诺华成10年来重度再生障碍性贫血(SAA)首个一线药物

图片来源于网络 瑞士制药巨头诺华(Novartis)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩大免疫药物Promacta(eltrombopag,艾曲波帕)的适应症标签,联合标准免疫抑制疗法(IST)用于2岁及以上儿童和成人重度再生障碍性贫血(SAA)的一线治疗治疗。此次批准,使Promacta成为美国市场十多年来批准用于新诊SAA患者的首个新药。之前,FDA已授予Promacta一线治疗SAA的突破性药物资格。目前,该药一线治疗SAA适应症也正在接受欧洲药品管理局(EMA)的审查,预计将在2019年做出最终审查决定。 此次批准,是基于诺华对美国心肺血液研究所(NHLBI)赞助并根据一项合作研究与发展协议(CRADA)开展的临床研究的分析数据。分析结果显示,在IST初治SAA患者中,Promacta联合标准IST一线治疗6个月,有79%的患者病情获得缓解(95%:69-87),其中完全缓解率为44%,这一数据比标准IS......阅读全文

诺华成10年来重度再生障碍性贫血(SAA)首个一线药物

图片来源于网络  瑞士制药巨头诺华(Novartis)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩大免疫药物Promacta(eltrombopag,艾曲波帕)的适应症标签,联合标准免疫抑制疗法(IST)用于2岁及以上儿童和成人重度再生障碍性贫血(SAA)的一线治疗治疗。此次批准,使Promac

概述再生性障碍性贫血的药物治疗

  (1) 雄激素:大剂量雄激素可以刺激骨髓造血,为治疗慢性再障首选药物,其发生疗效时间常在服药2-3月后。目前常用的品种及剂量如下,可任选一种。  丙酸睾丸酮 50~100mg/d,肌内注射,6月以上;司坦唑(康力龙)2~4mg,每天3次,1~2年;大力补(17-去氢甲基睾丸酮)15~30mg/d

药物安全成为诺华 CAR T 疗法审批的最大障碍

  就在美国 FDA 将对首款 CAR -T 疗法正式进行专家组投票之前,该机构表示,专家将不仅仅注意到药物的功效,而是重点会关注新药物的安全问题。   星期三的会议通报文件是在今天上午发布的,FDA 正在对诺华公司即将成为首例获得批准的 CAR -T 药物(tisagenlecleucel)进

药物治疗再生性障碍性贫血的相关介绍

  (1) 雄激素:大剂量雄激素可以刺激骨髓造血,为治疗慢性再障首选药物,其发生疗效时间常在服药2-3月后。目前常用的品种及剂量如下,可任选一种。  丙酸睾丸酮 50~100mg/d,肌内注射,6月以上;司坦唑(康力龙)2~4mg,每天3次,1~2年;大力补(17-去氢甲基睾丸酮)15~30mg/d

再生障碍性贫血

[概 述]  再生障碍性贫血(aplastic anemia,AA)简称再障,是一组骨髓造血组织减少,造血功能衰竭,导致周围血全血细胞减少的综合病征。临床上常表现为较严重的贫血、出血和感染。原发性再障中男性多于女性,青年多于老年。根据疾病变化速度和病情轻重,结合血象和骨髓象可将再障分为急性型和慢性型

药物治疗小儿珠蛋白生成障碍性贫血的介绍

  1.一般治疗 适当注意休息和营养。预防感染可防止贫血加剧。轻型病例无明显症状者仅给予一般治疗即可。  2.对症治疗  (1)输血:是重型β-珠蛋白生成障碍性贫血有效疗法。国外采用高量输血,开始每周输1次,可输新鲜或经等渗盐水洗涤过的红细胞或压缩红细胞,反复多次使Hb升至120~140g/L。然后

再生障碍性贫血(2)

[治疗方案]1.一般治疗  避免诱发因素,勿用抑制骨髓的药物,不用非甾体类抗炎药。重型病人加强隔离,注意皮肤、口腔、外阴卫生,感染时加强抗炎治疗;血红蛋白<60~70g/L,有心肺功能不全的病人可考虑输红细胞悬液;有严重出血时输血小板悬液。2.药物治疗  (1) 雄激素:大剂量雄激素可以刺激骨髓造血

再生障碍性贫血的简介

  再生障碍性贫血简称再障,是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征,以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征,临床以贫血、出血和感染为主要表现。确切病因尚未明确,再障发病可能与化学药物、放射线、病毒感染及遗传因素有关。再障主要见于青壮年,其发病高峰期有2个,即15~25岁的年龄组和6

再生障碍性贫血诊断标准

①全血细胞减少,网织红细胞绝对值减少;②一般无肝脾肿大;③骨髓至少1个部位增生减低或重度减低(如增生活跃,须有巨核细胞明显减少)及淋巴细胞相对增多,骨髓小粒非造血细胞增多(有条件者应做骨髓活检等检查);④能除外引起全血细胞减少的其他疾病,如阵发性睡眠性血红蛋白尿症、骨髓增生异常综合征中的难治性贫血、

再生障碍性贫血的检查

  1.血象  呈全血细胞减少,少数病例早期可仅1系或2系细胞减少。贫血属正常细胞型,亦可呈轻度大红细胞。红细胞轻度大小不一,但无明显畸形及多染现象,一般无幼红细胞出现。网织红细胞绝对值和比例显著减少,中性粒细胞减少低于0.5×109/L,血小板低于20×109/L。  2.骨髓象  再障骨髓涂片肉

再生障碍性贫血的诊断

  1987年第四届全国再障学术会议修订的再障诊断标准如下:①全血细胞减少,网织红细胞绝对值减少。②一般无脾肿大。③骨髓检查显示至少一部位增生减低或重度减低(如增生活跃,巨核细胞应明显减少,骨髓小粒成分中应见非造血细胞增多。有条件者应作骨髓活检等检查)。④能除外其他引起全血细胞减少的疾病,如阵发性睡

再生障碍性贫血分析实验

实验方法原理 再障是一种获得性骨髓造血功能障碍性疾病,患者骨髓造血组织减少,红骨髓被脂肪组织代替,血液全血细胞减少.1. 病因 本病的发生与骨髓造血干细胞损伤,造血微环境损伤或免疫性造血抑制有关.原因未明者称原发性再障,国内1964年统计原发性者占再障的80-88%,1983年统计则占24.1-46

再生障碍性贫血的病因

  再障的发病可能和下列因素有关:  1.药物  是最常见的发病因素。  2.化学毒物  苯及其衍化物和再障关系已为许多实验研究所肯定,苯进入人体易固定于富含脂肪的组织,慢性苯中毒时苯主要固定于骨髓,苯的骨髓毒性作用是其代谢产物所致,后者可作用于造血祖细胞,抑制其DNA和RNA的合成,并能损害染色体

再生障碍性贫血分析实验

实验方法原理再障是一种获得性骨髓造血功能障碍性疾病,患者骨髓造血组织减少,红骨髓被脂肪组织代替,血液全血细胞减少.1. 病因 本病的发生与骨髓造血干细胞损伤,造血微环境损伤或免疫性造血抑制有关.原因未明者称原发性再障,国内1964年统计原发性者占再障的80-88%,1983年统计则占24.1-46.

再生障碍性贫血的治疗介绍

  包括支持治疗和疾病针对性目标治疗两部分。支持治疗的目的是预防和治疗血细胞减少相关的并发症;目标治疗则是补充和替代极度减少和受损的造血干细胞,如异基因造血干细胞移植或免疫抑制治疗。年龄40岁,无HLA相合同胞供者的重型再生障碍性贫血首选强化免疫抑制治疗。非重型再障可采用雄性激素和环孢素治疗。

再生障碍性贫血都有哪些检查

  1.血象  呈全血细胞减少,少数病例早期可仅1系或2系细胞减少。贫血属正常细胞型,亦可呈轻度大红细胞。红细胞轻度大小不一,但无明显畸形及多染现象,一般无幼红细胞出现。网织红细胞绝对值和比例显著减少,中性粒细胞减少低于0.5×109/L,血小板低于20×109/L。  2.骨髓象  再障骨髓涂片肉

再生障碍性贫血的诊断标准

①全血细胞减少,网织红细胞绝对值减少;②一般无肝脾肿大;③骨髓至少1个部位增生减低或重度减低(如增生活跃,须有巨核细胞明显减少)及淋巴细胞相对增多,骨髓小粒非造血细胞增多(有条件者应做骨髓活检等检查);④能除外引起全血细胞减少的其他疾病,如阵发性睡眠性血红蛋白尿症、骨髓增生异常综合征中的难治性贫血、

急性再生障碍性贫血的简介

  急性再生障碍性贫血临床发病急,贫血呈进行性加重,常伴有严重感染及内脏出血。外周血血红蛋白下降速度快。急性再生障碍性贫血发病急,病情重,进展迅速。急性再生障碍性贫血的症状主要有多数患者有发热,体温在38度以上,个别患者自发病到死亡均处于难以控制的的高温之中。多呈进行性加重,苍白、乏力、头昏、心悸和

重型再生障碍性贫血的简介

  再生障碍性贫血(aplastic anemia)简称再障。系多种病因引起的造血障碍,导致红骨髓总容量减少,代以脂肪髓,造血衰竭,以全血细胞减少为主要表现的一组综合症。据国内21省 (市)自治区的调查,年发病率为0.74/10万人口,明显低于白血病的发病率;慢性再障发病率为0.60/10万人口,急

再生障碍性贫血怎样进行诊断?

1.骨髓象再障骨髓涂片肉眼观察油滴增多,骨髓小粒镜检空虚,非造血细胞和脂肪细胞增多,一般在50%以上。再障呈多部位骨髓增生减低或重度减低,三系造血细胞明显减少,尤其是巨核细胞和幼红细胞;非造血细胞增多,尤其淋巴细胞增多。慢性型不同部位穿刺所得骨髓象很不一致,可从增生不良到增生象,但至少要有一个部位增

再生障碍性贫血的临床特征

再生障碍性贫血简称再障,是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征,以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征,临床以贫血、出血和感染为主要表现。确切病因尚未明确,再障发病可能与化学药物、放射线、病毒感染及遗传因素有关。再障主要见于青壮年,其发病高峰期有2个,即15~25岁的年龄组和60岁

再生障碍性贫血的致病病因

再障的发病可能和下列因素有关:1.药物是最常见的发病因素。2.化学毒物苯及其衍化物和再障关系已为许多实验研究所肯定,苯进入人体易固定于富含脂肪的组织,慢性苯中毒时苯主要固定于骨髓,苯的骨髓毒性作用是其代谢产物所致,后者可作用于造血祖细胞,抑制其DNA和RNA的合成,并能损害染色体。3.电离辐射X线、

再生障碍性贫血(AA)知识问答

Understanding aplastic anemia is the first step toward taking control.了解再障乃为征服再障的第一步。 ——这是鄙人编写此文的主旨所在。  1. 再生障碍性贫血是怎样的一种疾病?答:再生障碍性贫血,简称再障(AA),俗称“软癌”。本

怎样预防急性再生障碍性贫血?

  1.避免感染,尤其是感冒症状,临床上将病毒感染也作为诊断再生障碍性贫血的病因之一,比较常见的就是肝炎病毒,监床发现再生障碍性贫血多发于非甲非乙型肝炎,而与甲型肝炎无关。有些再生障碍性贫血患者发病前有感冒史,说明部分再生障碍贫血可继发于普通感冒之后。  2.用药上要科学,一定要严格按照相关的用药事

再生障碍性贫血的病因分析

  再障的发病可能和下列因素有关:  1.药物  是最常见的发病因素。  2.化学毒物  苯及其衍化物和再障关系已为许多实验研究所肯定,苯进入人体易固定于富含脂肪的组织,慢性苯中毒时苯主要固定于骨髓,苯的骨髓毒性作用是其代谢产物所致,后者可作用于造血祖细胞,抑制其DNA和RNA的合成,并能损害染色体

关于再生障碍性贫血的检查

  1.血象  呈全血细胞减少,少数病例早期可仅1系或2系细胞减少。贫血属正常细胞型,亦可呈轻度大红细胞。红细胞轻度大小不一,但无明显畸形及多染现象,一般无幼红细胞出现。网织红细胞绝对值和比例显著减少,中性粒细胞减少低于0.5×109/L,血小板低于20×109/L。  2.骨髓象  再障骨髓涂片肉

再生障碍性贫血(AA)知识问答

严匡华北医硕士、中国协和医大博士、美国国家卫生研究院(NIH)博士后 Understanding aplastic anemia is the first step toward taking control.了解再障乃为征服再障的第一步。 ——这是鄙人编写此文的主旨所在。  1. 再生障碍性贫血是

再障性贫血全称再生障碍性贫血,出现该现象的原因

一、再生障碍性的贫血,其主要的原因是骨髓增生出现了异常下降的情况,其形成原因一般是在病毒感染,或者是在接触到一些毒性的药物,或者是一些农药,以及患者在接触到一些放射性的物质以后,会使得患者的骨髓造血功能出现破坏,损伤,使其不能够有效地造血,导致患者的血细胞三系减少,患者往往会出现白细胞的下降,是患者

再生障碍性贫血的临床表现

  1.急性型再障  起病急,进展迅速,常以出血和感染发热为首起及主要表现。病初贫血常不明显,但随着病程发展,呈进行性进展。几乎均有出血倾向,60%以上有内脏出血,主要表现为消化道出血、血尿、眼底出血(常伴有视力障碍)和颅内出血。皮肤、黏膜出血广泛而严重,且不易控制。病程中几乎均有发热,系感染所致,

怎样预防珠蛋白生成障碍性贫血?

  一般来说,如果两名属同一类型的地中海贫血患者结合,便有机会生下重型贫血患者。要想有效预防本病,需抽血进行肽链检测和基因分析,若证实本身和配偶同属β型极轻型或轻型地贫患者,子女将有四分之一的机会完全正常、二分之一的机会成为轻型贫血患者,四分之一的机会成为中型或重型贫血患者。鉴于本病缺少根治的方法,