NPC药物：热休克反应诱导剂arimoclomol获FDA优先审查！
Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理arimoclomol的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药用于治疗C型尼曼-匹克病（NPC）。FDA已指定《处方药用户收费法》（PDUFA）目标行动日期为2021年3月17日，该机构表示，目前不打算召开咨询委员会会议来讨论该申请。 此前，FDA已授予arimoclomol治疗NPC的快速通道资格（FTD）、突破性药物资格（BTD）、孤儿药资格（ODD）、罕见儿科疾病资格（RPDD）。Orphazyme公司还计划在今年下半年向欧洲药品管理局（EMA）提交arimoclomol治疗NPC的营销授权申请（MAA）。 Orphazyme公司首席执行官Kim Stratton表示：“FDA受理NDA，标志着我们向美国NPC患者......阅读全文
我国科学家解析出NPC1蛋白结构
近日，清华大学颜宁课题组与中国疾控中心、中科院微生物组高福院士课题组合作的一项最新成果，在世界上首次解析出NPC1蛋白的清晰结构，并初步揭示了它的工作过程，从而为干预、治疗罕见遗传疾病“尼曼—皮克病”和埃博拉病毒打开了新大门。 颜宁教授过去9年一直针对胆固醇代谢调控通路进行系统的结构生物学与生
NPC药物：热休克反应诱导剂arimoclomol获FDA优先审查！
Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理arimoclomol的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药用于治疗C型尼曼-匹克病（NP
颜宁、高福等科学家解析出NPC1蛋白结构
近日，清华大学颜宁课题组与中国疾控中心、中科院微生物组高福院士课题组合作的一项最新成果，在世界上首次解析出NPC1蛋白的清晰结构，并初步揭示了它的工作过程，从而为干预、治疗罕见遗传疾病“尼曼—皮克病”和埃博拉病毒打开了新大门。 颜宁教授过去9年一直针对胆固醇代谢调控通路进行系统的结构生物学与生
颜宁、高福等科学家解析出NPC1蛋白结构
近日，清华大学颜宁课题组与中国疾控中心、中科院微生物组高福院士课题组合作的一项最新成果，在世界上首次解析出NPC1蛋白的清晰结构，并初步揭示了它的工作过程，从而为干预、治疗罕见遗传疾病“尼曼—皮克病”和埃博拉病毒打开了新大门。 颜宁教授过去9年一直针对胆固醇代谢调控通路进行系统的结构生物学与生
人鼻咽癌（NPC）酶联分析检测ELISA试剂盒使用说明
使用目的：本试剂盒用于测定人血清、血浆及相关液体样本鼻咽癌（NPC）含量。试验原理：NPC试剂盒是固相夹心法酶联免疫吸附实验（ELISA）.已知NPC浓度的标准品、未知浓度的样品加入微孔酶标板内进行检测。先将NPC和生物素标记的抗体同时温育。洗涤后，加入亲和素标记过的HRP。再经过温育和洗涤，去除未
施一公等登Science封面：AI与冷冻电镜揭示「原子级」NPC结构
6月10日，《Science》杂志以封面专题形式发表了 5 篇论文，其中 3 篇论文共同揭开了人类核孔复合体的近原子分辨率冷冻电镜结构，另外两项研究通过非洲爪蟾呈现了脊椎动物核孔复合体的单颗粒冷冻电镜图像。这篇封面文章将多项研究成果拼接在一起，形成的人类 NPC 图像接近原子级。这一研究成果建立在多
中国科学家发表核孔复合体结构研究的综述文章
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/5/500266.shtm核孔复合体（Nuclear Pore Complex，简称NPC）是核质运输的门户，由于其复杂的构成和重要的生物学功能，NPC的结构解析一直被认为是结构生物学的“圣杯”。2023年5月
清华大学颜宁教授Cell发表新成果
来自清华大学、中科院微生物研究所的研究人员报告称，她们采用单粒子低温电子显微镜(cryo-EM)技术获得了了分辨率为4.4埃（Å）的全长人类NPC1的结构，及NPC1与埃博拉病毒（EBOV）酶切后糖蛋白(GPcl)的复合物的低分辨率结构。由此认识了NPC1介导胆固醇转运和埃博拉病毒感染的结构机制
生化与细胞所关键蛋白作用机理登国际刊物
来自中科院上海生化所生化与细胞所的研究人员发表了题为“Ezetimibe blocks the internalization of NPC1L1 and cholesterol in mouse small intestine”的文章，首次观察到小鼠小肠中一种重要的蛋白：NPC1L1蛋
科学家揭示细胞内核孔扩张和收缩的机制
在真核细胞中，核孔复合体（NPC）融合内外核膜并介导物质交换。它们由30种不同的核孔蛋白组成，这种架构在空间和时间上都是高度动态的。NPC直径的变化已有报道，但生理情况和分子细节仍不清楚。近期，来自德国欧洲分子生物学实验室的研究团队进一步揭示了细胞内核孔扩张和收缩的机制。该论文研究发表在《Sci
科学家揭示细胞内核孔扩张和收缩的机制
在真核细胞中，核孔复合体（NPC）融合内外核膜并介导物质交换。它们由30种不同的核孔蛋白组成，这种架构在空间和时间上都是高度动态的。NPC直径的变化已有报道，但生理情况和分子细节仍不清楚。近期，来自德国欧洲分子生物学实验室的研究团队进一步揭示了细胞内核孔扩张和收缩的机制。该论文研究发表在《Sci
NUP107基因编码功能及结构描述
这个基因编码核孔蛋白家族的一个成员。蛋白质定位于核边缘，是核孔复合体（npc）的重要组成部分。所有进入或离开核的分子要么通过NPC扩散，要么由NPC主动转运已观察到该基因的交替转录剪接变体，但尚未对其进行彻底的表征。This gene encodes a member of the nucleopo
生化与细胞所发现胆固醇吸收的新调控蛋白
饮食中胆固醇的过多摄取是心脑血管疾病的诱因之一。Niemann-Pick Type C1-Like 1 (NPC1L1)蛋白是介导小肠吸收饮食胆固醇的关键蛋白质。在细胞胆固醇水平较低时NPC1L1蛋白会转运到质膜上，向细胞供给胆固醇将促使NPC1L1蛋白和胆固醇一起吞进细胞里。先前的工作揭示了N
Science子刊：GDNF与神经祖细胞机制，有望治疗脊髓损伤
神经祖细胞（NPC）是脊髓损伤后修复和再生神经元的一种潜在的治疗方法。然而，受损脊髓中的有害微环境有助于在啮齿动物中进行NPC移植后观察到有限程度的恢复。 在一项新的研究中，来自加拿大多伦多大学等研究机构的研究人员发现在啮齿动物的脊髓微环境中，脊髓损伤诱导的Notch激活使得移植到它们体内的N
新研究揭示核孔复合体转运核糖体前体的分子机制
NPC（核孔复合体）是细胞内最庞大、最复杂的分子机器之一，是介导生物大分子进行核质转运的唯一通道，参与细胞内众多重要的生命活动，其功能的紊乱能够引起包括癌症在内的多种严重的疾病。近年来，通过整合冷冻电镜技术、X射线晶体学、质谱学和人工智能等技术，NPC的三维结构正在逐步得到解析。然而，关于其核质转运
施一公：解析非洲爪蟾核孔复合体的近原子分辨率结构
非洲爪蟾细胞局部NPC的三维结构非洲爪蟾NPC细胞质环整体结构 近日，西湖大学施一公团队及合作者在bioRxiv接连发布两篇预印本，解析了来自非洲爪蟾核孔复合体的胞质环的近原子分辨率结构以及环绕其的腔环结构。（bioRxiv所有论文未经同行评议）。 核孔复合体（NPC）担负着真核生物细胞核与细胞
美研究人员发布报告称发现埃博拉感染的关键蛋白质
美国研究人员26日发布报告说，他们发现埃博拉病毒必须与一种蛋白质相结合，才能感染宿主，这一发现将有助于预防埃博拉病毒传播并治疗其导致的埃博拉出血热。 研究人员在最新一期美国《微生物学》杂志上指出，老鼠实验显示，埃博拉病毒必须通过一种代号为NPC1的蛋白质才能进入体细胞，一旦阻止埃博拉病毒
美研究人员发布报告称发现埃博拉感染的关键蛋白质
美国研究人员26日发布报告说，他们发现埃博拉病毒必须与一种蛋白质相结合，才能感染宿主，这一发现将有助于预防埃博拉病毒传播并治疗其导致的埃博拉出血热。 研究人员在最新一期美国《微生物学》杂志上指出，老鼠实验显示，埃博拉病毒必须通过一种代号为NPC1的蛋白质才能进入体细胞，一旦阻止埃博拉病毒与该蛋
生化与细胞所发现Numb蛋白可调控小肠胆固醇吸收
国际学术期刊Nature Medicine于12月16日凌晨，在线发表了中科院上海生科院生物化学与细胞生物学研究所宋保亮研究组的研究论文。该研究发现一新的蛋白因子Numb在小肠胆固醇吸收过程中发挥重要作用。小肠组织特异性敲除Numb 基因的小鼠从食物中吸收胆固醇的量明显减少，血液胆固醇水
生化与细胞所揭示细胞感受并吸收外界胆固醇的分子机制
饮食中大量胆固醇的摄取已经成为心血管疾病的主要诱因之一，其相关疾病如动脉粥样硬化、冠心病以及脑中风也越来越威胁人们的健康。Niemann-Pick Type C1-Like 1 (NPC1L1)蛋白是介导饮食胆固醇吸收的关键蛋白质。该蛋白质通过和其它蛋白质相互配合形成一类富含胆固醇的膜结构域，高
Nature子刊：神经干细胞作用新解
科学家们发现大脑中的神经前体细胞能够分泌物质促进大脑免疫细胞的数量和活性，这些关键性的免疫细胞对于大脑健康有着至关重要的影响。该发现大大拓展了我们对干细胞及干细胞移植作用的认识。 神经前体细胞能够再生那些受到神经退行性疾病或创伤破坏的大脑组织。现在，斯坦福大学医学院的科学家们提出了神经前体
自动化的微流控芯片系统在单细胞中检测MicroRNA的异质性2
图3. 分析：单个iPS细胞及其NPC后裔 (A) 对数据进行非监督式聚类分析可以清楚的区别开iPS细胞及使用小分子从iPS获得的NPC后裔1. 同时揭示了每种细胞中的亚群。(B) PCA清楚的揭示了这两种表型不同的细胞群之间的差异。(C) Violin Plot显示了不同亚群中miRNA 的差
生化与细胞所揭示“益适纯”抑制小肠胆固醇吸收的机制
“益适纯”(Ezetimibe，依泽替米贝)是临床应用的胆固醇吸收抑制剂，但它在小肠中是如何发挥作用的并不清楚。 7月17日，《脂质研究杂志》(The Journal of Lipid Research)在线发表了中科院上海生命科学研究院生化与细胞所宋保亮研究组和李伯良研究组的合作研究
小鼠原代小胶质细胞吞噬功能的分析
实验概要本实验主要介绍从小鼠大脑分离的神经胶质细胞的吞噬功能。实验步骤为了检测小胶质细胞的吞噬功能，利用凋亡的神经祖细胞作为目标，因为在体外环境下它能最模拟自然条件下小胶质细胞的吞噬目标。1. 将神经祖细胞（NPC）置于0.1M PBS 2mg/ml木瓜蛋白酶（Worthington）溶液中进行分离
小鼠原代小胶质细胞吞噬功能的分析
实验概要本实验主要介绍从小鼠大脑分离的神经胶质细胞的吞噬功能。实验步骤为了检测小胶质细胞的吞噬功能，利用凋亡的神经祖细胞作为目标，因为在体外环境下它能最模拟自然条件下小胶质细胞的吞噬目标。1. 将神经祖细胞（NPC）置于0.1M PBS 2mg/ml木瓜蛋白酶（Worthington）溶液中进行分离
Nature：鉴定出核孔复合物的三维结构
核孔复合物（Nuclear Pore Complex, NPC）是细胞中最大的通道，跨越核膜的双层膜。这个非凡的通道为细胞核和细胞质之间来回运输大分子提供通道。迄今为止，由于它的大尺寸和动态性，从结构和功能上全面理解它一直受到阻碍。 在一项新的研究中，美国研究人员首次获得酵母NPC的近乎完整的三维结
NUP107基因的结构特点和主要作用
这个基因编码核孔蛋白家族的一个成员。蛋白质定位于核边缘，是核孔复合体（npc）的重要组成部分。所有进入或离开核的分子要么通过NPC扩散，要么由NPC主动转运已观察到该基因的交替转录剪接变体，但尚未对其进行彻底的表征。
NCB | 内质网-溶酶体接触是胆固醇mTORC1信号调控的枢纽
真核生物中细胞器间的物质和信号交流对细胞生长和稳态调节至关重要，其失调会导致肿瘤、代谢紊乱及免疫疾病的发生。目前，细胞器间的接触是否以及如何控制细胞内的生长信号和稳态调节的，仍有待研究。内质网（ER）与其他细胞器通过特定载体调节胆固醇等脂类的交换是细胞器物质交流的一种重要形式【1】。胆固醇通过低
我国学者合作研究在胆固醇代谢机制方面取得重要进展
在国家自然科学基金项目（项目批准号：31430044、81260041、U1403221）等资助下，武汉大学宋保亮教授与新疆医科大学马依彤教授团队在胆固醇代谢机制方面研究取得重要进展。研究成果以“A LIMA1 Variant Promotes Low Plasma LDL Cholestero
治疗罕见病！一款热休克反应诱导剂获FDA突破性药物资格
Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）的突破性药物资格（BTD）。 BTD是F