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新的基因疗法可以治愈阻止心脏跳动的致命疾病

据外媒报道,科学家已经成功地编辑了人类心脏细胞中的DNA,以纠正导致致命疾病的突变。如果这项基因编辑技术被证明是安全的,它可以永久治愈患有遗传性疾病的儿童,这些儿童在十几岁时就被被迫坐上轮椅。 本研究中的遗传疾病被称为假肥大型肌营养不良症(DMD)(或Duchenne型肌营养不良症),每5000名男性中就有一个受到这种疾病影响,导致骨骼肌逐渐萎缩,心脏逐渐衰竭。研究人员从患有该疾病的患者中获取细胞,并使用基因编辑工具CRISPR-Cas9来纠正多达60%的导致该疾病的突变。据《科学进展》杂志周三发表的一项研究表明,这足以让从培养皿中编辑的细胞改造而来的心脏组织再次像健康的心脏一样跳动。 在过去几年中,科学家们一直在使用基因编辑来试图治疗或治疗各种遗传疾病,如亨特氏综合症和肥厚型心肌病等。这项新研究解决了另一个令人讨厌的疾病,提高了治愈的希望。 德克萨斯大学西南医学中心的分子生物学家Eric Olson表示:......阅读全文

新的基因疗法可以治愈阻止心脏跳动的致命疾病

  外媒报道,科学家已经成功地编辑了人类心脏细胞中的DNA,以纠正导致致命疾病的突变。如果这项基因编辑技术被证明是安全的,它可以永久治愈患有遗传性疾病的儿童,这些儿童在十几岁时就被被迫坐上轮椅。   本研究中的遗传疾病被称为假肥大型肌营养不良症(DMD)(或Duchenne型肌营养不良症),

新的基因疗法可以治愈阻止心脏跳动的致命疾病

  据外媒报道,科学家已经成功地编辑了人类心脏细胞中的DNA,以纠正导致致命疾病的突变。如果这项基因编辑技术被证明是安全的,它可以永久治愈患有遗传性疾病的儿童,这些儿童在十几岁时就被被迫坐上轮椅。   本研究中的遗传疾病被称为假肥大型肌营养不良症(DMD)(或Duchenne型肌营养不良症)

新的希望:能够阻止心脏疾病的蔓延

  我们的主动脉瓣的体积很小,不到心脏四分之一,它在将富含氧气的血液从心脏推向主动脉(我们身体最大的血管),并从主动脉到其他所有器官的过程中发挥了重要作用。然而,几十年来,研究人员更多的关注的是动脉粥样硬化(血管自身逐渐硬化),而不是受损的瓣膜。   科学家们现在正在了解钙化主动脉瓣疾病的根源。

新的希望:能够阻止心脏疾病的蔓延

  我们的主动脉瓣的体积很小,不到心脏四分之一,它在将富含氧气的血液从心脏推向主动脉(我们身体最大的血管),并从主动脉到其他所有器官的过程中发挥了重要作用。然而,几十年来,研究人员更多的关注的是动脉粥样硬化(血管自身逐渐硬化),而不是受损的瓣膜。   科学家们现在正在了解钙化主动脉瓣疾病的根源。

Cell子刊:阻止致命癌症扩散的新基因

  最近,美国索尔克研究所的科学家们发现了一个基因,该基因可停止癌症从肺部到身体其他部位的转移,为对抗世界上最致命的癌症指出了一条新途径。   肺癌经常迅速地发生转移,导致较差的存活率,通过找出这种转移的原因,索尔克研究所的科学家们能够解释,为什么一些肿瘤比其他肿瘤更容易转移。相关研究结果发

新研究表明:基因疗法如何治疗致命性心脏病

  达农病(Danon disease)是一种非常罕见的威胁生命的疾病,其病因是由于细胞中负责清除与回收蛋白质的系统失去功能,这将进一步导致心脏,骨骼肌,神经系统,眼睛和肝脏功能障碍。大多数患者寿命仅仅三十年,或需要心脏移植才能够继续维持生命。 (图片来源:www.pixabay.com)

跳动吧,心脏!新疗法让心脏细胞“起死回生”

  新浪科技讯 北京时间3月15日消息,据国外媒体报道,医生们常说,心脏病发作时,一定要抢占“先机”(心肌)。心脏需要依赖冠状动脉持续不断的氧气供应,一旦血流受阻,氧气供应就会停止,心肌细胞在短短几分钟内便会死去。在很多情况下,除非医生能在一小时内疏通阻塞,否则10亿多个心肌细胞将彻底死亡、不可逆转

Cell Stem Cell:基因疗法可以用于治疗致命性自体免疫疾病

  最近,加州大学洛杉矶分校研究人员创造了一种修复血液干细胞的基因突变的方法,以逆转导致威胁生命的自身免疫综合症(称为IPEX)的发生。   这项工作在发表在最近的《Cell Stem Cell》杂志上。   IPEX是由一种突变引起的自身免疫疾病。该突变阻止了一种名为FoxP3的基因的表

妊娠基因疗法预防致命神经变性疾病

  KK妇女儿童医院、新加坡国立大学卫生系统和伦敦大学学院领导的一项新研究发现,一种被称为高雪氏症(Gaucher disease)的婴儿神经退行性疾病在小鼠模型已经证实,是可预防的。   这项研究发表在《Nature Medicine》,凸显了子宫内胎儿基因疗法对预防和治疗新生儿致死性神经变性

Mol Cell:科学家发现阻止致命癌症扩散的新基因

典型粘着斑大并具有粘性,将细胞锚定在它们的位置(左)。当DIXDC1被阻断或灭活时,粘着斑变小且数量剧增,拉动癌细胞进入血液,从而扩散至全身(右)   最近,美国索尔克研究所的科学家们发现了一个基因,该基因可停止癌症从肺部到身体其他部位的转移,为对抗世界上最致命的癌症指出了一条新途径。