实现的,该过程需要同时提供一个外源DNA作为供体以重新编码DNA序列达到基因编辑的目的。但伴随而来

Nature:“魔剪”CRISPR的七大事实

  2015年12月1-3日,在华盛顿特区将召开一次大型国际会议,人类基因组编辑的伦理学将会再次成为召开的一个的主题。这次峰会将由美国国家科学院、美国国家医学科学院、中国科学院和英国皇家学会联合组织,在该会议举办前,《自然》收集整理了关于人类基因编辑的7个事实。  一、目前只发表一项人类生殖细胞的基

年终盘点:2016年国内不容错过的重磅生物研究

  时间总是过得很快,2016年马上就要过去了,迎接我们的将是崭新的2017年,2016年,我国有很多优秀科研机构的科学家们都做出了意义重大、影响深远的研究成果,发表在国际顶级期刊上。本文中小编盘点了2016年我国科学家发表的一些重磅级研究,以饕读者。   --结构生物学 --  1.清华大学 施一

盘点:2015年医学与生物学取得重大进展的国家Top10

  美国  人脑研究取得新成果,医学与疾病防治取得多项重大突破,合成生物学成果纷呈。  2015年,美国科学家在人脑研究领域取得重大突破:8月,俄亥俄州立大学在实验室中培育出近乎完全成型的人类大脑,尽管它只有铅笔上橡皮擦那么大,发育程度与一个5周大胎儿的大脑相当,尚没有任何意识,但具备人脑绝大多数细

六部门印发《“十三五”卫生与健康科技创新专项规划》

  分析测试百科网讯 近日,按照《中华人民共和国国民经济和社会发展第十三个五年规划纲要》、《“十三五”国家科技创新规划》、《“健康中国2030”规划纲要》等的总体部署,为进一步完善卫生与健康科技创新体系,提升我国卫生与健康科技创新能力,显著增强科技创新对提高公众健康水平和促进健康产业发展的支撑引领作

贺建奎同步做两个基因试验

  卷入“基因编辑婴儿”事件的深圳和美妇儿科医院今天下午发表正式声明称,该院从未参与贺建奎及其研究团队在网上所提及的“基因编辑婴儿”事件中的任何实验环节,并称网传的伦理审查申请书上的签名有伪造嫌疑,该医院将申请公安机关介入调查。  而另一方面,贺建奎团队表示,明天将在香港公布“基因编辑婴儿”试验的相

基因编辑从实验室到临床的突破,一场与时间的赛跑

  CRISPR在生物医疗领域抛头露面至今不过数年,就已经凭借着它在基因编辑中的灵巧身手名利双收:有人称它“基因魔剪”,有人称它“上帝之手”;更重要的是它对资本的巨大吸引力,加速了这把小剪刀的临床转化。  这几天有家名叫Editas Medicine的公司频频见诸中外各大医疗、财经媒体,它是CRIS