2018CSCO恶性肿瘤诊疗指南发布、AACR&ELCC会议动态汇总
1 FDA批准Opdivo+Yervoy联合免疫疗法用于既往未接受治疗的中高危晚期肾细胞癌 美国当地时间4月16日，百时美施贵宝宣布，FDA批准了Opdivo+Yervoy联合免疫疗法用于既往未接受治疗的中高危晚期肾细胞癌。此次批准是基于CheckMate 214的结果。CheckMate-214是一项3期、随机、开放标签的试验，用于评估Opdivo联合Yervoy与sunitinib用于治疗晚期或转移性肾细胞癌患者的对比情况。 2 FDA批准奥希替尼用于EGFR突变非小细胞肺癌的一线治疗 阿斯利康公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准奥希替尼（osimertinib）（泰瑞沙，Tagrisso）用于一线治疗EGFR突变（外显子19缺失或外显子21 L858R突变）的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。该批准基于FLAURA III期临床研究结果，该研究结果已在2017年欧洲医学肿瘤学学会（ESMO）大......阅读全文
FDA授予杜氏肌营养不良基因疗法优先审评资格
11月28日，SarePTA Therapeutics公司宣布，FDA已经接受基因疗法SRP-9001治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格，PDUFA日期为2023年5月29日。 DMD是一种由于抗肌萎缩蛋白基因突变所致的肌源性损伤，属于因X染
帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定
开发治疗神经疾病的生物医学公司Voyager Therapeutics宣布，美国FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法（RMAT）认定，治疗难以进行医学管理，有运动波动的帕金森病患者。 帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，影响了美国约100万人口，全球约700-1000万人口。据估
转基因水稻华恢1号通过FDA安全性评价
1月20日，美国食品和药品管理局（US FDA）网页上公布了该局对华中农业大学提交的转基因抗虫水稻“华恢1号”安全性和营养评价报告咨询的卷宗及相关信函，通知华中农业大学该局已完成对“华恢1号”安全性评价的咨询。图片来源网络 根据该函件的精神，FDA认同华中农业大学提交的关于“华恢1号”的安全
硬皮病首种基因疗法获美FDA快速通道指定
9月5日，专注于皮肤和结缔组织疾病细胞疗法开发的生物公司Fibrocell Science公布称，美国FDA已授予公司临床开发阶段候选药物FCX-013用于中重度局限性硬皮病治疗的快速通道认定。 中重度局限性硬皮病属于一种慢性自身免疫性皮肤病，表现为过度产生细胞外基质，特别是胶原蛋白，导致皮肤
Sarepta公司GALGT2基因疗法新药临床获FDA批准
这种称为GALGT2的疗法，与现有的基因疗法不同，它针对蛋白聚糖，这是与肌萎缩蛋白dystrophin结合的膜蛋白。 作为一种酶，GALGT2将一种称为galNac或N-乙酰半乳糖胺的糖放在特定的蛋白质上，肌营养不良蛋白聚糖就是其中的靶点之一。 GALGT2在非常特定区域的骨骼肌中表达，并且
从FDA批准首个癌症消费级基因检测看中国市场
美国FDA宣布23andMe获得首个直接面向消费者（DTC）的癌症风险基因检测授权。这项检测的意义是什么，中国市场如何？基因慧就此专访了7位相关企业创始人，并分析相关市场趋势，供参考，欢迎留言讨论。 划重点 1. 此产品针对3个癌种的BRCA基因的3个突变 2. FDA对DTC基因检测政策
首获FDA认证基因检测23andMe,－检出已知乳腺癌基因3种突变
想必你或有耳闻基因检测 —— 通过手持唾液采样器，按照提示采集自己的唾液，回寄唾液，等待对方提取DNA进行检测，生成报告来分析你自己，从祖源分析、运动基因、营养代谢到遗传性疾病等。 事实上，时间倒退至三年前，这样的一整套服务都是被严格控制，甚至，FDA曾一度要求提供这类DNA检测工具的公司停止
专家回应：FDA的确给中国转基因水稻发放了通行证
1月22日，科技日报头版刊发了《墙内开花墙外香 我国转基因抗虫水稻获美国食用许可》，引发广泛反响。图片来源网络 针对网友提出“美国食品药品监督管理局（FDA）对‘华恢1号’水稻完成的是相关咨询服务，而不是批准许可”的质疑，23日，科技日报记者进一步采访了“华恢1号”水稻研发团队和业内相关专家。
FDA发起一项关于转基因食品的新教育计划
2020年3月4日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布消息，该局发起了一项名为“Feed Your Mind”的新教育计划，以帮助消费者更好地了解转基因食品。 “Feed Your Mind”计划由美国农业部（USDA）与美国环保署（EPA）共同制定，旨在为消费者提供基于科学的教育信息，让消
基因检测产品获FDA突破性设备认定，评估药物成瘾风险
位于美国加州的AutoGenomics公司近日宣布，其INFINITI?神经反应面板（Neural Response Panel）已被美国FDA授予“突破性设备（Breakthrough Device）”认定。INFINITI?神经反应面板是一种定性的体外诊断测试技术，用于鉴定可能存有阿片依赖风
－FDA强制23andMe公司个人基因组检测产品撤市
2013年11月22日，美国FDA做出令人惊讶的举措，命令基因组学公司23andMe停止上市销售其旗舰产品 PersonalGenomeService(PGS)。PGS是一种直接面向消费者销售的DNA测序产品，称这款产品“可以帮助个人及他们的医生确定他们需要留意的健康部位。”通过测定某些单核
MeiraGTx公司基因疗法获FDA授予孤儿药和儿科罕见病地位
8月27日，总部位于纽约的生物技术公司MeiraGTx宣布美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位，用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症（ACHM）患者。 AAV-CNGA3是一种基因疗法，用于恢复眼细胞的锥形功能，通过视网膜下注射
FDA批准转基因三文鱼供人类食用－反对者抗议
据美国媒体报道，美国食品药品管理局(FDA)于当地时间19日批准了一家名为“AquaBounty”科技公司培育的转基因三文鱼，用于人类消费。据悉，这是全球第一种获准供人类食用的基因改造动物，从而为今后更多类似的批准奠定了基础。 报道称，FDA当天宣布，“AquaBounty”的转基因大西
ruvant胎儿血红蛋白基因疗法获美国FDA罕见儿科疾病资格！
Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-1801治疗镰状细胞病（SCD）的罕见儿科疾病资格认定（RPD）。
FDA授予基因泰克肺癌PD1药物突破性疗法地位
在药物的临床实验中，Genentech使用母公司罗氏开发的免疫组化分析技术，描述了PD-L1在非小细胞肺癌患者中的表达状态。 “我们致力于个性化医疗，准备与伙伴一起测试开发像MPDL3280A这样的药物，这能帮助我们找出，哪些人适合使用我们的药物”罗氏公司首席医疗官Sandra Horning
美国FDA批准转基因鸡－用于生产治疗罕见遗传病的药物
继转基因山羊和转基因兔之后，转基因鸡也于8日获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，加入了制药队伍。这种鸡的蛋中含有一种工程酶，可用于生产治疗罕见遗传病的药物Kanuma。该药物也由此成为美国市场上为数不多的利用转基因生物制药的产品之一。 据《自然》杂志网站报道，Kanuma是溶酶体酸性脂肪酶
FDA批准首个基于RNA的基因沉默药物－每年需花费45万美元
据外媒报道，在突破性发现说明RNA干扰如何用于“沉默”某些基因近20年后及相关研究获得诺贝尔奖十多年之后，美国食品和药物管理局（FDA）批准了第一种利用这种方法进行成人临床治疗的药物。这种药物用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)患者。 但该药物不是治愈方法，而是持续治疗。据报道
血液病基因疗法BIVV003获FDA认可－即将进入临床试验
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug, IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始
每年批准1020个细胞和基因疗法，FDA将推出那些新举措？
声明表示，FDA看到进入早期临床开发阶段的细胞和基因疗法数目激增。基于目前的数据，FDA预计到2020年，每年将接收超过200份IND申请。目前FDA已经累计接收了超过800份细胞或基因疗法的IND申请。预计到2025年，FDA每年将会批准10-20个细胞和基因疗法产品。这反映了这一领域显著的科
血液病基因疗法BIVV003获FDA认可－即将进入临床试验
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug， IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始
每年批准1020个细胞和基因疗法－FDA将推出那些新举措
日前，FDA局长Scott Gottlieb博士和生物制品评估和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士发布声明，介绍了FDA推动细胞和基因疗法开发的新举措。 声明表示，FDA看到进入早期临床开发阶段的细胞和基因疗法数目激增。基于目前的数据，FDA预计到2020年，每年将接收超过20
美国FDA拟加速批准基因疗法产品，进展缓慢或归咎于监管
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/505951.shtm
FDA批准首个非基因编辑的同种异体CART细胞产品进入临床
Celyad是一家专注于开发CAR-T细胞疗法的临床阶段生物制药公司，今天宣布美国食品和药物管理局(FDA)已接受该公司的CYAD-101的研究性新药(IND)申请，值得注意的是，这是全球第一个非基因编辑的同种异体CAR-T临床项目。 美国FDA已经表明，允许进行代号为Allo-SHRINK的
FDA专家组7：6支持solithromycin上市，FDA犯难
2016年11月8日，FDA外部专家组以7：6支持Cempra的大环内酯抗生素solithromycin用于社区肺炎。专家组需要在3个问题上投票，其中疗效是13：0的一边倒支持，但专家组以12：1否定soli的肝毒性已经搞清楚。最关键的问题是收益是否大于风险，专家组给出7：6的最接近投票支持上市
FDA拒绝Baricitinib上市申请
【新闻事件】：日前，礼来/Incyte宣布他们的风湿性关节炎药物、JAK1/JAK2双抑制剂baricitinib的上市申请被FDA拒绝。FDA要求厂家证明最佳剂量，并要求提供更多安全性数据。Baricitinib在三期临床疗效不错，并已经在欧盟上市，所以业界对该产品在美国上市抱有较大希望。因为
美国FDA局长卸任信
美国现任FDA局长Margaret Hamburg博士将于2015年3月底卸任。今天她给全体FDA人员发了一封卸任信，信件内容翻译如下。Hamburg博士曾经是美国最年轻的医学科学院院士，任职期间提倡监管科学（Regulatory Science），她认为“监管科学为连接尖端
罗氏：FDA批准首个非小细胞肺癌血液样本基因检测试剂盒
瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准cobas EGFR Mutation Test v2（cobas EGFR突变检测试剂盒v2），这是一款以血液为基础的、用于抗癌药特罗凯（Tarceva，通用名：erlotinib，厄洛替尼）的伴随诊断试剂盒。值得一提
－FDA的发展与新药开发（1）：从时间线看FDA前世今生
欧洲自圣经时代起，就对食物的生产与保存，动物屠宰和储存实行监管。13世纪早期，在面包中添加豆类或其他成分是很常见的造假行为，这种“流行”促使英王约翰颁布《面包和麦酒法令》以禁止在面包制作中地掺假行为，同时也将啤酒的质量和售价纳入监管。这一法案一直沿用至19世纪。 美国食品和药品管理局（FDA）
让蓝鸟继续飞：地中海贫血基因疗法获FDA突破性疗法认证
自从上世纪末人类开始基因组计划之后，科学家们一直希望有一天可以通过编辑修饰患者的致病基因从根本上治愈疾病。随着一代又一代科研工作者的努力这一梦想正在一步一步地向现实转变，整个基因治疗行业处于沸腾和被不停跳出的好消息包围中。 什么是地中海贫血病？ 地中海贫血是一组遗传性溶血性贫血疾病。由于遗传
美国食品行业协会希望FDA批准转基因食品加贴“天然”标签
据食品导航网站消息，12月5日美国食品杂货制造商协会(GMA)致函美国食品药品管理局(FDA)称，GMA计划于2014年初提交申请，要求FDA发布法规，批准转基因食品加贴"天然"标签。 GMA认为，转基因食品和传统食品在本质上并没有区别，既然天然标签适用于传统食品，也应当适用于转基因食品。