全球最贵！首款血友病基因治疗药物获批
据美国有线电视新闻网（CNN）报道，美国食品和药物管理局（FDA）当地时间22日宣布批准全球首个B型血友病基因治疗药物Hemgenix。澳大利亚药品制造商CSL Behring将一剂的价格定为350万美元，使其成为世界上最昂贵的药物。 Hemgenix是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，通过静脉注射单剂量给药，用于治疗患有B型血友病的成年人，这是一种遗传性出血障碍，大约每4万人中就有1人患有这种疾病，其中大多数是男性。 对血友病的基因治疗已有二十多年历史。FDA生物制品评估和研究中心主任彼得·马克斯博士在一份声明中表示，尽管血友病的治疗取得了进步，但预防和治疗出血的方法可能会对个人的生活质量产生不良影响。FDA的批准为B型血友病患者提供了一种新的治疗选择。 美国临床和经济审查研究所是一家独立的非营利性研究机构，负责分析处方药和其他医疗产品的价值，该机构向CNN证实，Hemgenix现在是世界上最昂贵的药物。......阅读全文
关于Hemgenix基因疗法的简介
Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成，可通过使机体持续产生因子IX，即缺陷相关病毒(AAV)，降低符合条件的乙型血友病（B型血友病）患者的异常出血率。
Hemgenix基因疗法的研发历程介绍
2022年11月22日，美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSL Behring的治疗B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix获批，定价为350万美元，刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。该公司已明确Hemgenix基因疗法的收费为350万美元。
简述Hemgenix基因疗法的作用原理
Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成，可通过使机体持续产生因子IX，即缺陷相关病毒(AAV)，降低符合条件的乙型血友病（B型血友病）患者的异常出血率。 据临床实验数据，受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达该凝血因子，使得年
全球最贵的药上市
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2022/12/490875.shtm11月22日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了针对遗传性凝血障碍B型血友病的首个基因疗法Hemgenix。一次性治疗需花费350万美元，这一定价使其成为世界上最昂贵的药物。Hem
全球最贵！首款血友病基因治疗药物获批
据美国有线电视新闻网（CNN）报道，美国食品和药物管理局（FDA）当地时间22日宣布批准全球首个B型血友病基因治疗药物Hemgenix。澳大利亚药品制造商CSL Behring将一剂的价格定为350万美元，使其成为世界上最昂贵的药物。 Hemgenix是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，通
媲美350万美元全球最贵药物，辉瑞这类3期临床数据积极
日前，辉瑞公司宣布，其开发的针对严重血友病B型的基因疗法Fidanacogene Elaparvovec在3期临床试验中效果优异，达到主要临床终点，接受基因治疗的患者在治疗后第12周至第15个月期间年化出血次数为1.3次，而在接受治疗前的6个月监测期内年化出血次数为4.43次。40名严重血友病B
【血友病】治疗
治疗1.局部止血治疗伤口小者局部加压5min以上；伤口大者，用纱布或棉球蘸正常人血浆或凝血酶、肾上腺素等敷于伤口，加压包扎。国外有人配制止血剂内含冷沉淀5ml、氨基己酸750mg、凝血酶50U于生理盐水中，当口腔、皮肤、包皮损伤部位出血时，可外用止血，疗效较好。关节腔内出血时应减少活动，局部冷敷，当
血友病的简介
血友病（Hemophilia）是一种X染色体连锁的隐形遗传性凝血因子缺乏的出血性疾病，[1]男女均可发病，但绝大部分患者为男性。包括血友病A(甲）、血友病B（乙）和血友病C（丙）。前两者为性连锁隐性遗传，后者为常染色体不完全隐性遗传。血友病在先天性出血性疾病中最为常见，出血是该病的主要临床表现。
什么是血友病
血友病中医认为分血热炽感、肾精不足、气血亏虚、瘀血阻络等几个类型。具体治疗方案应该视具体类型来考虑治疗，严重的需要新鲜全血输注。
血友病A临床路径
一、血友病A临床路径标准住院流程（一）适用对象。第一诊断为血友病A（ICD-10：D66.x01）。（二）诊断依据。根据《血液病诊断和疗效标准》（张之南、沈悌主编，科学出版社，2008年，第三版）、《血友病》（杨仁池等主编，上海科学技术出版社，2007）、《临床诊疗指南-血液病学分册》（中华医学会编