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我国学者发表更优性能的药物诱导CRISPR/Cas9技术系统

基因在时空上的正确表达及其精密有序的调控是细胞生长、增殖、分化、衰老及凋亡等重要生理过程有序进行的前提和基础。相应的,通过可控的方式,从分子水平实现对基因功能的精确操控对于实现对生物学机制更精确的解析和更可控更安全的临床应用都有极为重要的意义。药物诱导实现基因组编辑和转录激活的HIT2系统作用机制 王宇研究组致力于通过化学生物学手段发展新颖有用的分子和细胞生物学工具。他们提出通过在CRISPR/Cas9系统上嫁接雌激素受体元件(ERT2),使其在细胞内的核定位受到小分子药物4-羟他莫昔芬(4OHT)的调控,从而建立一种药物诱导型的CRISPR/Cas9技术(HIT,Hybrid drug Inducible CRISPR/Cas9 Technologies),从分子水平更加灵活准确的操控功能事件。他们从转录激活系统入手,对多种技术方案经过一系列优化、改造、对比之后,建立了一套低本底、高效率的药物诱导系统(HIT-SunTa......阅读全文

动物所获得高基因编辑活性和低背景活性的药物诱导系统

  在生物学研究中,如何对正常或病理状态下的动态生物系统进行有规律的操控,主要取决于是否可对靶细胞基因组进行有效而精准的调控。CRISPR/Cas9技术的出现,使针对特定位点的基因编辑以一种更为简便、自如的方式进行,而将药物调控元件与CRISPR/Cas9技术的融合则进一步拓展了其应用范围和模式,赋