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关于基因治疗的信息介绍

遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内,以纠正缺陷基因而根治疾病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因,也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位,以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位,是位于染色体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体,基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法。腺病毒载体是基因治疗最为常用的病毒载体之一。基因治疗主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病,包括:遗传病(如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等)、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病(如艾滋病、类风湿等)。基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。基因治疗与常规治疗方法不同:一般意义上疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种......阅读全文

关于基因治疗的信息介绍

  遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内,以纠正缺陷基因而根治疾病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因,也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位,以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位,是位于染色体上的一段特

关于基因治疗的基本信息介绍

  基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用,也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取

关于基因治疗的策略介绍

  基因矫正  纠正致病基因中的异常碱基,而正常部分予以保留。  基因置换  指用正常基因通过同源重组技术,原位替换致病基因,使细胞内的DNA 完全恢复正常状态。  基因增补  把正常基因导入体细胞,通过基因的非定点整合使其表达,以补偿缺陷基因的功能,或使原有基因的功能得到增强,但致病基因本身并未除

关于基因治疗的反义技术介绍

  又称反义寡核苷酸(antisenseoligodeoxynucleotides)技术,是指利用人工合成的反义RNA和反义DNA来阻断基因的转录或复制,控制细胞生长在中间阶段,使编码蛋白质的基因能转录为mRNA,因而不能翻译成相应的蛋白质,以达治疗某一疾病的目的、用反义DNA已对某些癌症进行临床试

关于基因治疗的基本步骤介绍

  1、转移  在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类:病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中,RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中,然后把重组病毒感染宿主细胞,以使目的基因能整合到宿主基因组内。

关于基因治疗的基本步骤介绍

转移在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类:病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中,RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中,然后把重组病毒感染宿主细胞,以使目的基因能整合到宿主基因组内。非病毒方法有

关于基因治疗逆转MDR的介绍

  近年来,国内外开始将反义技术应用于肿瘤耐药性逆转的研究。根据碱基互补原理,设计出能特异地同相应靶基因结合的RNA或DNA,影响靶基因的转录和翻译,以达到特异抑制靶基因表达的基因调控技术,包括反义RNA(antisense RNA)技术,反义DNA(antisense DNA)技术,又称核酶(ri

关于体细胞基因治疗介绍

体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞,使之表达基因产物,以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位,用健康的基因确切地替换异常的基因,使其发挥治疗作用,同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特

关于基因治疗的按基因操作介绍

  一类为基因修正(gene correction)和基因置换(gene replacement),即将缺陷基因的异常序列进行矫正,对缺陷基因精确地原位修复,不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组(homologous recombination)即基因打靶(gene targetting)技术将

关于基因治疗的靶细胞分类介绍

  基因治疗的靶细胞主要分为两大类:体细胞和生殖细胞,如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞,以纠正缺陷基因。这样,不仅可使遗传疾病在当代得到治疗,而且还能将新基因传给患者后代,使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多,技术也较复杂,因此,如今更多地

关于基因治疗的基因转移方法介绍

  (1)特异正常基因的分离与克隆:应用重组DNA和分子克隆技术结合基因定位研究成果,已有不少基因并将会有更多人类基因被分离和克隆,这是基因治疗的前提,在当代分子生物技术条件下,一般来说,只要有基因探针和准确的基因定位,任何基因都可被克隆。除此,如今既可人工合成DNA探针,还可用DNA合成仪在体外人

关于基因治疗的伦理学介绍

  1.导入基因的稳定高效表达外源基因转移入病人体内细胞表达,  首先与转移方法有关。化学和物理方法所导入的基因效率低,自然表达也差。选择适当的受体细胞,也是为了导入基因能稳定高效的表达。骨髓作为受体细胞使用最多。反转录病毒载体介导基因,只能对分裂状态时的细胞进行传染,因此采取如5-FU处理,使细胞

关于基因治疗的给药途径介绍

  ①ex vivo 途径:这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞(或异种细胞),经体外细胞扩增后,输回人体。ex vivo基因转移途径比较经典、安全,而且效果较易控制,但是步骤多、技术复杂、难度大,不容易推广;  ②in vivo 途径:这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体,直

关于生殖细胞基因治疗介绍

生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞(精细胞、卵细胞中早期胚胎)使其发育成正常个体,显然,这是理想的方法。实际上,这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射,然而效率不高,并且只适用排卵周期短而次数多的动物,这

关于基因治疗的药物靶向治疗的介绍

  此法机理可概括为病毒导向酶的药物前体治疗(virus directed enzyemeprodrug therapy,VDEPT),即用反转录病毒载体的外源基因转移到细胞内。该基因编码一种酶,此酶可将一种无害的药物前体转变为细胞毒素复合物。带有这一基因的病毒载体只在特殊组织或肿瘤细胞中而不在正常

简述基因治疗的基本信息

  遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内,以纠正缺陷基因而根治疾病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因,也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位,以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位,是位于染色体上的一段特

关于基因治疗在中国的前景分析介绍

  1991年,我国科学家进行了世界上首例血友病B的基因治疗临床试验,目已有4名血友病患者接受了基因治疗,治疗后体内IX因子浓度上升,出血症状减轻,取得了安全有效的治疗效果。随后,我国科学家利用胸腺激酶基因治疗恶性脑胶质瘤基因治疗方案获准进入1期临床试验,初步的观察表明,生存期超过1年以上者占55%

关于基因治疗选择靶细胞的原则介绍

  这里所指的靶细胞是指接受转移基因的体细胞。  选择靶细胞的原则是:  ①必须较坚固,足以耐受处理,并易于由人体分离又便于输回体内;  ②具有增殖优势,生命周期长,能存活几月至几年,最后可延续至病人的整个生命期;  ③易于受外源遗传物质的转化;  ④在选用反转录病毒载体时,目的基因表达最好具有组织

关于线粒体脑肌病的基因治疗介绍

  基因治疗策略包括降低突变型mtDNA/野生型mtDNA的比例、使用错位表达及异质表达、输入其他同源性基因以及利用限制性内切酶修复突变型mtDNA等。如用人胞质体(含正常线粒体无细胞核的细胞)对缺陷细胞(含缺陷mtRNA,呼吸链功能减退的细胞)进行基因补救治疗,能成功地使缺陷细胞呼吸链功能恢复正常

关于基因治疗的简介

  基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用,也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取

关于果糖的信息介绍

  果糖是一种单糖,是葡萄糖的同分异构体,分子式为C6H12O6。它以游离状态大量存在于水果的浆汁和蜂蜜中,果糖还能与葡萄糖结合生成蔗糖。 纯净的果糖为无色晶体,熔点为103~105℃,它不易结晶,通常为黏稠性液体,易溶于水、乙醇和乙醚。D-果糖是最甜的单糖。

基因治疗介绍

基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例

关于神经系统疾病的基因治疗介绍

  Lesch-Nyhan综合征是一种遗传性的代谢性脑病,由编码次黄嘌呤核糖转移酶(HPRT)的基因缺陷所引起;帕金森氏病是一种退行性脑病,由于产生多巴的神经元退化,导致大脑纹状体内多巴胺水平降低,临床上给患者注射左旋多巴可改善症状,但长期注射及药物的副作用令患者难以承受。较为理想的方式是在脑内持续

关于信息素的作用介绍

  昆虫信息素是昆虫用来表示聚集、觅食、交配、警戒等各种信息的化合物,是昆虫交流的化学分子语言。其中昆虫性信息素是调控昆虫雌雄吸引行为的化合物,既敏感又专一,作用距离远,诱惑力强。性诱剂是模拟自然界的昆虫性信息素,通过释放器释放到田间来诱杀异性害虫的仿生高科技产品。该技术诱杀害虫不接触植物和农产品,

关于游离胆红素的信息介绍

  间接胆红素又称非结合胆红素,即不与葡萄糖醛酸结合的胆红素。由间接胆红素和直接胆红素组成总胆红素。血清间接胆红素升高,主要与各种溶血疾病有关。大量的红细胞破坏后,大量血红蛋白被转变成间接胆红素,超过了肝脏的处理能力,不能将其全部转变成直接胆红素,使血液中的间接胆红素升高。其浓度反映肝细胞的转化功能

关于信息素的基本介绍

  信息素,也称做外激素,指的是由一个个体分泌到体外,被同物种的其他个体通过嗅觉器官(如副嗅球、犁鼻器)察觉,使后者表现出某种行为,情绪,心理或生理机制改变的物质。它具有通讯功能。几乎所有的动物都证明有信息素的存在。1959年发表雌蚕蛾会分泌性信息素,是科学界首次证明了性信息素是存在的。信息素一词源

关于基准物质的信息介绍

  基准物质(primary standard)是分析化学中用于直接配制标准溶液或标定滴定分析中操作溶液浓度的物质。 基准物质的定义越来越准确,分类明确,在许多领域有着重要的作用。  自1906年美国标准局(NBS)正式制备和颁布了第一批铸铁、转炉钢等五种标准物质(当时称标准铁样)以来,标准物质的发

关于纵隔气肿的信息介绍

  胸部X线检查对明确纵隔气肿的诊断具有决定性的意义。于后前位胸片上可见纵隔胸膜向两侧移位,形成与纵隔轮廓平行的高密度线状阴影,其内侧与纵隔轮廓间为含气体的透亮影,通常在上纵隔和纵隔左缘较明显,上述征象应与正常存在的纵隔旁狭窄的透亮带相区别,其鉴别要点在于Mach带的外侧并无高密度的纵隔胸膜影。此外

关于西米替丁的药典信息介绍

  1、基本信息  本品为1-甲基-2-氰基-3-[2-[[(5-甲基咪唑-4-基)甲基]硫代]乙基]胍,按干燥品计算,含C10H16N6S不得少于99.0%。  2、性状  本品为白色或类白色结晶性粉末,几乎无臭。  本品在甲醇中易溶,在乙醇中溶解,在异丙醇中略溶,在水中微溶,在稀盐酸中易溶。  

关于辛伐他汀的药典信息介绍

  1、基本信息  本品为2,2-二甲基丁酸(4R,6R)-6-[2-[(1S,2S,6R,8S,8αR)-1,2,6,7,8,8α-六氢-8-羟基-2,6-二甲基-1-萘基]乙基]四氢-4-羟基-2H-吡喃-2-酮-8-酯,按干燥品计算,含C25H38O5应为98.0%~102.0%。  2、性状