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日本一个研究小组近日报告说，他们利用基因编辑技术成功治疗了实验鼠的血友病。未来有望在此基础上开发出能根治血友病的疗法。 血友病是由于基因异常导致的出血性疾病，其特征是人体无法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，导致凝血时间延长，出血难以止住。有的患者为了预防出血，从小就要每周注射1至3次凝血因子制剂。 日本自治医科大学等机构的研究人员近日在英国《科学报告》杂志上发表论文说，研究人员先培育出了基因异常的血友病实验鼠，再利用目前最热门的CRISPR/Cas9基因编辑技术，将能破坏异常基因的一种酶和正常基因导入产生凝血因子的肝脏部位，结果成功修复了异常基因，实验鼠的血友病被治愈。......阅读全文
科学家利用这种技术对捐献者的免疫细胞进行基因编辑，一岁小女孩Layla的白血病被成功治愈。这是第二次基因编辑技术在临床上的成功应用。 Layla案例代表第二次基因编辑治疗的成功，第一次是美国去年用于12名艾滋病患者。基因编辑公司正在准备开展编辑酶基因直接进行治疗。 NHS信托伦敦大奥蒙德街
我是谁？我从哪里来？我将到哪儿去？这一终极哲学命题，有多种不同的解答视角。从基因角度给出的答案，无疑是非常重要的一种。近一段时间，有关基因领域的新闻将基因检测、基因编辑、癌症的靶向治疗等原本属于生物医学领域的专业话题，一下子变成了公众话题。人们对于基因的好奇在于：基因是如何影响人类的长相、身高、
在我们生存的自然界里，除了单细胞生物、少数低等生物，绝大多数的生物从小到大都遵循着一个相同的规律——由一个受精卵发育形成。 就像是父母的精卵结合，产生了受精卵，受精卵开始快速的生长分裂，经历四细胞期、八细胞期后形成桑椹胚，直到胚胎干细胞有了明显的分化进而发育成囊胚，原肠胚，最后发育成一个各器官