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LUXTURNA™ （voretigene neparvovec）由Spark Therapeutics公司研发，用于治疗由RPE65基因突变导致的遗传性视网膜病变。 2016年，LUXTURNA获得FDA孤儿药资格与突破性疗法认定。2017年，LUXTURNA被纳入优先审评通道，并于10月以16：0的投票结果获得FDA专家团的一致认可。两个月后的今天，FDA批准LUXTURNA上市，适用于患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。 纠正缺陷基因，治疗遗传性眼疾LUXTURNA（图片来源：Spark公司官网） RPE65基因负责编码一种对视力不可或缺的酶，一旦发生突变会损伤眼睛对光的反应，最终导致视网膜感光细胞失活，所以患者多表现出先天性弱视、甚至于失明的症状。 作为首个治疗遗传性视网膜病变的制剂，LUXTURNA填补了这一疾病的治疗空白。它的核心机制在于“纠正错误的基因”，通过直接注射携带正常RPE65基因的腺相关病毒载......阅读全文
在2018年，胰腺导管腺癌（pancreatic ductal adenocarcinoma，占胰腺癌的95%）是世界上第7大癌症，导致超过43万人的死亡（数据来源：参考资料[1]）。它同时是所有实体瘤中，致死率最高的癌症类型之一，让它也得到了“癌症之王”的称号。随着世界上胰腺癌发病率的不断升高
利用 CRISPR/Cas9 技术，针对靶基因序列设计 sgRNA， 指导 Cas9 蛋白在特定基因位点引起 DNA 双链断裂，在非同源性末端接合修复断裂 DNA 的过程中，靶基因碱基突变或缺失被引入到斑马鱼基因组中，最终导致靶基因无法正常转录翻译，达到基因敲除的目的。目前我们利用 CRISPR
利用 CRISPR/Cas9 技术，针对靶基因序列设计 sgRNA， 指导 Cas9 蛋白在特定基因位点引起 DNA 双链断裂，在非同源性末端接合修复断裂 DNA 的过程中，靶基因碱基突变或缺失被引入到斑马鱼基因组中，最终导致靶基因无法正常转录翻译，达到基因敲除的目的。目前我们利用 CRISPR
利用 CRISPR/Cas9 技术，针对靶基因序列设计 sgRNA， 指导 Cas9 蛋白在特定基因位点引起 DNA 双链断裂，在非同源性末端接合修复断裂 DNA 的过程中，靶基因碱基突变或缺失被引入到斑马鱼基因组中，最终导致靶基因无法正常转录翻译，达到基因敲除的目的。目前我们利用
精准医疗的世界，对于普通大众来说，还是一个陌生的存在，但它走进我们每个人生活的速度之快，已大大出乎预期。 2015年1月份，美国总统奥巴马宣布精准医疗计划；9月份，美国国立卫生院发布了长达100多页的《精准医疗项目集群——建立21世纪医学研究基金会》的白皮书。精准医疗迅速成为医学界关注的焦点。
据了解，受长期吸烟、社会老龄化、空气污染等因素影响，我国肺癌发病率正以每年26.9%的速度增长，成为综合发病率和死亡率排名第一的“健康杀手”。在近日刚举行的“2016年国际肺癌日专家媒体交流会”上，医学专家们表示，由于肺癌早期症状不明显，公众对肺癌早期发现意识不足，近八成肺癌患者发现时已经是中晚
众所周知，基因突变是导致肿瘤的重要因素，而对肿瘤患者样本进行基因检测已成为临床常用是检验内容。基因检测，顾名思义就是通过测序等手段对基因位点进行检测。最初的基因检测只是检测基因载体——染色体的数目异常，之后测序技术使得人们可以更清晰地认识基因序列。2005年第一台高通量测序仪Genome Seq
三十年来，一直到现在，科学家们都一直在努力尝试阻断细胞中最常驱动癌症形成的一种蛋白质：ras。 利用一种新策略，加州大学旧金山分校的研究人员成功制造出了一些小分子，并证实它们可以不可逆性地靶向ras蛋白的一种突变形式，且不会结合正常的形式。根据研究人员所说，这一特征使得这些分子有别于所有其
2009年公布的IPASS研究揭开了肺癌分子靶向治疗的序幕，开启了肺癌靶向治疗的征程。此后，围绕具有特定分子突变人群的靶向治疗临床研究遍地开花，证实了特定基因变异状态对靶向药物疗效的预测作用，开启了肺癌精准医疗的大门。 【映日荷花别样红：EGFR-TKI，创新不止】 EGFR基因突变是肺癌靶
摘要： • 三代EGFR靶向药物奥希替尼，全面优于化疗。 • 对亚裔不吸烟女性患者效果尤其好。 • 对脑转患者同样有效。 • 使用必须配合基因测序。 （一） 上个月，音乐之都维也纳，响起了热烈掌声。 这次，不是因为音乐，而是因为科学。在这里举办的世界肺癌大会上，公布了万众瞩目的肺癌
我是谁？我从哪里来？我将到哪儿去？这一终极哲学命题，有多种不同的解答视角。从基因角度给出的答案，无疑是非常重要的一种。近一段时间，有关基因领域的新闻将基因检测、基因编辑、癌症的靶向治疗等原本属于生物医学领域的专业话题，一下子变成了公众话题。人们对于基因的好奇在于：基因是如何影响人类的长相、身高、
在一项结直肠癌免疫疗法研究中，美国国家癌症研究所（NCI）的研究小组鉴定出了一种靶向致癌蛋白的新方法。这一致癌蛋白由KRAS基因的突变形式产生。研究中使用的靶向免疫疗法成功让患者的癌症得以消退（regression）。这一突破性成果于12月8日发表在NEJM杂志上。 领导该研究的是NCI癌症
作为全球发病率最高的癌症，肺癌一直是各大药企研发的重点。从早先的阿法替尼、吉非替尼到现在的奥西替尼、奥美替尼以及大热的O药、K药，可以发现这几个药物虽然都获批肺癌这个适应症，但是具体获批的肺癌类型却不同。那么，作为有着"第一大癌症"之称的肺癌，到底有哪些分类，治疗药物又有哪些
利用CRISPR/Cas9 系统对胚胎进行基因编辑，可有效地产生具有靶向基因组修饰的生物体。三月十二日在Cell子刊《Cell Reports》发表的一项研究中，来自德克萨斯大学西南医学中心、芝加哥大学和犹他大学等处的研究人员，用CRISPR / cas9技术对大鼠的精原细胞进行基因编辑，为在大
英国科学家表示，第一个精确靶向前列腺癌基因突变的药物被证实有效，研究人员将该试验称为“里程碑”试验。该试验由英国癌症研究中心执行，对象为49名无法治愈的男性癌症患者，相关结果于10月29日发表在《新英格兰杂志》 上。 该试验使用的药物为Olaparib，虽然总体成功率很低，但能减少8
“Cell Press Selections”是由Cell出版社推出的一份推荐文章集合手册，主要介绍某个生命科学研究领域最新的进展及突出成果。相关特辑内容包括研究论文，评论性文章以及snapshots，涉及了同一领域的方方面面，更为重要的是这些文章由赞助商赞助，可以免费获取。 癌症生物标记物是
“Cell Press Selections”是由Cell出版社推出的一份推荐文章集合手册，主要介绍某个生命科学研究领域最新的进展及突出成果。相关特辑内容包括研究论文，评论性文章以及snapshots，涉及了同一领域的方方面面，更为重要的是这些文章由赞助商赞助，可以免费获取。 癌症生物标记物是
随着肺癌精准医疗领域的研究进展，已发现对于具有某种基因突变的肺癌患者，靶向治疗与化疗相比能给患者带来更多获益。 中国近一半非小细胞肺癌患者存在EGFR基因突变[1]。对这部分患者而言，EGFR靶向药物是最理想的治疗方案。 新一代、不可逆EGFR靶向药物阿法替尼与第一代EGFR靶向药物吉非替
（一） 昨天，有个“喜大普奔”的好消息：免疫药物，PD1抑制剂Keytruda被FDA批准，用于一线治疗肺癌！ 在我看来，这宣告肺癌治疗正式迈进了“免疫时代”。 “免疫时代”，并不是说所有肺癌患者都会用免疫疗法，而是指免疫疗法，正式成为和化疗，靶向药物平行的主流选择之一。 一定要注意，K
如果能发现非小细胞肺癌 (NSCLC) 肿瘤中携带的特定基因突变，将可以帮助医生们选择最好的治疗手段。目前，NSCLC 患者通常需接受组织活检来发现这些基因突变，这种侵入性检测手段经常需要数周才能获得检验结果，有可能因此而延误了治疗时机。 日前在《Journal of Molecular D
一片药500~600元，一个月药费近两万，面对如此“高价”的靶向药物，不少肿瘤患者把它当成最后的治疗希望，不惜四处举债接受治疗。 然而，靶向治疗并不适合所有的患者，做靶向治疗的时期和适用人群，需要精准判断。在肺癌治疗中就明确指出，早期肺癌(一、二期)禁止使用靶向治疗，因为靶向药物使
基因修饰动物是研究在发育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系统有效的应用于构建基因敲除和敲入小鼠。而杨辉团队正好专注于该领域。 杨辉，30岁时，就成为中科院上海生科院神经所研究员；2015年，入选国家“青年千人计划”；2019年，杨辉博士获得国家杰出青年基金资助。 由杨辉创办
【Technews科技新报】所有癌细胞都有一个共同特征，就是持续不断增生。传统的癌症化疗药物即是针对此特性毒杀它们。但人体内有许多正常细胞也需要经常性进行细胞增生，才能维持器官组织功能运作，因此化疗药物也会伤及这些正常细胞，造成不小的副作用。事实上，发生于不同器官的癌症其成因不尽相同，甚至同样称
CRISPR-Cas系统作为基因组编辑和调节的编程工具，可以在各种细胞中（包括人类细胞）进行遗传操作。虽然目前科学家们的注意力主要集中在CRISPR-Cas系统治疗孟德尔遗传疾病方面的潜力，但是该技术还有望为复杂的体细胞疾病提供新的治疗方法，同时CRISPR-Cas通过加速药物靶点的鉴定和验证，
在决定治疗方案时，先进行基因检测，这在肺癌治疗领域已成为共识。不过，肿瘤基因检测的产品获批、商业化，还需国内公司通过长期随访、病例积累，自证临床价值。 （在决定治疗方案时，先进行基因检测，这在肺癌治疗领域已成为共识，美国、欧洲、中国等的医生组织均制定了相应的共识文件。图/视觉中国）
同样的疾病采用同样的治疗方案，这种传统的“一揽子治疗”方法如今已被“个体化医疗”逐渐取代。医生利用各种工具将患者分成不同的组，再根据他们的基因组信息来定制相应的疗法或产品，伴随诊断检测正是这样的工具之一。 伴随诊断是一种与靶向药物相关联的体外诊断技术，主要通过检测人体内蛋白、突变基因的表达水平
过去两年，随着美国FDA批准了三款“不限癌种”疗法，人类癌症治疗已经从“针对癌种”迈入“针对特定基因”的精准靶向新时代。作为“不限癌种”疗法的重要信号通路之一，RET致癌基因存在于多种癌症中，但迄今患者还没有等到一款能够精准靶向RET融合或突变的治疗手段。 2019年，这一领域迎来曙光。专注于
Bryce Olson是英特尔的一名员工，几年前，非常突然的，Bryce被诊断出了IV期前列腺癌，肿瘤的侵袭性很强，而且已经发生了多处转移。一开始，Bryce尝试了手术、化疗和放疗，然而这些传统疗法都不能阻止肿瘤的发展。Bryce想，按照这样发展，自己大概看不到女儿小学毕业了。 传统疗法的大门
近日，Molecular Cancer Research上的研究报告中，来自宾夕法尼亚州立大学的科学家们通过研究发现，在实验室中阻断一种特殊的蛋白质发挥作用或有望抑制卵巢癌细胞生长和失控分裂。图片来源：PENN STATE 这项研究中，研究人员利用细胞培养物进行研究鉴别出了一种特殊蛋白或能作为
肺癌是全球最常见的恶性肿瘤，死亡率居恶性肿瘤之首，其中约85％为非小细胞肺癌（non-small cell lung cancer，NSCLC）。由于人口老龄化的加剧、环境的恶化等因素，我国肺癌发病率呈现逐年上升趋势，预计到2025年，我国每年肺癌新发病例将超过100万。 肺癌治疗已进入精准医