地中海贫血症基因疗法试验初获成功
地中海贫血症患者往往要靠定期输血来保持健康，而一个国际科研小组日前报告说，其开展的以基因疗法治疗一名地中海贫血症患者的试验取得初步成功。这名患者已不再需要输血，并拥有一份正常的工作。 法国、美国、意大利等国科研人员在新一期英国《自然》杂志上报告说，这名男性患者从3年前开始接受基因疗法。当时他18岁，患有β型地中海贫血症。这种病由基因缺陷引起，患者自身不能生成正常的红细胞，因此需要通过输血来保持血液的供养等功能。这名患者从3岁开始输血，严重时每个月都要输血。 在基因疗法试验中，研究人员先利用患者自身的骨髓造血干细胞培养出包括红细胞在内的血液细胞，然后使用病毒作载体，将无缺陷的基因引入这些细胞中，再用化学手段去除多余细胞，只留下基因缺陷得到修正的红细胞，最后将这些红细胞移植回患者体内。 结果显示，患者自身生成正常红细胞的能力逐渐上升，在接受治疗一年后就不再需要输血了。现在该患者虽然仍有轻微贫血症状，但迄今一直不需......阅读全文
NEJM：基因疗法首次降伏HIV
一项临床试验日前表明，一种基因编码技术对于人类而言是安全且有效的。这是研究人员第一次使用一种名为锌指核酸酶（ZFN）的酶瞄准并破坏了12名艾滋病病毒（HIV）携带者免疫细胞中的一种基因，从而增强了他们抵抗病毒的能力。该项研究成果发表在3月6日出版的《新英格兰医学杂志》上。
大脑基因疗法抑制酒精滥用
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/507147.shtm 人脑中的奖励途径显示了酒精等刺激如何促使多巴胺释放，后者会影响我们的情绪反应，使多巴胺和其他激素进一步释放 图片来源：FERNANDO DA CUNHA/SCIENCE P
基因疗法有望治愈尼古丁成瘾
一项新研究显示，在小鼠实验中，一种基于抗尼古丁抗体的基因疗法可以阻止尼古丁进入脑部，从而避免小鼠对尼古丁成瘾。研究人员表示，这可能成为一个治疗吸烟成瘾的新疗法。 当吸烟者吸烟的时候，烟草中的尼古丁会经过肺部并在几秒钟内进入血液。这种成瘾性的药物会找到进入人大脑的途径，然后附着在“奖励受体”
基因疗法，治好“不可治愈”癌症
近日，英国研究者采用一种基因疗法，成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩，成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。 该患儿名为Layla Richards，在位于伦敦中心的大奥蒙德街医院（Great Ormond Street Hospital）接受治疗，该
基因疗法，到底是什么？
最近，我国科学家完成的一项其实技术上和概念上都没有太多亮点的研究，也就是中山大学副教授黄军就及其同事利用一种名为“CRISPR”的基因编辑技术，试图修复存在遗传缺陷的人类胚胎，把“基因编辑”“CRISPR”“基因技术改造人类”等等听起来高深莫测或耸人听闻的名词一股脑推送到公众视野中。 过去几周
关于Hemgenix基因疗法的简介
Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成，可通过使机体持续产生因子IX，即缺陷相关病毒(AAV)，降低符合条件的乙型血友病（B型血友病）患者的异常出血率。
基因疗法使寿命延长40％
一项研究表示：连续半年，每月接受一次基因疗法，不仅寿命延长达到41.4%，而且肌肉力量提高33%，青壮年期延长25%以上，各种器官都出现年轻化迹象，连毛发都出现了“返老还童”一般的“逆生长”。 这是近期抢先发表在《bioRxiv》预印本平台上的一项研究“New intranasal and i
新型基因疗法有望根治过敏
澳大利亚科学家日前发明了一种基因疗法，成功治愈了实验鼠的哮喘，将来可望用于一劳永逸地治疗包括哮喘在内的各种过敏症状。 据当地媒体报道，澳大利亚昆士兰大学的一个免疫学研究小组开发的这种基因疗法，通过消除免疫细胞的“记忆”，使其不再攻击相关蛋白质，从而避免过敏。 免疫系统为生物机体抵御外来病原体
基于DNA检测技术的无创产检再获突破
美国最新一期《临床化学》杂志刊登香港中文大学医学院教授赵慧君团队的研究成果：通过抽取孕妇血液即可检测出胎儿遗传自父母的多种单基因变异，有些变异甚至可提前到孕6周测出。赵慧君教授5日接受记者采访时表示，新检测方法不但更安全，操作也大大简化，几乎一般有分子分析经验的医院病理室都可开展，抽血一到两周后
胎儿血红蛋白(HbF)酸洗脱试验的临床意义是什么
异常结果 重型β海洋性贫血的血片，几乎全部红细胞染成红色。轻型β海洋性贫血染成红细胞极少，而且染色深浅不一。遗传性胎儿血红蛋白持续存在综合征的全部细胞呈均匀红色，纯合子型的红细胞染色深而均匀，而杂合子型的染色稍淡些，但也较均匀，与轻型β海洋性贫血的红细胞染色深浅不一不同，故可做二者鉴别诊断的根
基因疗法：改良病毒为患者导入健康基因
所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。这些研究结果，以
－基因疗法：改良HIV为患者导入健康基因
据国外媒体报道，所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻
癌症基因疗法亮点频现－用好基因修复坏基因
当前，探索各种有效而实用的抗癌方法已成为研究人员和临床医生研究的重点，同时也成为患者关注的焦点。毫无疑问，2010年的癌症治疗在基因疗法方面出现了一些亮点，如果假以时日，基因疗法将成为癌症治疗的实用技术。 核糖核酸干扰显神威 癌症的基因疗法有很多，其中有一种更显示了独特的魅力，这就是
美国成功完成地中海果蝇的全基因组测序
美国农业部农业研究局（ARS）近日宣布，其组织的一个由来自全球25个研究机构的64位科学家组成的研究团队成功完成了地中海果蝇的全基因组测序。地中海果蝇对全球260余种水果、蔬菜和坚果形成危害，每年因其形成的农产品出口制裁、市场准入限制和其它成本增加等因素，对全球农作物造成数十亿美元的直接损失。
胎儿血红蛋白(HbF)酸洗脱试验的正常值及临床意义
正常值 胎儿血红蛋白(HbF)酸洗脱试验呈阴性。 临床意义 异常结果 重型β海洋性贫血的血片，几乎全部红细胞染成红色。轻型β海洋性贫血染成红细胞极少，而且染色深浅不一。遗传性胎儿血红蛋白持续存在综合征的全部细胞呈均匀红色，纯合子型的红细胞染色深而均匀，而杂合子型的染色稍淡些，但也较均匀，
概述孕期贫血症的症状
缺铁性贫血是孕期最常见的贫血，一般从怀孕5-6个月开始发生。缺铁大多发生于对铁的需求量增加而未能满足供应的特殊情况下，怀孕就是其中之一。到了孕晚期血容量大约增加1300毫升，血液被稀释，红细胞数和血色素相对性减少，因此，孕期血红蛋白低于100g/L可以诊断为贫血。 很多孕妈咪在怀孕前因月经失血，
2017最有可能出彩的临床试验们
2016年，我们看到了不少令人瞩目的新药研发范例。就拿刚过去的12月来说，12月14日，Clovis的PARP抑制剂Rubraca获批上市，治疗带有BRCA基因突变的经治晚期卵巢癌患者；圣诞前夕，Biogen与Ionis Pharmaceuticals也带来了首款获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。这
胎儿血红蛋白(HbF)酸洗脱试验的临床意义及注意事项
临床意义 异常结果 重型β海洋性贫血的血片，几乎全部红细胞染成红色。轻型β海洋性贫血染成红细胞极少，而且染色深浅不一。遗传性胎儿血红蛋白持续存在综合征的全部细胞呈均匀红色，纯合子型的红细胞染色深而均匀，而杂合子型的染色稍淡些，但也较均匀，与轻型β海洋性贫血的红细胞染色深浅不一不同，故可做二者
博雅辑因提交国内首个CRISPR基因编辑疗法临床试验申请
2020年10月27日，博雅辑因今日宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加
FDA首次认定心衰基因疗法为“突破性疗法”
Celladon公司的心衰基因疗法取得良好的效果 美国圣地亚哥医药公司Celladon上周公告称，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因疗法MYDICAR“突破性疗法”认定。这是FDA首次批准的基因疗法。 MYDICAR尚处于中期开发阶段。该疗法可重新激活人体内的S
神经系统疾病的新型疗法——基因编辑疗法
当地时间 6 月 15 日，美国生物技术公司 Capsida Biotherapeutics（简称 Capsida）与生物制药公司 CRISPR Therapeutics（简称 CRISPR）签订协议，宣布两家公司建立战略合作伙伴关系，共同研究、开发、制造和商业化体内基因编辑疗法，其中包含利用工
皮肤病基因疗法获FDA突破性疗法认定
日前，Abeona Therapeutics公司宣布该公司治疗大疱性表皮松解症(epidermolysis bullosa，EB)的基因疗法EB-101获得美国FDA授予的突破性疗法认定。这一认定将给予EB-101的研发项目诸多便利，进一步加快它的开发进程。 大疱性表皮松解症是一类可能危及
Exacel疗法通过FDA大考，基因编辑疗法前景可期
2012年，CRISPR基因编辑横空出世。当时，所有人都觉得这将会是生物科技领域最强大的工具之一，然而，在疗效与安全性问题的双重困扰下，CRISPR基因编辑exa-cel疗法在临床中运用步履维艰。如今，经过了十多年的漫长远征，CRISPR基因编辑疗法终于站在了成功的边缘。日前，在针对CRISPR基因
－新华网：“基因剪刀”为何成为最火科技话题？
什么技术，三次入围顶级学术刊物《科学》杂志年度十大突破，更在2015年底成为《科学》和《自然》杂志双双关注的年度焦点？ 什么技术，问世仅3年，就风靡全球生物医学研究机构，成为人类可能改造自身的利器？ 什么技术，中国科学家突破性应用使我国相关研究站在了全球前列，却也引发不小争议？ “基因剪刀
特稿：“基因剪刀”为何成为最火科技话题
什么技术，三次入围顶级学术刊物《科学》杂志年度十大突破，更在２０１５年底成为《科学》和《自然》杂志双双关注的年度焦点？ 什么技术，问世仅３年，就风靡全球生物医学研究机构，成为人类可能改造自身的利器？ 什么技术，中国科学家突破性应用使我国相关研究站在了全球前列，却也引发不小争议？ “基因剪刀
没有最好，只有更好！“PNAS”与“CRISPR”楚汉争鸣
据估计，每年800万儿童患有严重的遗传疾病或出生缺陷。妊娠期间可以通过羊膜穿刺术检测胎儿是否患有遗传疾病，但是，在出生前没有医疗选择可以纠正这些遗传错误。 胚胎发育早期，许多干细胞快速分裂。“如果我们能早点纠正一个基因突变，就能显著地减少突变对婴儿发育的影响，甚至可以治愈这种疾病，”卡耐基梅隆
PNAs基因编辑技术实现在子宫里治病
据估计，每年800万儿童患有严重的遗传疾病或出生缺陷。妊娠期间可以通过羊膜穿刺术检测胎儿是否患有遗传疾病，但是，在出生前没有医疗选择可以纠正这些遗传错误。 胚胎发育早期，许多干细胞快速分裂。“如果我们能早点纠正一个基因突变，就能显著地减少突变对婴儿发育的影响，甚至可以治愈这种疾病，”卡耐基梅隆
临床化学检查方法介绍胎儿血红蛋白(HbF)酸洗脱试验
胎儿血红蛋白(HbF)酸洗脱试验介绍： 胎儿血红蛋白(HbF)酸洗脱试验是检验胎儿血液红细胞中Hbf含量和分布的试验，临床用于胎儿地中海贫血、再生障碍性贫血确定提供实验证明。HbF与别的血红蛋白不同，除了比较抗碱外，也比较抗酸。将血片在酸性缓冲液孵育后，其它血红蛋白被洗脱，染成苍白色，而HbF不被
血液的化学检验项目介绍胎儿血红蛋白(HbF)酸洗脱试验
胎儿血红蛋白(HbF)酸洗脱试验介绍： 胎儿血红蛋白(HbF)酸洗脱试验是检验胎儿血液红细胞中Hbf含量和分布的试验，临床用于胎儿地中海贫血、再生障碍性贫血确定提供实验证明。HbF与别的血红蛋白不同，除了比较抗碱外，也比较抗酸。将血片在酸性缓冲液孵育后，其它血红蛋白被洗脱，染成苍白色，而HbF不被
β地中海贫血治疗新策略——CRISPRCas12a基因编辑
在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas12a基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---β-地中海贫血---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地