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仅用时2周,CRISPR快速筛出ALS治疗要害

美国国立卫生研究院资助斯坦福大学的研究人员,使用基因编辑工具CRISPR-Cas9快速鉴定出了C9orf72基因突变是修改人类肌萎缩性脊髓侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)和额颞叶痴呆(frontotemporal dementia,FTD)严重性的基因。本研究发表在《Nature Genetics》,文中还曝光了一组加速患者神经细胞死亡的潜在基因。 将近40% 遗传ALS病例和25% 遗传FTD病例的致病突变是由于C9orf72内插入了额外的DNA序列,这种突变类型被称为六核苷酸重复序列(hexanucleotide repeats)。重复序列产生的潜在毒性RNA和蛋白能杀死神经元,造成运动神经元损伤,ALS患者瘫痪无力,FTD患者语言和决策功能受损。 在Aaron D. Gitler博士和Michael C. Bassik博士的领导下,研究团队利用CRISPR逐个失活人类......阅读全文

CRISPR/Cas9技术,热度背后的冷思考

  俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家,负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。   俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验,在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就,其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo

一文盘点12月CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

美国放行基因编辑蘑菇和玉米 不含任何外源DNA

   美国农业部对采用基因编辑技术的新型作物网开一面,是由于基因编辑后的作物,不含任何新引入的遗传物质或外源DNA。当技术飞奔时,既面临重新定义转基因,也要思考监管如何收放。   在不到一周的时间里,美国农业部相继豁免了一种基因编辑蘑菇和一种基因编辑玉米的监管。   它们都采用了一种名为CRISPR

PNAS:科学家制备双重核酸酶让CRISPR技术更上一层楼

  生物通报道:最近,美国西安大略大学的研究人员,就像玩分子乐高游戏一样,向革命性的新基因编辑工具CRISPR/Cas9添加了一种工程酶。他们的研究发表在12月12日出版的美国国家科学院院刊PNAS,表明他们添加的这种工程酶,使得CRISPR基因编辑技术能够更有效和有特异性地靶定基因。延伸阅读:从N

开年重磅:张锋的基因编辑公司Editas要上市了

  2016年1月4日,美国证券交易委员会(Securities and Exchange Commission)对外公布了一条重磅消息,Editas Medicine递交了在纳斯达克挂牌上市申请(S-1文件)。这意味着,仅仅创立两年有余的Editas将成为CRISPR基因编辑领域首家IPO公司。从

“基因魔剪”成科研搅局者?推翻旧研究结论

  在近日举行的美国癌症研究协会年会上,美国冷泉港实验室癌症生物学家杰森·谢尔泽陈述了他和同事最近的一项失败科研案例:备受瞩目的CRISPR/Cas9基因编辑技术“中断”了他们堪称“完美”的研究计划。  《自然》杂志网站的报道称,这一报告迅速在会场“炸开了锅”,号称蕴含巨大商机的“基因魔剪”CRIS

“基因魔剪”成科研"搅局者"?

  在近日举行的美国癌症研究协会年会上,美国冷泉港实验室癌症生物学家杰森·谢尔泽陈述了他和同事最近的一项失败科研案例:备受瞩目的CRISPR/Cas9基因编辑技术“中断”了他们堪称“完美”的研究计划。  《自然》杂志网站的报道称,这一报告迅速在会场“炸开了锅”,号称蕴含巨大商机的“基因魔剪”CRIS

“基因魔剪”竟成“搅局者”?

  在近日举行的美国癌症研究协会年会上,美国冷泉港实验室癌症生物学家杰森·谢尔泽陈述了他和同事最近的一项失败科研案例:备受瞩目的CRISPR/Cas9基因编辑技术“中断”了他们堪称“完美”的研究计划。  《自然》杂志网站的报道称,这一报告迅速在会场“炸开了锅”,号称蕴含巨大商机的“基因魔剪”CRIS

2018年5月CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

生物医药领域的黑马:CRISPR/Cas9 技术

  CRISPR/Cas9基因编辑技术深受研究人员的喜爱,那么它为什么如此优秀呢?   CRISPR(Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats)规律成簇间隔短回文重复;Cas9(CRISPR associated nucle

基因编辑进展梳理 Part I CRISPR系统拓展及机制研究篇

  基因编辑技术是指对目标基因进行编辑,实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来,取得了一系列重大突破,并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此,CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多

基因编辑工具CRISPR“动物园”欢迎你

  Timothy Doran的11岁女儿对鸡蛋过敏。全球约有2%的儿童患有这种病症。像他们一样,Doran的女儿无法接受很多常规疫苗接种,因为它们是利用鸡蛋生产出来的。  身为澳大利亚联邦科学和产业研究组织(CSIRO)分子生物学家的Doran觉得,他能通过强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9

聚焦CRISPR!从“新款”基因剪刀到先天性失明突破疗法

  本周,多项基因编辑重磅研究成果井喷式发布。从“新款”基因剪刀到体细胞克隆疾病模型猴的诞生以及治愈先天性失明等,CRISPR基因编辑技术正在“兑现”造福人类健康的承诺。本周这些最新研究都有哪些亮点?跟小编一起来看看吧。  1. 张锋团队开发出第三种人类基因组编辑系统  CRISPR-Cas9是一个

CRISPR/Cas9应用近期重大进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

革命性基因编辑技术CRISPR渐成科学家新宠

当病毒攻击细菌时,细菌会作出以DNA为目标的防御反应,生物学家利用此机理研发基因工程技术。   如果只是一份报告发表的话,仅会获得一些关注。但是当有6份报告同时发表时,这便意味着它是大势所趋。   细菌也会生病,这对于乳品业来说是一个潜在的大问题。乳品业通常依靠细菌(诸如嗜热链球菌)生产酸奶和乳

预测:改变未来的生物技术公司Top10

  本文选出10家会改变世界的生物技术公司。他们要么开启了一个全新的方向;要么解决了一个困扰人类很久的医疗难题;要么将原有的技术提升到了一个新的台阶;要么是在政策上有重大突破,为整个行业的发展杀出了一条血路。   Editas——基因编辑技术的“领头人”   我们认为2015年任何一项生物技术引

预测:改变未来的生物技术公司Top10

  本文选出10家会改变世界的生物技术公司。他们要么开启了一个全新的方向;要么解决了一个困扰人类很久的医疗难题;要么将原有的技术提升到了一个新的台阶;要么是在政策上有重大突破,为整个行业的发展杀出了一条血路。   Editas——基因编辑技术的“领头人”   我们认为2015年任何一项生物技术引

George Church专访:CRISPR是如何引领基因编辑革命的?

  George Church:哈佛医学院著名遗传学家  11月26日,Nature Communications杂志发表了遗传学界的大牛George M. Church领导哈佛医学院的团队,在人iPS细胞中进行了CRISPR基因编辑。他们将全基因组测序和靶向深度测序结合起来,评估了Cas9编辑iP

三篇Nature Medicine:基因疗法治疗遗传病或可实现长期有效

  精准医疗使医疗技术获得了飞跃式的发展进步,多项研究成果表明,基于CRISPR/Cas9的基因疗法在遗传病治疗中有很大的应用前景。2017年,Spark公司的创新基因疗法Luxturna获得美国FDA批准上市,用于治疗患有特定遗传性眼疾的成人和儿童患者,为基因疗法研究注入了一剂强心剂。  2月18

北大学者Nature子刊发明控制基因编辑体系的新技术

  来自于微生物的II型规律成簇短回文重复序列系统(Type II CRISPR)自从2012年被改造为基因编辑工具后,带来了生物学研究、疾病治疗以及农作物育种等方面的一系列革命性进展,并有望在未来持续改变世界。然而,难以实现特异细胞的精准调控限制了CRISPR基因编辑体系的应用。  miRNA是一

戴一凡教授:利用CRISPR/Cas9基因编辑技术建立基因改造猪

  6月17日,由生物谷主办的“2016(第三届)基因编辑研讨会”在沪隆重召开。南京医科大学特聘教授戴一凡为我们带来了关于“利用CRISPR/Cas9基因编辑技术建立基因改造猪”的精彩报告。  戴一凡博士现为南京医科大学特聘教授,江苏省异种移植重点实验室主任。戴一凡教授主要从事转基因大动物和异种移植

基因编辑进展梳理 Part I CRISPR系统拓展及机制研究篇

  基因编辑技术是指对目标基因进行编辑,实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来,取得了一系列重大突破,并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此,CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多

全新基因编辑技术引发研究领域巨变

   美国旧金山格莱斯顿研究所遗传学家Bruce Conklin一直试图找到DNA变异如何影响不同的人类疾病,但使用的工具有些笨重。当他研究来自病人的细胞时,很难知道哪个序列对疾病来说很重要,哪些只是背景噪音。同时,将突变植入细胞是一项昂贵且费力的工作。  2012年,他通过阅读了解到一项最新发表的

生物学新利器是把双刃剑

  美国旧金山格莱斯顿研究所遗传学家Bruce Conklin一直试图找到DNA变异如何影响不同的人类疾病,但使用的工具有些笨重。当他研究来自病人的细胞时,很难知道哪个序列对疾病来说很重要,哪些只是背景噪音。同时,将突变植入细胞是一项昂贵且费力的工作。  2012年,他通过阅读了解到一项最新发表的、

美国龙头企业接连上市 基因测序产业望掀热潮

  美国基因编辑龙头企业Intellia诊疗公司11日提交首次公开募股申请,计划登陆纳斯达克市场,融资1.2亿美元。此前的2月初,另一家基因编辑龙头Editas医药刚刚登陆美国市场,上市迄今股价涨幅接近140%。眼下这两家公司研究的CRISPR基因编辑技术炙手可热,吸引了投资者和医药行业巨头们的目光

基因编辑技术:一把有魔力的剪刀

  据人民网 11 月 26 日报道,来自中国深圳南方科技大学的贺建奎团队宣布,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿已经于 11 月在中国健康诞生。这对双胞胎的CCR5基因经过修改,使她们出生后即能天然抵抗艾滋病,这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿,消息发出后引发全球学界震动。  什么是基因编辑技术?

再提贺建奎 论敲除CCR5基因与寿命影响的“一波三折”

  2019年12月24日,顶级医学期刊 Nature Medicine 杂志发表题为:No statistical evidence for an effect of CCR5-Δ32 on lifespan in the UK Biobank cohort 的文章【1】。  该文章称,没有统计证

美国防部资助Jennifer Doundna研究组开发CRISPR基因防御技术

  “历史中永远充满了杀戮与血腥”,在殖民时代美国经济史学家贡德.弗兰克在《白银资本》中描述了欧洲殖民者到达美洲大陆后的一个世纪内,印第安人土著减少了95%。英国学者伊恩.珍妮弗.格雷恩的流行病学著作《天花的历史》一书中也描述到欧洲人在美洲大量传播天花,以抛尸或向当地土著赠送天花病人睡过的毛毯换物等

CRISPR/Cas9 技术介绍

优秀的基因编辑技术CRISPR/Cas9基因编辑技术深受研究人员的喜爱,那么它为什么如此优秀呢?CRISPR(Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats)规律成簇间隔短回文重复;Cas9(CRISPR associated nuc

一文看懂基因编辑和基因疗法七大最新进展

  1、缓解率达97%!血友病基因疗法效果显著   Spark Therapeutics宣布,12名甲型血友病患者在接受基因疗法SPK-8011治疗后,缓解率达到97%。Spark研发的SPK-8011是一种使用Spark200衣壳且含有密码子优化的人源因子VIII基因的新型生物工程腺相关病毒(A