RNA编辑疗法加速发展

据英国《自然》杂志网站近日报道,目前至少有3种RNA编辑疗法正在获批或已进入临床试验。支持者认为,该技术可能比CRISPR等基因组编辑技术更安全更灵活。既脆弱又强大RNA是一种脆弱且不稳定的分子,其会快速分解,因此“寿命”短暂。但它拥有广泛的用途,对人类的生存至关重要。RNA编辑技术通过改变RNA序列来“补偿”有害的突变,使正常蛋白得以合成。RNA编辑也可增加有益蛋白的产生。与CRISPR基因组编辑不同,RNA编辑不会改变基因,也不会产生永久性的变化。美国伍兹霍尔海洋研究所生物实验室神经生物学家约书亚·罗森泰指出,这种短暂性可能会带来安全优势。因为能“剪切”DNA的CRISPR疗法的一个风险是脱靶效应,如果是RNA内出现脱靶效应,危险要小得多。单碱基编辑显成效一种常见的RNA编辑方法是单碱基编辑,其利用细胞内的一种酶,即作用于RNA的腺苷脱氨酶(ADAR)。这种酶将RNA序列中的碱基腺嘌呤换为碱基肌苷。美国波浪生命科学公司正在探......阅读全文

CRISPR的新前沿:编辑RNA

  基因编辑工具CRISPR令科学家们修改DNA的能力发生了革命性的变化,如今,该工具的一种新的版本能对RNA进行靶向修改。编辑RNA而不是DNA有若干优点,例如,它能减轻与DNA相关的在伦理方面的顾虑,它能为科学家在活体生物中提供更为精确的编辑时间框架(如在关键性的发育期中)。在这里,David

Nature重大突破:CRISPR也可编辑RNA

  一种用来编辑基因组中DNA指令的强大科学工具现在也可以应用于RNA。来自加州大学伯克利分校和劳伦斯伯克利国家实验室的一个研究人员小组,证实借助于一种方法可以编程CRISPR/Cas9蛋白复合物在序列特异性的靶位点识别并切割RNA。这一研究发现有可能改变RNA功能研究的模式,为检测、分析和操控RN

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

PNAS:利用RNA控制CRISPR/Cas9基因编辑

  在过去的几年里,研究人员找到了一种方法利用天然存在的细菌免疫系统CRISPR/Cas9来失活或纠正任何生物体内的特定基因。然而,CRISPR/Cas9持续地发挥基因编辑活性,带来了额外编辑不必要位点的风险。  现在,来自加州大学圣地亚哥医学院、Ludwig癌症研究所和艾希司制药公司(Isis P

张锋连发Science,Nature文章:CRISPR下个技术趋势—RNA编辑

  10月25日Science发表了CRISPR技术先驱张锋研究组的最新成果:RNA editing with CRISPR-Cas13,咋一看这个标题还以为是张锋一稿多投,因为实在是与本月初他们研究组发表在Nature的论文标题太像了(Nature论文:RNA targeting with CRI

用CRISPR成功编辑蚊子基因

  蚊子是传播某些致命疾病(如登革热和疟疾)的一个重要因素,因为它们携带寄生虫和病毒,当它们叮咬人类和动物时会进行传播。最近,来自美国密苏里大学(MU)的研究人员,找到了一种有效的方法,来编辑蚊子的基因。MU兽医学院兽医病理学系的博士后研究人员Shengzhang Dong表示,这一新技术,为今后转

CRISPR基因编辑的临床之路

  CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术,也在最短的时间内走出实验室,迈向临床。今年6月,美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。  早些年,基因编辑作为一种治疗工具,曾遭遇重大失败,特别是18岁的Jesse

CRISPR基因编辑技术的利与弊

说到基因编辑,大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术,现今依旧热度不减,尤其是我们的CRISPR大神张锋,近期发表的文章频频亮相于知名杂志,又引起一片热议。时过境迁,CRISPR技术并没有销声匿迹,一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊,CRISPR技术当然也毫不例外。CRISPR技术

Nature发布CRISPR重大突破:可编程的RNA编辑工具

  一种用来编辑基因组中DNA指令的强大科学工具现在也可以应用于RNA。来自加州大学伯克利分校和劳伦斯伯克利国家实验室的一个研究人员小组,证实借助于一种方法可以编程CRISPR/Cas9蛋白复合物在序列特异性的靶位点识别并切割RNA。这一研究发现有可能改变RNA功能研究的模式,为检测、分析和操控RN

改良CRISPR工具-产前编辑致病基因

  科学家们首次在实验动物体内进行产前基因编辑试图阻止致命的代谢紊乱疾病,为出生前治疗人类先天性疾病提供了可能。费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚大学医学院的研究发表在今天出版的《Nature Medicine》上,证明了产前基因编辑的低毒性。   使用CRISPR-Cas9和碱基编辑器3

Nature关注中国CRISPR基因编辑研究

  中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题,在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日,Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当

新技术操控CRISPR基因编辑系统

  深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善,实现对Cas9的操控,可控制癌细胞胞内信号流动方向,对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。   近年迅猛发展的CRISPR-Cas

GEN:CRISPR基因编辑的临床之路

  CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术,也在最短的时间内走出实验室,迈向临床。今年6月,美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。  早些年,基因编辑作为一种治疗工具,曾遭遇重大失败,特别是18岁的Jesse

新技术操控CRISPR基因编辑系统

  深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善,实现对Cas9的操控,可控制癌细胞胞内信号流动方向,对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。   近年迅猛发展的CRISPR-Cas

CRISPR:基因编辑刚初出茅庐

  每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时,Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司,研究者们把自己使用的分子工具存放在这里,以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出,一篇大热的论文一发表,几分钟内他们就

详解CRISPR基因编辑技术的利与弊

  说到基因编辑,大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术,现今依旧热度不减,尤其是我们的CRISPR大神张锋,近期发表的文章频频亮相于知名杂志,又引起一片热议。时过境迁,CRISPR技术并没有销声匿迹,一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊,CRISPR技术当然也毫不例外。   CR

详解CRISPR基因编辑技术的利与弊

  说到基因编辑,大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术,现今依旧热度不减,尤其是我们的CRISPR大神张锋,近期发表的文章频频亮相于知名杂志,又引起一片热议。时过境迁,CRISPR技术并没有销声匿迹,一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊,CRISPR技术当然也毫不例外。   CR

媲美CRISPRCas9,-新CRISPR-工具探知90%的基因编辑领域

  2类CRISPR–Cas系统,例如Cas9和Cas12,已被广泛用于靶向真核基因组中的DNA序列。但是,代表自然界中所有CRISPR系统90%的1类CRISPR-Cas系统在基因组工程应用中仍未开发。杜克大学(Duke University)的生物医学工程师利用此前未被探索的CRISPR技术,精

免费开源给学术研究,升级版CRISPR拓展RNA功能编辑

  近日,张锋团队再次升级CRISPR基因编辑系统,升级版的CRISPR通过靶向特定的RNA能够将致病蛋白扼杀在萌芽状态。该研究发表于Science。DOI: 10.1126/science.aax7063  基因编辑新品发布  张锋教授像极了基因编辑技术领域的“乔布斯”。张峰团队在基因编辑从无到有

CRISPR编辑技术能“定制”农作物

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2017/9/388578.shtm科技日报华盛顿9月16日电 (记者刘海英)基因编辑技术不仅可用于疾病治疗,在农业育种领域也极具应用潜力。美国冷泉港实验室研究人员日前的一项新实验表明,使用CRISPR-Cas9基因编辑

Nature-Biotechnology发布CRISPR基因编辑新成果

  第一次研究人员利用一种病毒载体传送基因组编辑元件来治疗罹患一种遗传疾病的动物模型,纠正了致病突变。宾夕法尼亚大学Perelman医学院研究人员领导的一项新研究表明,将这一载体传送到新生小鼠体内可改善它们的生存,但出人意料地是治疗成年小鼠则会让它们的情况变得更糟。该研究小组将他们的成果发布在本周的

PNAS解析CRISPR的DNA基因编辑机制

  一个国际科学家小组促使我们朝着更深层次地了解一些酶“编辑“基因的机制迈出了重要一步,从而为纠正患者的遗传疾病铺平了道路。  来自布里斯托大学和立陶宛生物技术研究院的研究人员观察了,一种叫做CRISPR的酶结合和改变DNA结构的过程。  发表在《美国国家科学院院刊》(PNAS)上的这些研究结果,为

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法

  ·“经典CRISPER/Cas9的监管批准为下一代基因组编辑技术奠定了基础。”  ·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病,异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起,将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形,犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管,导致血管闭塞、损伤血管壁,造成威胁生命的血栓。

CRISPR基因编辑猪拟于2025年上市

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/518074.shtm

CRISPR基因编辑猪拟于2025年上市

  据英国《新科学家》网站2月24日报道,国际育种公司Genus借助CRISPR技术,对猪进行了基因编辑,使其能避免患上猪繁殖与呼吸障碍综合征(PRRS)。相关论文发表于最新一期《CRISPR》杂志。该公司表示,目前他们已生产出数百头CRISPR基因编辑猪,这些转基因猪有望于2025年获得美国监管机

英国批准全球首个CRISPR基因编辑疗法

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512665.shtm11月15日,英国监管机构批准了一种基于CRISPR基因编辑技术的疗法,用于治疗两种遗传性血液疾病——镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血,这在世界上尚属首例。据《科学》报道,这种名为

首次完成CRISPR体内编辑骨髓细胞

  前沿 | 诺奖得主创建公司再获突破:  Intellia Therapeutics是由2020年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna博士联合创建的生物技术公司,致力于利用CRISPR基因编辑技术,通过在体内和体外进行基因编辑开发创新疗法。去年11月,该公司的在研基因编辑疗法NTLA-2

CRISPRCas9基因编辑技术简介

CRISPR-Cas9是继ZFN、TALENs等基因编辑技术推出后的第三代基因编辑技术,短短几年内,CRISPR-Cas9技术风靡全球, 成为现有基因编辑和基因修饰里面效率最高、最简便、成本最低、最容易上手的技术之一,成为当今最主流的基因编辑系统。一、什么是CRISPR-Cas系统CRISPR-Ca