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美国加州理工学院研究人员26日在《自然·神经科学》杂志上发表论文称，他们开发出两种新的病毒载体，可高效通过血液与大脑的屏障（简称，血脑屏障）或外周神经系统，将遗传物质递送至大脑或脊髓中。研究人员称，这一成果具有重要的应用价值，会有效促进神经性疾病的治疗和外周神经系统的研究。 随着技术发展，病毒越来越多地被应用于基因疗法中。科学家可以通过重新编程，剥夺病毒的复制能力，使其不再具有传染性，从而作为遗传物质的递送载体，成为基因疗法的关键工具。但要通过病毒向大脑这样的器官递送物质并不容易，如何通过血脑屏障是一个严峻挑战。 此次，加州理工学院研究人员开发出两种基于腺相关病毒（AAV）的新变体，一种名为AAV-PHP.eB，可高效通过血脑屏障，更有效地将基因输送到大脑细胞中；另一种名为AAV-PHP.S，能够传导外周神经元。作为载体，这两种病毒变体都是可定制的，因而可作为基因疗法的一部分用于治疗神经退行性疾病，或帮助研究外周......阅读全文
美国加州理工学院研究人员26日在《自然·神经科学》杂志上发表论文称，他们开发出两种新的病毒载体，可高效通过血液与大脑的屏障（简称，血脑屏障）或外周神经系统，将遗传物质递送至大脑或脊髓中。研究人员称，这一成果具有重要的应用价值，会有效促进神经性疾病的治疗和外周神经系统的研究。 随着技术
拉斯穆森脑炎（Rasmussen's encephalitis）是一种罕见的自身免疫疾病，该病主要影响儿童，最终会导致癫痫症发作，由于这种疾病对药物疗法具有耐受性，因此患者需要经常进行外科手术来移除或切断受影响的大脑组织。 图片来源：Doron Merkler/UNIGE 近日，一
近日，来自墨尔本的研究者们领导的一项研究发现了一种新的神经退行性疾病，其儿童患者会经历发育退化和严重的癫痫症状。 这项由默多克儿童研究所（MCRI）领导完成并发表在《American Journal of Human Genetics》杂志上的研究发现，基因变异会导致一种严重的儿童期神经退行性
并没有什么特别的事情发生在长着红色小卷毛的3岁的Evelyn身上，除了她不应该在家里的起居室一边与来访者说话，一边穿着连裤袜跟着一首名为《快乐》的曲子旋转着跳舞。 Milan和Elena Villarrea给Evelyn注册接受基因治疗试验，他们因为脊髓肌肉萎缩症曾失去了一个孩子。 图片
PARP抑制剂是一种靶向聚ADP核糖聚合酶（Poly ADP-ribose Polymerase）的癌症疗法。它是第一种成功利用合成致死（Synthetic Lethality）概念获得批准在临床使用的抗癌药物。它的原理是：PARP是在BRCA蛋白之外，细胞中另一重要的DNA修复蛋白，前者主要
实验概要 腺病毒载体，广泛用于外源基因转移到神经胶质细胞，具有细胞毒性。利用腺病毒载体转染神经细胞已经盛行，因为腺病毒载体除了感染细胞后有限的细胞毒性，还利于长期表达转基因。 主要试剂 人类胚胎肾（HEK）293T细胞 腺病毒转移载体质粒 腺病毒包装载体PLP1，pLP2（之前），PLP
斯坦福大学和桑迪亚国家实验室的研究人员在一份研究报告中称开发了基于人脑神经元连接的计算机组分：一种充当人工突触的装置，模仿神经元在大脑中的通信方式。 该团队报告说，这些设备中的9个的原型阵列在处理速度，能效，再现性和耐久性方面表现甚至优于预期。展望未来，团队成员希望将他们的人工突触与传统
人感染的疯牛病毒后会出现Creutzfeldt-Jakob氏综合征，又称亚急性海绵状脑病，会让一个人的大脑退化，导致快速进展性痴呆。在一年之内90%的感染者会死亡。该病的罪魁祸首是朊病毒，朊病毒虽然叫做病毒，但是它却与病毒是两种完全不同的“生物”，实际上朊病毒是一种特殊的蛋白质，没有细胞结构，没有
近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自卡迪夫大学的科学家们通过研究首次揭示了腺病毒26型（Ad26，Adenovirus type 26）感染人类细胞的分子机制。 图片来源：CC0 Public Domain Ad26常被用来开发有效的人类
腺病毒的一般特性 腺病毒的形态是特征性的二十面体病毒壳体（Stewart et al., 1993）。其病毒壳体含有三种主要的蛋白：六邻体（II），五邻体基底（III）和纤突（IV），还有多种其他的辅助蛋白VI，VIII，IX，IIIa和Iva2（Fig. 1）。腺病毒基因组是一个线性的