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DNA碱基中产生靶向变化的碱基编辑器诱导广泛的脱靶

在一项新的研究中,来自美国麻省总医院、哈佛医学院和哈佛大学陈曾熙公共卫生学院的研究人员报道近期开发的几种在单个DNA碱基中产生靶向变化的碱基编辑器能够在RNA中诱导广泛的脱靶效应。他们还描述了对碱基编辑器变体进行基因改造可显著降低RNA编辑的发生率,这同时也会增加在靶DNA编辑的精确度。相关研究结果于2019年4月17日在线发表在Nature期刊上,论文标题为“Transcriptome-wide off-target RNA editing induced by CRISPR-guided DNA base editors”。图片来自CC0 Public Domain。 论文通讯作者、麻省总医院病理学系的J. Keith Joung博士说道,“大多数关于脱靶基因编辑的研究都集中在DNA上,但是我们发现这种技术也可以诱导大量的RNA改变。这一令人吃惊的发现表明,当考虑碱基编辑器在细胞中的不想要的脱靶效应时,需要考虑的不仅仅......阅读全文

RNA编辑领域前世今生

  提到基因编辑,我们可能首先想到的是著名学者张锋和Jennifer Doudna博士共同发现的CRISPR基因编辑系统。而提到单碱基编辑系统,我们可能首先会想到Broad研究所著名科学家David Liu和张锋博士等人共同创建的Beam Therapeutics公司,这家初创公司致力于使用基于CR

RNA编辑:肿瘤和遗传疾病治疗的新选择

  2018年,美国FDA和欧洲EMA批准了来自RNA药物制造两大巨头Ionis Pharmaceuticals公司的反义寡核苷酸疗法药物Tegesedi(Inotersen)和Alnylam Pharmaceuticals公司的siRNA疗法药物Onpattro(Patisiran),用于治疗遗传

单碱基基因编辑研究进展速览

  本文中,小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展,分享给大家!  【1】Nat Commun:科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑  doi:10.1038/s41467-019-10421-8  近日,中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪

我国科学家开发更高精度的单碱基基因编辑工具

  单碱基编辑技术是一种是自2012年CRISPR/Cas9技术被发现以来最寄予厚望的高精度基因编辑技术,其中一种单碱基编辑技术BE3可以在不切断DNA双链的情况下精确地引入由C/G到T/A的点突变,另外一项单碱基编辑技术ABE7.10可以由T/A突变成C/G的技术,对于基因突变导致的遗传疾病的治疗

单碱基基因编辑技术之工具篇

  前言   今年5月,David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司,再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜,趁着热度还未散去,我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后,又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析,带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展

单碱基基因编辑技术之工具篇

  今年5月,David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司,再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜,趁着热度还未散去,我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后,又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析,带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展壮大的历程!

科学家完成CRISPR-Cas13a介导的精确定点RNA编辑的人工机器

  5月31日,国际学术期刊Nucleic Acids Research 在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心/植物生理生态研究所李轩研究组合作完成的题为Implementation of the CRISPR-Cas13a system in fission yeast and its r

张锋等“大神”创办新公司,获8700万美元A轮融资

  碱基编辑技术  近几年,CRISPR/Cas9基因编辑技术被全球科学家们广泛使用。然而,尽管很容易用它改变基因的功能,但修复点突变(指由单个碱基改变引发的突变)一直是个未解的难题。  A——腺嘌呤;T——胸腺嘧啶;C——胞嘧啶;G——鸟瞟呤;根据碱基互补配对原则,A与T配对、C与G配对。(图片来

单碱基基因编辑技术之工具篇

前言今年5月,David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司,再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜,趁着热度还未散去,我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后,又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析,带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展壮大的历程!

我国学者研制CRISPR-Cas13a介导的精确定点RNA编辑人工机器

   国际学术期刊《Nucleic Acids Research》在线发表了中科院分子植物科学卓越创新中心/植物生理生态研究所李轩研究组合作完成的题为“Implementation of the CRISPR-Cas13a system in fission yeast and its repurp

我国学者成功开发基于脱氨酶APOBEC的新型普适碱基编辑器

  中国科学院上海生命科学研究院(营养与健康院)中国科学院-马普计算生物学研究所杨力研究组与上海科技大学生命学院陈佳研究组和黄行许研究组合作,成功开发出一系列基于人胞嘧啶脱氨酶APOBEC的新型普适碱基编辑器,其中基于人APOBEC3A(hA3A)的碱基编辑器可高效介导甲基化胞嘧啶mC到胸腺嘧啶T的

盘点2017年CRISPR技术突破

图片来源于网络    CRISPR技术日新月异,研究人员不仅为这种精确且相对易于操作的基因编辑技术寻找新的应用,而且也在进一步的完善这种技术,赋予它更多新的功能,今年CRISPR引人注目的技术突破包括:  RNA编辑  虽然人体很多疾病是来自于DNA,但是由于基因承载着生命最根源的信息,因此直接对D

碱基编辑器的效能差异并构建可编辑致病突变数据库

  近日,中国科学院上海营养与健康研究所杨力研究组与上海科技大学生命科学与技术学院陈佳研究组通过合作,系统揭示了一系列具有代表性的基因组碱基编辑器(baseeditor)的效能差异,并进一步构建了可利用20种已报道碱基编辑器进行编辑的人类疾病相关单碱基突变位点的数据库(BEable-GPS, Bas

年终盘点:2018年基因编辑盘点

  2018年11月,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,

我国科学家开发出一种新型RNA编辑系统

  使用工程核酸酶的基因组编辑技术,比如锌指核酸酶(ZFN)、转录激活因子样效应物核酸酶(TALEN)和CRISPR系统中的Cas蛋白已被用于操纵许多有机体的基因组。最近,科学家们已将胞苷脱氨酶或腺苷脱氨酶与CRISPR-Cas9融合在一起,构建出可编程的DNA碱基编辑器,从而为校正致病性突变提供新

Nature Biotechnology:新研究拓宽碱基编辑器的靶向范围

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas9是由一种原始的细菌免疫系统改编而成的,它的作用方式是首先在基因组的一个靶位点上切割

2017年5月CRISPR/Cas亮点盘点

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

基因编辑进展梳理 Part I CRISPR系统拓展及机制研究篇

  基因编辑技术是指对目标基因进行编辑,实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来,取得了一系列重大突破,并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此,CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多

基因编辑进展梳理 Part I CRISPR系统拓展及机制研究篇

  基因编辑技术是指对目标基因进行编辑,实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来,取得了一系列重大突破,并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此,CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多

27篇SNC论文!他凭这些学术成就获亿元融资

  基因修饰动物是研究在发育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系统有效的应用于构建基因敲除和敲入小鼠。而杨辉团队正好专注于该领域。  杨辉,30岁时,就成为中科院上海生科院神经所研究员;2015年,入选国家“青年千人计划”;2019年,杨辉博士获得国家杰出青年基金资助。  由杨辉创办

免费开源给学术研究,升级版CRISPR拓展RNA功能编辑

  近日,张锋团队再次升级CRISPR基因编辑系统,升级版的CRISPR通过靶向特定的RNA能够将致病蛋白扼杀在萌芽状态。该研究发表于Science。DOI: 10.1126/science.aax7063  基因编辑新品发布  张锋教授像极了基因编辑技术领域的“乔布斯”。张峰团队在基因编辑从无到有

频频被“泼冷水” CRISPR/Cas基因编辑未来究竟何去何从?

   CRISPR/Cas这项基因编辑技术自从问世以来,已经吸引了无数欢呼和掌声,在短短几年之内,它已经成为了生物科学领域最炙手可热的研究工具。然而它最近也频频被“泼冷水”,那么基因编辑未来究竟何去何从呢?  基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。CRI

张锋与David Liu共同创立 基因疗法新锐今日启航

  今日,业内传来重磅新闻:由知名华人学者张锋教授和David Liu教授等人共同创立的Beam Therapeutics正式启航,将以革命性的基因编辑技术开发精准的遗传疗法。值得一提的是,这家新锐也是首个利用CRISPR单碱基编辑技术开发全新疗法的公司。  华人学者强强联手带来突破性基因疗法  这

贺建奎之后,世界准备好了迎接基因编辑婴儿了吗?

  25岁的杰夫·卡罗尔(Jeff Carroll)在刚结婚6个月后,和妻子决定不要孩子了。因为他刚刚得知自己携带亨廷顿症的基因突变,这种遗传性疾病,会摧毁大脑和神经系统,最终往往导致死亡。他的母亲在四年前发病,他知道这个病迟早也会在自己身上爆发。  亨廷顿症(Huntington's di

Nature Biotechnology连发4篇CRISPR文章,推动该领域跨越式发展

   CRISPR已经应用于包含人类,小鼠,酵母,水稻等各个物种中,取得了空前的成功。就在近期,Nature Biotechnology 杂志连续推出了4篇CRISPR技术的进一步升级应用,同时也进一步拓宽了CRISPR技术应用范围,尤其是为临床的应用做了非常好的铺垫。  这4篇文章分别是:美国伊利

新型腺嘌呤碱基编辑器可让细胞RNA编辑最小化

  在一项新的研究中,来自美国布罗德研究所和哈佛大学的研究人员发现有证据表明使用碱基编辑器会导致细胞中出现意想不到的RNA编辑。相关研究结果发表在2019年5月8日的Science Advances期刊上,论文标题为“Analysis and minimization of cellular RNA

2位女科学家得诺贝尔化学奖,华裔科学家张锋失之交臂

  北京时间10月7日下午5点45分,瑞典皇家科学院宣布将2020年诺贝尔化学奖授予法国生物化学家Emmanuelle Charpentier和美国生物化学家Jennifer Doudna,以表彰其在基因编辑方面做出的杰出贡献。  CRISPR技术自问世以来,就一直被诺奖候选的光环所围绕。为了CRI

CRISPR/Cas9应用近期重大进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

George Church专访:CRISPR是如何引领基因编辑革命的?

  George Church:哈佛医学院著名遗传学家  11月26日,Nature Communications杂志发表了遗传学界的大牛George M. Church领导哈佛医学院的团队,在人iPS细胞中进行了CRISPR基因编辑。他们将全基因组测序和靶向深度测序结合起来,评估了Cas9编辑iP

CRISPR技术再升级——单碱基的精准编辑

  CRISPR/Cas9基因组编辑系统来源于简单的细菌免疫系统组分,经过改造后可在真核细胞中实现高度灵活且特异的基因组编辑。该系统是单RNA(single-guide RNA, sgRNA) 介导的核酸酶系统,通过靶点特异的CRISPR RNA (crRNA)序列与靶序列进行碱基配对从而引导Cas