简述血液系统疾病的基因治疗
造血干细胞一直被认为是对血液系统恶性肿瘤或其它疾病(如地中海贫血、镰刀性红细胞贫血、血友病等)进行基因治疗的理想靶细胞,但由于缺乏使目的基因在造血干细胞稳定表达的,这方面的研究进展不明显。尽管小鼠逆转录病毒载体能够转导经细胞因子刺激后进入细胞周期的造血干细胞,但经此处理的干细胞性质可能会发生改变。慢病毒载体则可通过直接转导静止的干细胞避免这类。将多药耐药(MDR)基因导入造血干细胞,可使其耐受大剂量化疗,可能成为治疗白血病和其它恶性肿瘤的有效途径;将正常珠蛋白基因或凝血因子Ⅷ、Ⅸ分别导入造血干细胞,有望对地中海贫血、镰刀性红细胞贫血和血友病产生疗效。......阅读全文
简述血液系统疾病的基因治疗
造血干细胞一直被认为是对血液系统恶性肿瘤或其它疾病(如地中海贫血、镰刀性红细胞贫血、血友病等)进行基因治疗的理想靶细胞,但由于缺乏使目的基因在造血干细胞稳定表达的,这方面的研究进展不明显。尽管小鼠逆转录病毒载体能够转导经细胞因子刺激后进入细胞周期的造血干细胞,但经此处理的干细胞性质可能会发生改变
血液分析对血液系统疾病筛查的意义
三分群五分群血细胞分析仪的广泛应用,大大提高了临床血液学检验的质量和速度。然而,它们仅作为血液学分析的过筛手段,遇到问题时还必须用显微镜复查血片,方能发出报告。根据朱晓辉等的观点,笔者采用血细胞分析仪筛查,形态学复查,查出血液系统疾病162例,现报道如下。 1.资料与方法
血液系统疾病诊断公式
血液系统疾病诊断公式: 1.白血病=发热+出血倾向+胸骨压痛+全血细胞减少 2.再生障碍性贫血=贫血貌+出血倾向+三系减少 3.自身免疫性溶血性贫血=贫血貌+Coombs(抗人球蛋白实验)阳性+脾大 4.缺铁性贫血=血清铁下降+贫血貌(皮肤黏膜苍白)+女性月经过多或消化系
关于神经系统疾病的基因治疗介绍
Lesch-Nyhan综合征是一种遗传性的代谢性脑病,由编码次黄嘌呤核糖转移酶(HPRT)的基因缺陷所引起;帕金森氏病是一种退行性脑病,由于产生多巴的神经元退化,导致大脑纹状体内多巴胺水平降低,临床上给患者注射左旋多巴可改善症状,但长期注射及药物的副作用令患者难以承受。较为理想的方式是在脑内持续
血液系统疾病、血液病检验及循征医学
血液学与疾病的关系 血液通过血管循环全身,各种组织都与血液密切接触。全身各系统的疾病可以反映在血液变化中,血液系统疾病也可影响其他器官和组织的功能。 1.非血液系统疾病合并血液病 许多非血液系统疾病可以出现血液系统的并发症。红细胞异常增高可见于氧交换困难的呼吸系统疾病,也可
探讨“妊娠合并血液系统疾病”的处理原则
妊娠合并血液系统疾病其实在临床上并不常见,据文献报道,发生率在1.5~5左右%作用。其中,最常见的是贫血,其次是血小板减少,且大多数为轻度,在临床上,对母婴的影响并不大,但是一些比较严重的妊娠合并血液系统疾病可能会严重影响母婴健康,需要引起大家的重视,尤其是近年来,有血液系统疾病怀孕的发生率有增大的
血液系统疾病患者的细菌感染(一)
感染是血液系统疾病常见并发症,特别是在血液肿瘤患者。近年来,随着强烈化疗的普遍开展,白细胞减少或中性粒细胞缺乏是其治疗过程中的常见合并症,此时患者极易合并各种细菌感染。此外,由于疾病本身、化疗和(或)放疗、造血干细胞移植的开展、免疫抑制剂的使用等因素造成患者免疫功能缺陷,更易并发严重感染,较
血液系统疾病患者的细菌感染(二)
三、临床表现 由于存在上述诸多易感因素以及病原菌的变迁,血液系统疾病患者的感染也发生了一系列的变化。 1.感染发生率高;病原菌由外源性转向内源性,条件致病菌增多,院内感染增多,耐药菌株增加,多重耐药,混合感染多;临床表现常不典型,不易形成局部化脓病灶,易扩散,可涉及多器官系统,败血症、肺
简述基因治疗的基本信息
遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内,以纠正缺陷基因而根治疾病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因,也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位,以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位,是位于染色体上的一段特
简述基因治疗的基因转移方法
(1)特异正常基因的分离与克隆:应用重组DNA和分子克隆技术结合基因定位研究成果,已有不少基因并将会有更多人类基因被分离和克隆,这是基因治疗的前提,在当代分子生物技术条件下,一般来说,只要有基因探针和准确的基因定位,任何基因都可被克隆。除此,如今既可人工合成DNA探针,还可用DNA合成仪在体外人
简述基因治疗的给药途径
①ex vivo 途径:这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞(或异种细胞),经体外细胞扩增后,输回人体。ex vivo基因转移途径比较经典、安全,而且效果较易控制,但是步骤多、技术复杂、难度大,不容易推广; ②in vivo 途径:这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体,直
简述基因治疗选择靶细胞的原则
这里所指的靶细胞是指接受转移基因的体细胞。 选择靶细胞的原则是: ①必须较坚固,足以耐受处理,并易于由人体分离又便于输回体内; ②具有增殖优势,生命周期长,能存活几月至几年,最后可延续至病人的整个生命期; ③易于受外源遗传物质的转化; ④在选用反转录病毒载体时,目的基因表达最好具有组织
血液胆红素浓度正常偏高不易患呼吸系统疾病
新华社电 英国研究人员2月15日宣布,一项对50多万成年人的体检数据研究显示,血液中胆红素浓度处于正常范围但相对较高的人,其患肺癌、慢性阻塞性肺病(慢阻肺)及死亡的风险会有所下降。这项研究成果发表在新一期《美国医学会杂志》上。 胆红素是来自红细胞的血红蛋白分解后产生的一种化合物。血清总胆红素是常
简述黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗
是人们早已期望的事,在进行了多方面探索的基础上,发现了肿瘤浸润淋巴细胞(tumorinfiltrating lymphocyte-TIL,即能在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞)在肿瘤治疗中的作用。于1992年实施了TNF/肿瘤细胞和IL-2/肿瘤细胞方案,即分别将IL-2基因肿瘤坏死因
简述泌尿系统疾病的临床表现
主要表现为排尿改变、尿的改变、肿块、疼痛等,但亦可表现在其他方面,如高血压、水肿、贫血等。当出现以下三大体征的时候,要考虑泌尿系统疾病。 1.尿液异常 尿液的异常改变,常见的有细菌尿、脓尿、血尿/蛋白尿等。 2.排尿异常 常见的排尿异常是尿频、尿急、尿痛,也可见到尿失禁和尿潴留。慢性肾盂
简述慢性阻塞性系统疾病的诊断依据
主要根据吸烟等高危因素史、临床症状、体征及肺功能检查等综合分析确定。不完全可逆的气流受限是COPD诊断的必备条件。吸入支气管舒张药后FEV1/FVC
简述基因治疗的最新临床研究进展
基因疗法以其“一次给药,终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前,欧洲药品管理局(EMA)、美国食品药品管理局(FDA)及中国国家食品药品监督管理总局(NMPA)等机构至少已批准13种基因治疗产品上市,同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月,国际顶级期刊《新
简述基因治疗中外源基因表达的调控
研究人员大都不希望导入的外源基因过度表达,尤其在基因治疗中,我们希望外源基因表达的诱导和抑制能够得到控制。目前这方面的研究主要包括两个方面:效应元件调节和生理活动调节。效应元件的作用,例如类固醇类激素诱导的效应元件中,在卵清蛋白启动子5′远端019kb 处有一个雌激素效应元件,将具有此元件的基因
简述基因治疗的最新临床研究进展
基因疗法以其“一次给药,终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前,欧洲药品管理局(EMA)、美国食品药品管理局(FDA)及中国国家食品药品监督管理总局(NMPA)等机构至少已批准13种基因治疗产品上市,同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月,国际顶级期刊《新
简述慢性阻塞性系统疾病的并发症
一、慢性呼吸衰竭 常在COPD急性加重时发生,其症状明显加重,发生低氧血症和(或)高碳酸血症,可具有缺氧和二氧化碳潴留的临床表现。 二、自发性气胸 如有突然加重的呼吸困难,并伴有明显的发绀,患侧肺部叩诊为鼓音,听诊呼吸音减弱或消失,应考虑并发自发性气胸,通过X线检查可以确诊。 三、慢性肺源性
研究人员发现基因治疗中枢神经系统疾病新途径
中新网武汉10月26日电 (杨岑 马芙蓉)一种名为AAV.CPP.16的腺相关病毒变体,能够有效通过中枢神经系统的血脑屏障,递送药物至大脑与脊髓,有效治疗患有恶性胶质瘤的实验小鼠。近日,发表于《自然-生物医学工程》的一项研究成果,为基因治疗中枢神经系统疾病提供新途径。 该论文共同第一作者、武汉大
研究人员发现基因治疗中枢神经系统疾病新途径
一种名为AAV.CPP.16的腺相关病毒变体,能够有效通过中枢神经系统的血脑屏障,递送药物至大脑与脊髓,有效治疗患有恶性胶质瘤的实验小鼠。近日,发表于《自然-生物医学工程》的一项研究成果,为基因治疗中枢神经系统疾病提供新途径。 该论文共同第一作者、武汉大学人民医院神经精神医院神经外科副主任医师
简述血液分析仪的发展
传统的血液学检查:显微镜手工检验法。血细胞计数、白细胞分类结果准确性、可靠性受到一定影响,检验人员费时费力。 1947年美国科学家库尔特(W.H.Coulter)发明了用电阻法计数粒子的专利技术。1956年他又将这一技术应用于血细胞计数获得成功,其原理是根据血细胞非传导的性质,以电解质溶液中悬
简述血液灌流的适应症
1.急性药物和毒物中毒 是血液灌流在临床上的主要用途。镇静安眠类药物及分子量较大、脂溶性较高、蛋白结合率高的药物和毒物中毒的治疗,首选血液灌流;其他药物和毒物中毒如解热镇痛类药物中毒亦有效。血液灌流清除较差的药物和毒物包括卡那霉素、青霉素C、甲醇、乙醇、硼酸、草酸、樟脑、溴化物等。 对于药物
简述小儿范科尼综合征的基因治疗
FA前体细胞和肝细胞的基因转导可以从遗传学上纠正所有系统的造血细胞异常,恢复正常的持续造血,在FAA和FAC患者的体外试验中均已获得成功,是目前FA基因治疗的依据所在,应用反转录病毒介导的基因转移,矫正FANCC敲除的小鼠对MMC的高敏性,已有成功的报道,在人类应用反转录病毒载体的临床试验还未成
简述结节病的血液检查方式
活动进展期可有白细胞减少、贫血、血沉增快。部分患者血清球蛋白部分增高,以IgG增高者多见,其次是IgG、IgM增高较少见。血浆白蛋白减少。血钙增高,血清尿酸增加,血清碱性磷酸酶增高。血清血管紧张素转化酶(SACE)活性在急性期增加,对诊断有参考意义,血清中白介素-2受体(IL-2R)和可溶性白介
简述血液稀释疗法的适应症
一、急性缺血性疾病: 1、急性缺血性脑血管病。 2、急性心肌缺血,心肌梗死。 3、急性肺栓塞。 4、缺血性视网膜动、静脉栓塞。 5、突发性耳聋。 6、外周血管缺血性疾病:如阻塞性动脉炎。 二、血液质、量异常性疾病: 1、原发或继发性红细胞增多症。 2、高粘度血症;高凝综合征。
运动系统疾病的概述
随着医学科学的发展,生活条件的改善和寿命的延长,运动系统不同疾病的发生率也发生了变化。例如1930~1950年代的多发病骨结核、化脓性骨髓炎及骨髓灰质炎后遗症等现均已少见,老年骨折、骨关节病、颈臂痛及腰腿痛的发病率相对提高。随着高速交通工具的发展,创伤的发病率也有一定的提高。
运动系统疾病的分类
1、按病因分类 可分为:①先天性畸形,由基因异常和(或)发育中的环境因素所致。 ②创伤,由急性暴力引起(如骨折、脱位与软组织损伤)或慢性劳损引起(如慢性腰肌劳损)。 ③感染,如化脓性骨髓炎、关节炎、骨关节结核等。 ④非特异性炎症,如类风湿性关节炎等。 ⑤代谢性疾患,如骨软化症、痛风等。
关于基因治疗的靶细胞分类介绍
基因治疗的靶细胞主要分为两大类:体细胞和生殖细胞,如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞,以纠正缺陷基因。这样,不仅可使遗传疾病在当代得到治疗,而且还能将新基因传给患者后代,使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多,技术也较复杂,因此,如今更多地