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大冢固定剂量组合口服疗法ASTX727获美国FDA孤儿药资格

日本药企大冢制药（Otsuka Phamra）全资子公司Astex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司口服固定剂量组合抗癌药ASTX727(cedazuridine/decitabine[地西他滨]，C-DEC）孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗骨髓增生异常综合症（MDS），包括慢性骨髓单核细胞白血病（CMML）。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。在研药物获得孤儿药资格（ODD）认定后，药企有资格获得罕见病药物研发方面的各种激励措施，包括临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。 ASTX727是由固定剂量的cedazuridine（一种胞苷脱氨酶抑制剂）和地西他滨（一种......阅读全文