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单碱基编辑首次应用于非人灵长类模型

5月20日美国遗传学家团队近日首次在非人灵长类模型中,实现了对一种名为PCSK9基因剪接位点的高效精准编辑。这一成功意味着,只需单次注射,便可持久抑制肝脏中PCSK9基因的表达,其为心血管疾病的预防提供了全新的思路,并极大地推动了单碱基编辑技术的临床转化应用。研究报告19日公开于英国《自然》杂志网站。 人们熟知的CRISPR-Cas9工具被认为存在安全性和效率较低下等问题,而新型单碱基编辑器ABE的出现,克服了以上弊端,使高效精准的基因编辑有望实现。这一利器此前已在小鼠模型中取得一定的成绩,不过在非人灵长类动物模型中,该工具仍存在一些不明确性,严重影响了单碱基编辑技术在临床治疗中的应用。 美国Verve Therapeutics医疗科技公司由世界级心血管遗传学家和基因编辑先驱创建,此次,科学家塞卡尔·卡西里森及其团队利用单碱基编辑工具ABE和脂质纳米颗粒,实现了非人灵长类模型中PCSK9基因剪接......阅读全文

方兴未艾:单碱基基因编辑技术

  近一年多来,全世界范围内多个实验室围绕“单碱基基因编辑技术”发表了大量的研究成果,而我国科学在此领域也取得了一系列重要进展。特别是近日,来自中山大学松阳洲和黄军就实验室在Protein & Cell杂志上发表了题为“Effective gene editing by high-fidelity

利用单碱基编辑器实现多位点单碱基编辑DMD及HGPS猪模型

  6月28日,中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组在国际学术期刊Nature Communications(《自然-通讯》)发表了题为Efficient base editing for multiple genes and loci in pigs using base editors

单碱基基因编辑技术之工具篇

  前言   今年5月,David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司,再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜,趁着热度还未散去,我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后,又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析,带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展

单碱基基因编辑技术之工具篇

  今年5月,David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司,再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜,趁着热度还未散去,我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后,又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析,带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展壮大的历程!

单碱基基因编辑技术之工具篇

前言今年5月,David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司,再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜,趁着热度还未散去,我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后,又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析,带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展壮大的历程!

基因编辑大牛Nature子刊发文:CRISPR单碱基编辑准确!

  来自韩国基础科学研究所IBS的研究人员发表了题为“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章,证实了最近研发的基因编辑方法的准确性。这一研究成果公布在4月10日的Nature

单碱基基因编辑研究进展速览

  本文中,小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展,分享给大家!  【1】Nat Commun:科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑  doi:10.1038/s41467-019-10421-8  近日,中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪

CRISPR技术再升级——单碱基的精准编辑

  CRISPR/Cas9基因组编辑系统来源于简单的细菌免疫系统组分,经过改造后可在真核细胞中实现高度灵活且特异的基因组编辑。该系统是单RNA(single-guide RNA, sgRNA) 介导的核酸酶系统,通过靶点特异的CRISPR RNA (crRNA)序列与靶序列进行碱基配对从而引导Cas

单碱基编辑首次应用于非人灵长类模型

   5月20日美国遗传学家团队近日首次在非人灵长类模型中,实现了对一种名为PCSK9基因剪接位点的高效精准编辑。这一成功意味着,只需单次注射,便可持久抑制肝脏中PCSK9基因的表达,其为心血管疾病的预防提供了全新的思路,并极大地推动了单碱基编辑技术的临床转化应用。研究报告19日公开于英国《自然》杂

天津工生所实现单窗口碱基编辑

  碱基编辑器主要有3种类型:胞嘧啶碱基编辑器(cytosine base editor, CBE)、腺嘌呤碱基编辑器(adenine base editor, ABE)和糖基化酶碱基编辑器(Glycosylase base editor,GBE),它们在不需要DNA双链断裂和编辑模板的情况下可分别