美国FDA拟加速批准基因疗法产品，进展缓慢或归咎于监管
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FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法
·“经典CRISPER/Cas9的监管批准为下一代基因组编辑技术奠定了基础。” ·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起，将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形，犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞、损伤血管壁，造成威胁生命的血栓。
皮肤病基因疗法获FDA突破性疗法认定
日前，Abeona Therapeutics公司宣布该公司治疗大疱性表皮松解症(epidermolysis bullosa，EB)的基因疗法EB-101获得美国FDA授予的突破性疗法认定。这一认定将给予EB-101的研发项目诸多便利，进一步加快它的开发进程。 大疱性表皮松解症是一类可能危及
FDA首次认定心衰基因疗法为“突破性疗法”
Celladon公司的心衰基因疗法取得良好的效果 美国圣地亚哥医药公司Celladon上周公告称，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因疗法MYDICAR“突破性疗法”认定。这是FDA首次批准的基因疗法。 MYDICAR尚处于中期开发阶段。该疗法可重新激活人体内的S
Exacel疗法通过FDA大考，基因编辑疗法前景可期
2012年，CRISPR基因编辑横空出世。当时，所有人都觉得这将会是生物科技领域最强大的工具之一，然而，在疗效与安全性问题的双重困扰下，CRISPR基因编辑exa-cel疗法在临床中运用步履维艰。如今，经过了十多年的漫长远征，CRISPR基因编辑疗法终于站在了成功的边缘。日前，在针对CRISPR基因
帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定
开发治疗神经疾病的生物医学公司Voyager Therapeutics宣布，美国FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法（RMAT）认定，治疗难以进行医学管理，有运动波动的帕金森病患者。 帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，影响了美国约100万人口，全球约700-1000万人口。据估
FDA局长最新讲话：基因疗法监管要怎么加速？
FDA局长Scott Gottlieb博士近日发表了关于再生医学产品和基因疗法的演讲（图片来源：FDA官网） Gottlieb博士表示，产生持久疗效的基因疗法属于更大的再生医学产品的一部分。传统的药物审评中，80%的审查都集中在临床部分，20%会专注产品自身的问题，这个普遍原则在细胞和基因疗法
这种罕见病基因疗法，已通过美国FDA审查
蓝鸟生物（bluebird bio）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查：该药是一种一次性基因疗法，用于治疗年龄在18岁以下的脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。
辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2024 年第二季度。与此同时，fidanacogene elaparvovec 的欧洲上市许可申
FDA认可，帕金森病基因疗法有望提前获得审评
今日，生物医药公司Voyager Therapeutics宣布，其与美国FDA的沟通会议获得了后者的书面答复。依照FDA答复的内容，Voyager帕金森病创新疗法VY-AADC的2期和3期关键临床试验计划得到了认可。如果2期试验结果积极，VY-AADC可直接递交上市申请。这也意味着这款创新帕金森
Abeona基因疗法ABO202获FDA罕见儿童病认证
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国F
Abeona基因疗法ABO202获FDA罕见儿童病认证
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国F
Abeona基因疗法ABO202获FDA罕见儿童病认证
致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国FDA授予AB
FDA授予杜氏肌营养不良基因疗法优先审评资格
11月28日，SarePTA Therapeutics公司宣布，FDA已经接受基因疗法SRP-9001治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格，PDUFA日期为2023年5月29日。 DMD是一种由于抗肌萎缩蛋白基因突变所致的肌源性损伤，属于因X染
Sarepta公司GALGT2基因疗法新药临床获FDA批准
这种称为GALGT2的疗法，与现有的基因疗法不同，它针对蛋白聚糖，这是与肌萎缩蛋白dystrophin结合的膜蛋白。 作为一种酶，GALGT2将一种称为galNac或N-乙酰半乳糖胺的糖放在特定的蛋白质上，肌营养不良蛋白聚糖就是其中的靶点之一。 GALGT2在非常特定区域的骨骼肌中表达，并且
美FDA对细胞及基因疗法加快审批，促抗癌新法上市
中国CAR-T临床研究数量已高居全球第一，但目前尚未有任何疗法获批上市。 作为癌症治疗的新选择，细胞和基因疗法受到越来越多的关注和期待。美国FDA（Food and Drug Administration，食品药品监督管理局）年前表示，将开启审批快车道，让更多细胞及基因疗法获批上市。 天价药
硬皮病首种基因疗法获美FDA快速通道指定
9月5日，专注于皮肤和结缔组织疾病细胞疗法开发的生物公司Fibrocell Science公布称，美国FDA已授予公司临床开发阶段候选药物FCX-013用于中重度局限性硬皮病治疗的快速通道认定。 中重度局限性硬皮病属于一种慢性自身免疫性皮肤病，表现为过度产生细胞外基质，特别是胶原蛋白，导致皮肤
让蓝鸟继续飞：地中海贫血基因疗法获FDA突破性疗法认证
自从上世纪末人类开始基因组计划之后，科学家们一直希望有一天可以通过编辑修饰患者的致病基因从根本上治愈疾病。随着一代又一代科研工作者的努力这一梦想正在一步一步地向现实转变，整个基因治疗行业处于沸腾和被不停跳出的好消息包围中。 什么是地中海贫血病？ 地中海贫血是一组遗传性溶血性贫血疾病。由于遗传
ADC组合疗法获美国FDA突破性疗法认定
20日，Seattle Genetics和安斯泰来（Astellas）公司联合宣布，美国FDA授予其抗体偶联药物Padcev（enfortumab vedotin-ejfv）与pembrolizumab构成的组合疗法突破性疗法认定，作为一线疗法治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌初治患者。 根据新闻
MeiraGTx公司基因疗法获FDA授予孤儿药和儿科罕见病地位
8月27日，总部位于纽约的生物技术公司MeiraGTx宣布美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位，用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症（ACHM）患者。 AAV-CNGA3是一种基因疗法，用于恢复眼细胞的锥形功能，通过视网膜下注射
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
丁型肝炎新疗法获FDA突破性疗法认定
日前，Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，该公司开发的治疗丁肝病毒（HDV）感染的lonafarnib获得FDA授予的突破性疗法认定。Lonafarnib是一种用于治疗丁型肝炎的“first-in-class” 异戊二烯化抑制剂。 丁型肝炎是由HDV感染造成的，
ruvant胎儿血红蛋白基因疗法获美国FDA罕见儿科疾病资格！
Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-1801治疗镰状细胞病（SCD）的罕见儿科疾病资格认定（RPD）。
FDA授予基因泰克肺癌PD1药物突破性疗法地位
在药物的临床实验中，Genentech使用母公司罗氏开发的免疫组化分析技术，描述了PD-L1在非小细胞肺癌患者中的表达状态。 “我们致力于个性化医疗，准备与伙伴一起测试开发像MPDL3280A这样的药物，这能帮助我们找出，哪些人适合使用我们的药物”罗氏公司首席医疗官Sandra Horning
美国FDA已优先受理默沙东Keytruda疗法
肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国FDA已受理PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda（中文商品名：可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）的一份补充生物制品许可申请（sBLA）并授予了优先审查。该sBLA寻求批准Keytruda一个新的适应症，用于高风险
FDA推出“新冠病毒疗法加速计划”
为了加快应对新冠病毒病（COVID-19）疫情的发展，美国FDA日前宣布，为COVID-19潜在疗法制定了一项加速批准计划（Coronavirus Treatment Acceleration Program，CTAP）。该计划将利用一切可用的资源，尽可能快速地把新疗法带给广大患者，并同时评估其
FDA批准美国首个溶瘤病毒疗法
10月27日，美国食品药品监督局（FDA）发文称，已经批准安进（Amgen）的溶瘤病毒疗法（oncolytic virus therapy）用于治疗病灶在皮肤和淋巴结，没能通过手术完全清除的黑色素瘤。该药物名字叫Imlygic（talimogene laherparepvec；T-VEC），是经
Molgradex拿下FDA突破性疗法认定
“剑指”自身免疫性肺病！Molgradex拿下FDA突破性疗法认定 Savara公司宣布，美国FDA授予其在研药物Molgradex突破性疗法认定，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）患者。 Molg
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
FDA授予百时美免疫疗法nivolumab突破性疗法认定
百时美施贵宝（BMS）5月14日宣布，FDA已授予实验性PD-1免疫检查点抑制剂nivolumab突破性疗法认定，用于治疗自体干细胞移植和brentuximab失败的霍奇金淋巴瘤（HL）患者的治疗。 Nivolumab突破性疗法认定的授予，是基于一项正在复发性和难治性血液系统恶性肿瘤群体中开展
first－in－class胃癌一线疗法获FDA突破性疗法
安进宣布，美国FDA授予其在研first in class单抗bemarituzumab突破性疗法认定，与改良FOLFOX6化疗方案（亚叶酸钙、氟尿嘧啶和奥沙利铂）联用，一线治疗 FGFR2b过表达和HER2阴性转移性和局部进展性胃和胃食管（GEJ）腺癌。这些患者经FDA批准的伴随诊断检测显示至