新的基因疗法可以治愈阻止心脏跳动的致命疾病

据外媒报道,科学家已经成功地编辑了人类心脏细胞中的DNA,以纠正导致致命疾病的突变。如果这项基因编辑技术被证明是安全的,它可以永久治愈患有遗传性疾病的儿童,这些儿童在十几岁时就被被迫坐上轮椅。 本研究中的遗传疾病被称为假肥大型肌营养不良症(DMD)(或Duchenne型肌营养不良症),每5000名男性中就有一个受到这种疾病影响,导致骨骼肌逐渐萎缩,心脏逐渐衰竭。研究人员从患有该疾病的患者中获取细胞,并使用基因编辑工具CRISPR-Cas9来纠正多达60%的导致该疾病的突变。据《科学进展》杂志周三发表的一项研究表明,这足以让从培养皿中编辑的细胞改造而来的心脏组织再次像健康的心脏一样跳动。 在过去几年中,科学家们一直在使用基因编辑来试图治疗或治疗各种遗传疾病,如亨特氏综合症和肥厚型心肌病等。这项新研究解决了另一个令人讨厌的疾病,提高了治愈的希望。 德克萨斯大学西南医学中心的分子生物学家Eric Olson表示:......阅读全文

新的基因疗法可以治愈阻止心脏跳动的致命疾病

  据外媒报道,科学家已经成功地编辑了人类心脏细胞中的DNA,以纠正导致致命疾病的突变。如果这项基因编辑技术被证明是安全的,它可以永久治愈患有遗传性疾病的儿童,这些儿童在十几岁时就被被迫坐上轮椅。   本研究中的遗传疾病被称为假肥大型肌营养不良症(DMD)(或Duchenne型肌营养不良症),每5

新的基因疗法可以治愈阻止心脏跳动的致命疾病

  外媒报道,科学家已经成功地编辑了人类心脏细胞中的DNA,以纠正导致致命疾病的突变。如果这项基因编辑技术被证明是安全的,它可以永久治愈患有遗传性疾病的儿童,这些儿童在十几岁时就被被迫坐上轮椅。  本研究中的遗传疾病被称为假肥大型肌营养不良症(DMD)(或Duchenne型肌营养不良症),每5000

新的希望:能够阻止心脏疾病的蔓延

  我们的主动脉瓣的体积很小,不到心脏四分之一,它在将富含氧气的血液从心脏推向主动脉(我们身体最大的血管),并从主动脉到其他所有器官的过程中发挥了重要作用。然而,几十年来,研究人员更多的关注的是动脉粥样硬化(血管自身逐渐硬化),而不是受损的瓣膜。   科学家们现在正在了解钙化主动脉瓣疾病的根源。

新的希望:能够阻止心脏疾病的蔓延

  我们的主动脉瓣的体积很小,不到心脏四分之一,它在将富含氧气的血液从心脏推向主动脉(我们身体最大的血管),并从主动脉到其他所有器官的过程中发挥了重要作用。然而,几十年来,研究人员更多的关注的是动脉粥样硬化(血管自身逐渐硬化),而不是受损的瓣膜。  科学家们现在正在了解钙化主动脉瓣疾病的根源。  “

Cell子刊:阻止致命癌症扩散的新基因

  最近,美国索尔克研究所的科学家们发现了一个基因,该基因可停止癌症从肺部到身体其他部位的转移,为对抗世界上最致命的癌症指出了一条新途径。  肺癌经常迅速地发生转移,导致较差的存活率,通过找出这种转移的原因,索尔克研究所的科学家们能够解释,为什么一些肿瘤比其他肿瘤更容易转移。相关研究结果发表在201

改写DNA以治愈致命的心脏病

一个国际研究团队宣布获得英国心脏基金会“大跳动挑战”的冠军后,一种可注射治疗遗传性心肌疾病的方法将在几年内问世。遗传性心肌疾病可能会导致年轻人在壮年时死亡。这个3000万英镑的全球奖是有史以来最大的非商业资助之一,它提供了一个“千载难逢的机会”,为遭受这些致命疾病打击的家庭提供希望。获胜的团队“治愈

新研究表明:基因疗法如何治疗致命性心脏病

  达农病(Danon disease)是一种非常罕见的威胁生命的疾病,其病因是由于细胞中负责清除与回收蛋白质的系统失去功能,这将进一步导致心脏,骨骼肌,神经系统,眼睛和肝脏功能障碍。大多数患者寿命仅仅三十年,或需要心脏移植才能够继续维持生命。(图片来源:www.pixabay.com)  在202

跳动吧,心脏!新疗法让心脏细胞“起死回生”

  新浪科技讯 北京时间3月15日消息,据国外媒体报道,医生们常说,心脏病发作时,一定要抢占“先机”(心肌)。心脏需要依赖冠状动脉持续不断的氧气供应,一旦血流受阻,氧气供应就会停止,心肌细胞在短短几分钟内便会死去。在很多情况下,除非医生能在一小时内疏通阻塞,否则10亿多个心肌细胞将彻底死亡、不可逆转

Cell-Stem-Cell:基因疗法可以用于治疗致命性自体免疫疾病

  最近,加州大学洛杉矶分校研究人员创造了一种修复血液干细胞的基因突变的方法,以逆转导致威胁生命的自身免疫综合症(称为IPEX)的发生。  这项工作在发表在最近的《Cell Stem Cell》杂志上。  IPEX是由一种突变引起的自身免疫疾病。该突变阻止了一种名为FoxP3的基因的表达,从而导致产

妊娠基因疗法预防致命神经变性疾病

  KK妇女儿童医院、新加坡国立大学卫生系统和伦敦大学学院领导的一项新研究发现,一种被称为高雪氏症(Gaucher disease)的婴儿神经退行性疾病在小鼠模型已经证实,是可预防的。   这项研究发表在《Nature Medicine》,凸显了子宫内胎儿基因疗法对预防和治疗新生儿致死性神经变性

-Mol-Cell:科学家发现阻止致命癌症扩散的新基因

典型粘着斑大并具有粘性,将细胞锚定在它们的位置(左)。当DIXDC1被阻断或灭活时,粘着斑变小且数量剧增,拉动癌细胞进入血液,从而扩散至全身(右)  最近,美国索尔克研究所的科学家们发现了一个基因,该基因可停止癌症从肺部到身体其他部位的转移,为对抗世界上最致命的癌症指出了一条新途径。  肺癌经常迅速

基因疗法可预防致命神经退行性疾病

  英国《自然·医学》杂志7月16日在线发表的一项医学最新研究表明,基因疗法可以预防早发性致命神经退行性疾病——戈谢病。英国科学家团队将一种病毒载体递送至胎鼠的中枢神经系统,这种病毒载体经过改造,重新广泛表达一种特殊编码基因,缓解了胎鼠的脑部退化。  戈谢病是一种遗传病,常见症状包括肝脾肿大、骨骼易

字节跳动员工猝死,网友:字节与心脏只有一个可以跳动

原标题:字节跳动确认28岁程序员猝死 取消大小周后加班没减少?事发后,字节方面通过内网披露了该员工事发前后的经过,并一度表示其仍在抢救中。但网传的聊天记录截图却显示,自称吴同学妻子的网友却早在22日晚9点就宣告了爱人离世的消息;一位称吴同学为师兄的网友也曾在23日凌晨表示,“我们得到的消息是已经没了

电刺激可以调节和同步新生心脏细胞的跳动属性

  根据一项发表于《Nature Communications》期刊的新研究,哥伦比亚大学工程研究人员首次发现,电刺激生成自干细胞的人类心肌细胞(cardiomyocytes),能够辅助其发育和功能。这项研究由生物医学工程和医学科学教授Gordana Vunjak-Novakovic领导,研究团队使

基因疗法,治好“不可治愈”癌症

  近日,英国研究者采用一种基因疗法,成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩,成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。  该患儿名为Layla Richards,在位于伦敦中心的大奥蒙德街医院(Great Ormond Street Hospital)接受治疗,该

基因疗法有望治愈尼古丁成瘾

  一项新研究显示,在小鼠实验中,一种基于抗尼古丁抗体的基因疗法可以阻止尼古丁进入脑部,从而避免小鼠对尼古丁成瘾。研究人员表示,这可能成为一个治疗吸烟成瘾的新疗法。   当吸烟者吸烟的时候,烟草中的尼古丁会经过肺部并在几秒钟内进入血液。这种成瘾性的药物会找到进入人大脑的途径,然后附着在“奖励受体”

色盲治愈新希望:美国科学家研发基因疗法

  美国科学家已经成功找到治疗色盲症的基因传递方式,两年内或许就能够实现临床验证。这项研究或许可以让色盲症患者再次感受到失去的色彩。  据国外媒体报道,超过千万美国人都患有色盲症,但是Maureen和Jay Neitz博士的研究如果成功的话,这一数字将急剧下降,而且这一刻将很快到来。  早在1999

基因疗法首次治愈常见遗传病

  法国研究人员在3月2日出版的《新英格兰医学杂志》上发表论文称,他们利用基因疗法成功治愈身患镰状细胞贫血的15岁男孩,该疗法在其他7位患者身上也显示出惊人疗效。这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。  基因疗法概念已经提出30年,首要目标是用来治疗极罕见疾病。2012年,首个基因药物Glubera获

基因疗法有望治愈儿童糖尿病

  从广东工业大学了解到,该校两位国家“千人计划”专家赵子建、李芳红领军的团队,通过基因治疗技术,在1型糖尿病动物模型体内实现了胰岛再生,阻止自身免疫系统对胰岛的攻击,逆转了发病进程。该研究成果发表在最新一期的国际临床研究顶尖权威期刊《临床检查杂志》上,引起业界关注。  1型糖尿病是一种自身免疫疾病

抑郁症通常可以通过“谈话疗法”成功治愈

  抑郁症是一种常见的疾病,有多种治疗方法。尽管抗抑郁症的药物随处可见,并且通常效果不错,但是患者也不应忽视了解非药物疗法的疗效。   研究人员在周三发表的一篇报告中称,他们审阅了关于一种被称为“人际关系心理治疗”疗法的科学文献。这种疗法是“谈话疗法”的一种,在进行治疗的有限时间内,治疗师和病人一

Nature:基因疗法促进心脏再生

  来自伦敦国王学院的研究人员发现,一种疗法可以诱导心脏病发作后的心脏细胞再生。  世界卫生组织(who)的数据显示,心肌梗死是心力衰竭的主要原因,通常被称为心脏病发作,由心脏冠状动脉的突然阻塞引起,目前全球有2300多万人受到这种疾病的影响。  目前,当一个病人心脏病发作后幸存下来,他们的心脏会留

Circulation:简单血液检测可以预测心脏疾病

  最近,研究者们发现了能够预测未来患心脏病风险的新型指标。他们发现血液中肌钙蛋白的含量能够预测患病的风险。   长期以来心脏专家们都希望能够找到一个预测心脏病发生风险的简单的血液检测手段。此前血液胆固醇以及C-蛋白的含量长期作为"理想"的检测指标。但最近的两项研究则表明,人体内肌钙蛋白的含量能

新细胞疗法让心脏自我修复

  据每日科学报道,哥伦比亚工程学院的研究人员创立了一种新型细胞疗法来治疗心肌梗死,通过在组织工程平台上打补丁的方式来使心脏组织自我修复,这是防治心血管疾病的一项重大突破。该论文发表在《美国国家科学院院刊》上。   由哥伦比亚大学工程学院生物医学工程系乔丹娜·芒贾克·诺维科维克教授

NEJM:一种致命儿童疾病的相关基因

  最近,研究人员发现一个基因,可能是一种非常罕见但却致命的儿童自发炎症疾病的原因。现有的几种药物已在实验室研究中显示出治疗潜力,其中一种目前正在患病儿童中进行研究。研究人员将这种疾病称为STING相关的婴儿期发病血管病变(SAVI)。相关研究结果发表在2014年7月16日的《新英格兰医学杂志》(N

感受心脏的跳动——启明医疗之研学

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/6/503454.shtm

科学家检测了新的用于治疗线粒体疾病的基因疗法

  “这项研究对于LHON标志着一个重要的贡献,因为其正在努力研发一个有效的疗法。但是影响更大的是,研究人员可以使用这种方法来帮助其他大量线粒体疾病的疗法的研究,”项目负责人,NIH的国家眼科研究所的合作临床研究项目负责人Maryann Redford博士这样说。  像现代的生产设备一样,线粒体十分

科学家检测了新的用于治疗线粒体疾病的基因疗法

  “这项研究对于LHON标志着一个重要的贡献,因为其正在努力研发一个有效的疗法。但是影响更大的是,研究人员可以使用这种方法来帮助其他大量线粒体疾病的疗法的研究,”项目负责人,NIH的国家眼科研究所的合作临床研究项目负责人Maryann Redford博士这样说。  像现代的生产设备一样,线粒体十分

dnmt3a基因突变可以治愈吗

通过已知的DNA片段和待测片段配对,来检测是否有突变.突变大部分是有害的,也有不定向性.所以突变不能一概而论是否好

dnmt3a基因突变可以治愈吗

通过已知的DNA片段和待测片段配对,来检测是否有突变.突变大部分是有害的,也有不定向性.所以突变不能一概而论是否好

从移植心脏中寻找导致心脏疾病的风险基因

  最近一支国际研究团队发现了大量与扩张型心肌病和其他心脏疾病有关的风险因子,这是到目前为止最大的转录组学研究。相关研究结果发表在国际学术期刊Genome Biology上。   许多基因的变异都会让人容易患上心血管疾病,但是我们对这些基因的了解仍然存在空缺。有时不仅是基因本身,它们表达的产物也