美国加州理工学院研究人员26日在《自然·神经科学》杂志上发表论文称,他们开发出两种新的病毒载体,可高效通过血液与大脑的屏障(简称,血脑屏障)或外周神经系统,将遗传物质递送至大脑或脊髓中。研究人员称,这一成果具有重要的应用价值,会有效促进神经性疾病的治疗和外周神经系统的研究。 随着技术发展,病毒越来越多地被应用于基因疗法中。科学家可以通过重新编程,剥夺病毒的复制能力,使其不再具有传染性,从而作为遗传物质的递送载体,成为基因疗法的关键工具。但要通过病毒向大脑这样的器官递送物质并不容易,如何通过血脑屏障是一个严峻挑战。 此次,加州理工学院研究人员开发出两种基于腺相关病毒(AAV)的新变体,一种名为AAV-PHP.eB,可高效通过血脑屏障,更有效地将基因输送到大脑细胞中;另一种名为AAV-PHP.S,能够传导外周神经元。作为载体,这两种病毒变体都是可定制的,因而可作为基因疗法的一部分用于治疗神经退行性疾病,或帮助研究外周......阅读全文
雷帕霉素是一种新型大环内酯类免疫抑制剂,其是从一种生存在拉帕努伊岛上的细菌中分离出来的,最早期被研究作为低毒性的抗真菌药物,1977年研究人员发现雷帕霉素具有免疫抑制作用,1989年开始把雷帕霉素作为治疗器官移植的排斥反应的新药进行试用。 如今随着科学家们对雷帕霉素研究的深入,他们发现这种药物
病毒性角膜炎是受病毒致病原感染角膜而引起的炎症,该病愈后易复发,并成为导致感染性失明的主要原因。该病既无疫苗可用,也无药物可根治的现状困扰着医生和患者。 记者12日获悉,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院专家洪佳旭和上海交通大学系统生物医学研究院蔡宇伽教授携手获得突破性的新成果。他们率先发
本期为大家带来2019年8月Science子刊重磅研究成果,希望读者朋友们喜欢。 【1】Science子刊:新研究揭示阿尔茨海默病中的内体运输缺陷的真正元凶 DOI:10.1126/scitranslmed.aaz0730 罕见的家族性阿尔茨海默病(familial Alzheimer
单克隆抗体是针对肿瘤(癌症)的特异性药物。单克隆抗体不仅为基础医学研究提供极有价值的抗癌载体,而且在临床医学上也得到广泛的实际应用,为肿瘤、自身免疫等许多临床疾病的诊断、治疗和预防提供了新的手段,是人类治疗肿瘤的希望所在。 单克隆抗体具有三种独特的作用机制。主要包括靶向效应、阻断效应、信
一次基因治疗,在给一个家庭带来欢乐的同时又会带来多少悲伤。 Amy Price,一位普通的美国母亲,在2011年做了没有任何母亲愿意做的事情--将生病的女儿留在公寓给人照看,自己则带着刚出生的儿子寻求能够救命的治疗。 Price的小儿子Giovanni如今已经6岁了,而她的大女儿Livian
每年很多创新疗法都会获得美国FDA批准上市,然而只有少数新药可能成为重磅药。虽然重磅药的成功与多种因素相关,但是不可否认的是它们对特定疾病患者都具有良好的疗效和较小的副作用。日前,全球性专业咨询服务公司科睿唯安(Clarivate Analytics)发布了2020年有望上市的重磅新药榜单。根据
《麻省理工科技评论》于 2016 年正式落地中国,次年,“35 岁以下科技创新 35 人” (Innovators Under 35)中国榜单正式发布!四年成长、四届榜单,我们持续关注和发掘中国科技发展中不断崛起的新兴力量。从实验室里最新的技术研发成果,到各前沿领域的科技创业者们所取得的里程碑式
科睿唯安(Clarivate Analytics)发布《生命科学创新报告:新兴趋势的数据驱动视角(The Life Sciences Innovation Report: A data-driven view of emerging trends)》,对2018年生命科学领域的创新进行了回顾。
时间总是过得很快,2016年马上就要过去了,迎接我们的将是崭新的2017年,2016年,我国有很多优秀科研机构的科学家们都做出了意义重大、影响深远的研究成果,发表在国际顶级期刊上。本文中小编盘点了2016年我国科学家发表的一些重磅级研究,以饕读者。 --结构生物学 -- 1.清华大学 施一