改进型CRISPR一次设计超十亿个细胞细胞疗法迈出一大步
《自然·生物技术》杂志日前发表的论文，CRISPR-Cas9基因编辑系统的新改进，使设计用于治疗的大量细胞变得更加容易。美国格莱斯顿研究所和加州大学旧金山分校开发的新方法，能以非常高的效率将特别长的DNA序列引入细胞基因组中精确位置，而无需传统的病毒递送系统。该成果是向下一代安全有效的细胞疗法迈出的一大步。格莱斯顿研究所最新证明，新方法可在一次运行中设计超过10亿个细胞，这远高于治疗个体患者所需的细胞数量。此前人们已知DNA可单链或双链存在，Cas9附着在双链DNA上。研究发现，高水平的双链DNA模板会对细胞产生毒性，因此该方法只能用于少量模板DNA，导致效率低下。但即使在相对较高的浓度下，单链DNA对细胞的毒性也较小。鉴于此，研究团队研发了一种将修饰的Cas9酶连接到单链模板DNA的方法，即在末端添加一小段双链DNA突出端。与旧的双链方法相比，单链模板DNA可将基因编辑效率提高一倍以上。分子的双链末端让研究人员可使用Cas9来......阅读全文
癫痫: 基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
Cell：DNA损伤揭示抗癌新疗法
大自然中每一个有机体都会不惜代价保护自身的DNA，但细胞如何精确区分自身DNA的损伤还是入侵病毒外源DNA的损伤依然是个谜底，近日刊登在国际杂志Cell上的一篇研究论文中，来自索尔克研究所的研究人员通过研究揭示了细胞反应系统精确区分上述两种威胁的机制，相关研究或可帮助开发新型的癌症选择性病毒疗
线粒体DNA替代疗法引争议
科学家认为，线粒体DNA变体与许多普通人体状况有关联，包括神经退行性疾病、癌症和衰老等。 上世纪90年代，法国科学家干扰了一只老鼠的线粒体，并观察其大脑将产生何种变化。线粒体能为大部分复杂细胞提供能量。结果发现，名为H和N的两种老鼠品系的线粒体DNA出现略微不同。 科学家发现，H老鼠能比N老
细胞疗法的细胞分类
【DC细胞】 即树突状细胞，发现于1973年。它是机体中功能最强的专职抗原递呈细胞，它能高效地摄取、加工处理和递呈抗原。DC细胞与肿瘤的发生、发展有着密切关系，是激活机体免疫系统、激发抵御癌症侵袭最有效的途径之一。通过大量体外活化培养负载肿瘤抗原的DC细胞，在细胞数量达到规模化后回输给病人，
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
细胞疗法的原理
细胞作为一个独立的生命体，它具有很强的生命力、增殖分化能力和功能的可塑性能力。细胞疗法治疗疾病的机理主要分为两大类：一是细胞的直接作用， 直接运用其特定的生物活性修复受损伤的组织和器官；或起到特异性/非特异性杀伤作用；二是细胞的间接作用，如分泌相关的因子或活性分子来调节患者自身细胞的增殖和功能活
细胞疗法的定义
临床上治疗疾病常用的方法是手术，化学药物，离子照射，植物药物。现代医学理论和技术的发展，逐渐把细胞疗法引入了临床。 细胞疗法是以功能性细胞为主体的治疗方法。细胞治疗可以作为一种独立的治疗方法，也可以与上述常规的治疗方法相结合。近些年细胞治疗在遗传病、癌症、组织损伤、糖尿病等疾病的治疗上显示出越
癌症免疫细胞疗法介绍
由“魏则西事件”，引发的医疗事件让百度、莆田系、部队医院等成为众矢之的，影响颇广，其原因是癌症免疫细胞疗法引进和临床医学应用的真与假，同时也把癌症免疫细胞疗法这一技术推上了风口浪尖，也使得国内对免疫细胞疗法采取了怀疑的态度。近几年，癌症的发病率越来越高，癌症的病发除了外在条件和遗传因素以外还跟人类自
《细胞》特辑：癌症免疫疗法
“Cell Press Selections”是由Cell出版社推出的一份推荐文章集合手册，主要介绍某个生命科学研究领域最新的进展及突出成果。相关特辑内容包括研究论文，评论性文章以及snapshots，涉及了同一领域的方方面面，更为重要的是这些文章由赞助商赞助，可以免费获取。 肿瘤发生是一个复
细胞疗法的发展历程
细胞治疗已有数百年历史。 首次细胞治疗概念可以追溯到1493年至1541年，由菲律宾学者Auredus Paracelsus提出。 19世纪30年代，德国科学家施莱登、施旺和魏尔肖等创立细胞学说。 1912年德国医生将细胞第一次用于治疗“小儿胸腺机能减退和甲状机能低下”。 1930年瑞士