基因治疗法的前世今生
去五年见证了基因和细胞治疗领域的复兴，以及经过数十年努力的首个获批疗法（图 1）。这包括第一个基于寡核苷酸的疗法（Spinraza、Exondys 51、Vyondys 53）、三种细胞疗法（Kymriah、Yescarta、Tescartus -和两种体内基因疗法（Luxturna 和 Zolgensma），更多的紧随其后（ 说明：本文发表时的情况）。这些疗法治疗多种临床适应症和组织靶点，包括神经肌肉疾病、遗传性失明和癌症。虽然这些获批的疗法改变了受影响患者的生活，但它们在更广泛地为该领域展示的内容方面提供了更广泛的影响，并为可以开发许多其他疾病的治疗方法奠定了基础。例如，Luxturna 和 Zolgensma 分别针对 Leber 先天性黑蒙和脊髓性肌萎缩症在体内 AAV 基因转移到人类视网膜和中枢神经系统的成功，促进了基于 AAV 的基因转移到肝脏和中枢神经系统的疗法的发展。骨骼肌分别用于治疗血友病和......阅读全文
基因治疗法的前世今生
去五年见证了基因和细胞治疗领域的复兴，以及经过数十年努力的首个获批疗法（图 1）。这包括第一个基于寡核苷酸的疗法（Spinraza、Exondys 51、Vyondys 53）、三种细胞疗法（Kymriah、Yescarta、Tescartus -和两种体内基因疗法（Luxturna 和 Zolge
女性“杀手基因”的前世今生
美国著名女影星安吉丽娜•朱莉在癌症基因检测结果呈阳性，并预防性切除乳腺和已发生病变的卵巢后，与女性遗传性癌症相关的BRCA基因开始走进公众视野，甚至成为令女性谈之色变的“杀手基因”。4月7日，美国医学会杂志在线发布的一项迄今为止样本量最大的流行病学调查结果，将帮助人们更好地认识这个著名的基因突变
沙坡头的“前世今生”
沙坡头，一个有着茫茫翰海的雄浑与壮美的地方。亲子节目《爸爸去哪儿》曾两次走进沙坡头，每年来此旅游或科学考察的人络绎不绝。飞越黄河、沙漠探险、沙漠冲浪、滑沙、黄河漂流成为了沙坡头的五大精品。沙坡头是国家5A级旅游景区，国家级沙漠生态自然保护区，全球环保500佳单位，享有“中国沙漠旅游基地”的美誉。可是
血栓的前世今生
近来天气转凉，各种老年疾病伴随着降温接踵而至。由于空气干燥，昼夜温差大，冬季成为血栓的高发季节。那到底什么是血栓呢？今天我们就讲一讲血栓的前世今生。 什么是血栓 在某些因素的作用下，活体的心脏或血管腔内，血液发生凝固或有沉积物形成的过程称为血栓形成，在此过程中形成的血凝块或沉积物称为血栓。 根据血栓
基因测序的前世今生 你get到了么？
文章长图来源：生物探索 DNA的序列测定是分子生物学研究中的一项非常重要和关键的内容。在基础生物学研究和众多的应用领域中，如诊断，生物技术，法医生物学，生物系统学中，DNA序列知识已成为不可缺少的知识。具有现代的DNA测序技术的快速测序速度已经有助于达到测序完整的DNA序列，或多种类型的基因组测序
大数据的前世今生
“大数据(big data)”是什么？要回答这个问题首先要看看数据是怎样产生的。 在信息化时代里，我们每个人都在贡献数据。上网、打电话、发短信、听歌、拍照片、发帖子、看视频，都会产生数据。就像涓涓细流汇聚成江河湖海,“大数据”出现了。 近年来，数据大爆炸的速度快得惊人，马云曾感慨地说：
黄金大米的前世今生
黄金大米 黄金大米是一种转基因大米，是指通过基因技术改良的富含β-胡萝卜素的大米。在人体消化过程中，β-胡萝卜素会转化为维生素A。 维生素A来源于两部分，一部分是动物性食品，如牛奶、蛋黄；一部分是植物性食品，植物性食品所含的β-胡萝卜素在体内可转化成维生素A，基本上6克的β-胡萝卜
“巨噬细胞”的前世今生
边志磊博士后（左）、兰雨研究员（中）和刘兵研究员观察细胞并讨论。 巨噬细胞是人体免疫系统的重要组成细胞，它可以吞噬细胞残片、垃圾，消化病原体，发挥“清道夫”的作用，还能像“哨兵”一样提醒其它免疫细胞“有敌入侵，准备战斗”，在免疫细胞与病原体激战时，它也常常冲在最前面。 随着研究深入，科学家们发现
叙说血沉的“前世今生”
红细胞沉降率(ESR)也称为Biernacki反应,简称血沉,看似简单而且古老，尽管其对疾病的诊断缺乏特异性和敏感性, 但仍可作为炎性反应急性反应阶段的指标, 对许多炎性反应的动、复发、发展起鉴别作用。其实红细胞沉降率 ( ESR ) 是沿用的旧名称 ,它只测定红细胞在60分钟时
前世今生话ISO
今年9月，全球160多个国家的代表和诸多国际组织的代表将齐聚北京，参加国际标准化组织（ISO）第39届大会。 大会的主题已经确定：标准促进世界互联互通。只有互联互通的世界，才有利于提高我国在全球治理中的制度性话语权，有利于推进“一带一路”战略的实施，有利于推动中国标准“走出去”。这次