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Nature里程碑:除基因突变,“太干净”也会导致儿童癌症

导致ALL的两步关键过程图片来源:Nature Reviews Cancer(doi:10.1038/s41568-018-0015-6) 伦敦癌症研究所的Mel Greaves教授是这篇题为“A causal mechanism for childhood acute lymphoblastic leukaemia”的综述的唯一作者,他分析了收集到的关于急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukaemia,ALL,最常见的儿童癌症)有史以来最全面的证据,并得出了重要的结论:ALL是由基因突变和接触感染(exposure to infection)两步过程导致的。 具体来说,第一步涉及在胎儿出生之前发生的、能够诱发儿童患白血病的基因突变。不过,只有1%天生携带这种基因突变的儿童会继续发展成白血病。 第二步与感染相关:通过接触一种或多种常见感染,ALL也可能在儿童时期的晚些时候被触发。不过,这主......阅读全文

7种遗传疾病得到治疗,8篇NEJM(IF=79),1篇Nature

  在医学领域,基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma

Facebook创始总裁创办研究所,组建消灭癌症强大军团

  编者按:癌症是世界上最具毁灭性的疾病之一。三分之一的女性和二分之一的男性有可能会在一生中会遇到癌症。我们该怎么打败它?   作为一个成功的科技企业家,肖恩·派克(Sean Parker)曾与扎克伯格一起创立在线社交网络公司Facebook,并担任创始总裁。由于自身过敏和免疫疾病,派克很早就对免

实时荧光定量PCR技术在分子生物学和医学研究等领域的...

  定量PCR是在定性PCR技术基础上发展起来的核酸定量技术。实时荧光定量PCR技术于1996年由美国Applied biosystems公司推出,它是一种在PCR反应体系中加入荧光基团,利用对荧光信号积累的实时检测来监测整个PCR进程,最后通过标准曲线对未知模板进行定量分析的方法。该

肿瘤标志物“分列式”

癌细胞静悄悄、无休止、无秩序地增生、转移,大量消耗体内营养物质,导致身体免疫机制下降,直到出现身体症状或健康体查时才会注意到它。癌细胞发生、增殖和转移等过程中在患者身体内留下一些踪迹。捕捉到隐藏到这些悄无声息的癌症信号——肿瘤标志物,可以帮助医生癌症诊疗过程中做出更加精准的判断。返祖信号癌细胞被认为

范可尼贫血基因诊断

引子:每个人都有一套记录在46条染色体中的生命密码,每个新的生命或新的细胞产生时,这套生命密码就被复制一次。复制过程中不可避免会出现各种错误,因此强大的错误修复机制就非常重要。有一种叫做范可尼贫血的遗传病便是因为先天性错误修复功能的缺陷所致。    1927年,瑞士的一名叫Gui

常用实验动物介绍6

    一、小鼠突变品系   1.AKR/J-nustr:(1)遗传背景:①起源:从1925年到1936年,Furth 从宾夕法尼亚州的Norristown一位商人处获得“淋巴瘤病”原种,继而选择培育成为白血病高发品系,然后又引到了洛克菲勒研究所(Rockerdller Institute

CRISPR/Cas9技术,热度背后的冷思考

  俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家,负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。   俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验,在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就,其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo

基因编辑进展梳理 Part II 基于CRISPR-Cas9的技术应用篇(下)

  上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。   一、大规模基因功能的筛选   尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展,但是解析复杂的基因型-表型关系仍

基因编辑进展梳理 Part II 基于CRISPR-Cas9的技术应用篇(下)

  上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。   一、大规模基因功能的筛选   尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展,但是解析复杂的基

全球首例!中国科学家利用基因编辑治疗艾滋病和白血病

  9月13日,中国北京大学-清华大学生命科学联合中心、首都医科大学附属北京佑安医院以及解放军总医院第五医学中心的研究人员日前在国际顶级医学杂志《The New England Journal of Medicine》(简称:NEJM)上发表了题为《CRISPR-Edited Stem Cells

人源化小鼠模型在人类疾病研究中的应用

  俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家,负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。   俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验,在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就,其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo

人源化小鼠模型在人类疾病研究中的应用

  俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家,负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。   俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验,在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就,其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo

Nature Immunology:疫苗如何降低白血病风险

  流感嗜血杆菌b型疫苗不仅能抑制b型杆菌导致的耳部感染和脑膜炎,还能抑制急性淋巴细胞白血病(ALL)。新发表在natureimmunology杂志上的文章表明,增加B细胞多样性的酶也能在慢性炎症中造成基因损伤,促进细胞向白血病方向演变,阐明疫苗防止白血病发生的分子机制。  白血病是最常见的儿童期癌

免疫治疗相关的人源化动物模型

昨日,美国FDA批准了全球第二个CAR-T上市,用于治疗特定非霍奇金淋巴瘤,这是继诺华的首个CAR-T疗法的又一次重大突破。肿瘤免疫疗法频传捷报,特别是以嵌合抗原受体T细胞技术(CAR-T)以及免疫检查点阻断技术为代表的新兴肿瘤免疫疗法,发挥着巨大潜力。考虑到该疗法临床前评估需要接近人类免疫系统且具

科学家发现影响免疫系统的基因突变或可诱发白血病

  近日,来自英国伦敦癌症研究院(The Institute of Cancer Research)的研究人员通过研究发现,遗传了能够影响机体免疫系统功能的基因突变的个体或患最常见白血病的风险较高,相关研究刊登于国际杂志Nature Communications上;文章中研究人员将个体患慢性淋巴细胞

约翰逊的故事:基因检测与精准治疗挽救了他的生命

  2014年2月,23岁的埃文•约翰逊住进了位于明尼苏达州罗切斯特的梅奥诊所(Mayo Clinic)。基因检测发现他患有一种侵袭性非常强的急性骨髓性白血病(AML)。  两年来,约翰逊白血病的诊疗过程如过山车一般惊险曲折。他经历了一次失败的干细胞移植手术,六种不同的药物治疗方案,经历了危及生命的

基因疗法,你准备好了吗?

  基因疗法,就是利用健康的基因来填补或替代人体中某些缺失或病变的基因,或人为的修改有缺陷的基因达到治病的目的。  目前的基因疗法通常是利用对人体无害的逆转录病毒当载体,把正常的基因嫁接到病毒上,再用这些病毒去感染取出的人体细胞,让它们把正常基因插进细胞的染色体中,使人体细胞就可以“获得”正常的基因

基因疗法,你准备好了吗?

  基因疗法,就是利用健康的基因来填补或替代人体中某些缺失或病变的基因,或人为的修改有缺陷的基因达到治病的目的。  目前的基因疗法通常是利用对人体无害的逆转录病毒当载体,把正常的基因嫁接到病毒上,再用这些病毒去感染取出的人体细胞,让它们把正常基因插进细胞的染色体中,使人体细胞就可以“获得”正常的基因

【盘点】2015年癌症领域突破性研究TOP10

  长期以来,科学家们在揭示癌症发病机制、开发治疗和预防癌症新型方法上花费了大量的精力,随着研究的深入及多种机制的发现,科学家们让癌症变成了一种可控的疾病。  近日,来自美国德州农工健康科学中心研究所的科学家就发现西兰花中名为萝卜硫素的提取物或许可以帮助治疗癌症;又有研究者发现冥想也可以帮助癌症的治

【锐赛小课堂】2015年癌症领域突破性研究TOP10

  长期以来,科学家们在揭示癌症发病机制、开发治疗和预防癌症新型方法上花费了大量的精力,随着研究的深入及多种机制的发现,科学家们让癌症变成了一种可控的疾病。   近日,来自美国德州农工健康科学中心研究所的科学家就发现西兰花中名为萝卜硫素的提取物或许可以帮助治疗癌症;又有研究者发现冥想也可以帮助癌症

基因疗法准备就绪

  15年前,基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折,使得科学家开始对其进行严格的重新评估;15年后,基因疗法已经做好准备,即将进入临床。  里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写,在许多杂志上发表过文章,她还是《永恒的治愈:基因疗法和拯救它的男孩》(The Forever

梳理维生素A及其衍生物功能研究进展

  维生素A(vitaminA)又称视黄醇(其醛衍生物视黄醛)或抗干眼病因子,是一个具有脂环的不饱和一元醇,包括动物性食物来源的维生素A1、A2 两种,是一类具有视黄醇生物活性的物质。  维生素A1多存于哺乳动物及咸水鱼的肝脏中,维生素A2常存于淡水鱼的肝脏中。由于维生素A2的活性比较低,所以通常所

狙击艾滋病毒――“引蛇出洞”还是“关门打狗”?

  曾庆平   有很多非专业或跨专业人士对于人类为何数十年攻克不了艾滋病难题感到迷惑不解,那是因为他们不太了解艾滋病毒致病的“特洛伊木马”机制。   艾滋病毒之所以能“摧毁”人类的免疫系统,是因为它们专门感染并杀死免疫细胞。不过,只要它们在免疫细胞内复制并产生新的病毒,人体都能立即识别它们并设法

2018年度聚焦:艾滋病重磅级研究成果解读

  近年来,科学家们在HIV研究领域投入了巨大的精力,随着研究的深入他们不断取得重要的研究成果,2018年即将过去了,在这一年里,科学家们在艾滋病研究领域又有哪些亮点重磅级研究成果呢?本文中,小编就筛选出本年度艾滋病研究领域重磅级的研究成果,分享给大家!  【1】Nature:HIV研究重大进展!揭

简述基因治疗的最新临床研究进展

  基因疗法以其“一次给药,终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前,欧洲药品管理局(EMA)、美国食品药品管理局(FDA)及中国国家食品药品监督管理总局(NMPA)等机构至少已批准13种基因治疗产品上市,同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月,国际顶级期刊《新

简述基因治疗的最新临床研究进展

  基因疗法以其“一次给药,终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前,欧洲药品管理局(EMA)、美国食品药品管理局(FDA)及中国国家食品药品监督管理总局(NMPA)等机构至少已批准13种基因治疗产品上市,同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月,国际顶级期刊《新

聚焦基因疗法研究新进展

  本文中,小编整理了多篇重要研究成果,共同聚焦科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展,分享给大家!  图片来源:mainnews.net  【1】两种基因疗法或有望治愈罕见遗传病  doi:10.1172/jci.insight.130260 doi:10.1073/pnas.1906182116

2019年8月HIV研究亮点进展

  人类免疫缺陷病毒(human immunodeficiency virus, HIV),即艾滋病(AIDS,获得性免疫缺陷综合征)病毒,是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年,HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒(lentivirus),属逆转录病毒的一种。HIV通过

Science:抗癌药物能治疗免疫缺陷症吗?

  发现、并且开发出一款新型药物是一项非常艰辛的工作,这需要先在实验室(bench)里找到与某种疾病,比如肿瘤相关的分子异常,然后对这种异常分子的功能进行研究,再根据这个异常的分子设计、开发出一款相应的药物,最终通过临床试验的验证才能让这款新药走向临床,走进病人的床边(bedside)。这也就是一个

“脐带血存储无用论”的三个误区

   脐带血该不该存,有没有用?似乎每隔段时间,就会有争议的声音出现。近日,《新华每日电讯》一篇冠以“本报记者”的文章《储存脐带血自救白血病?“经久不衰”的忽悠》(刊于2018年5月11日13版,以下简称《忽悠》文章链接),再一次将公众关心的“该不该存储脐带血”问题推向似是而非的境地。  媒体对脐带