2015年9月,西雅图生物公司BioViva女总裁Elizabeth Parrish对外宣布,她将成为全球首个接受基因治疗“逆转”衰老的人。根据BioViva官网消息,Parrish已经在哥伦比亚接受了两项由BioViva自主研发的基因治疗项目:
(1) 延长染色体端粒长度。通过静脉注射能够产生端粒酶遗传物质的病毒物质。
(2) 增加肌肉量。向肌肉注射gene follistatin(卵泡抑素),动物实验室证明,follistatin能够增加肌肉质量。
该项目通过规避老龄化常见疾病,旨在降低死亡风险,从而获得更为健康、长久的生命。之所以选择在哥伦比亚进行,是为了不被美国临床研究的条框束缚。该基因治疗项目并没有寻求任何机构的批准。去年,MIT网站据此撰文分析,该试验可能是医疗骗局,也可能是一个新时代的开始,即人们不再只用基因治疗疾病,也开始用于逆转衰老。
且不论其是否符合安全审查、伦理监管,时隔半年,这项与衰老逆行的试验近况如何呢?
首份数据:端粒长度延长了近20年
2016年4月22日,BioViva公司公布第一份关于抗衰老基因治疗试验的数据:Parrish的端粒长度从6.71kb(2015年9月)延长至7.33kb(2016年3月)。这份数据的临床意义什么呢?
BioViva认为,Parrish的端粒长度延长了约20年,它意味着该基因治疗成功减缓了衰老。但是这一临床数据仍然需要接受评审。最理想的情况是,Parrish体内的白细胞确实变得更为年轻。
延长端粒=延长寿命?其他科学家声音各异
乔治敦大学高级研究员Dana Glei对此表示,现在下结论还为时尚早。在判定抗衰老基因治疗项目成功与否之前,仍然需要获得更多的临床数据。更何况,端粒长度与健康之间的关联性仍然不清晰。
2012年,西班牙国家癌症研究中心(CNIO)的 María Blasco团队发现,TERT 基因编码的端粒酶能够延长端粒长度,以老鼠为模型,通过端粒酶基因疗法成立将其寿命延长了20%。 Blasco解释,AAV9-Tert基因疗法能够有效推迟老龄化相关疾病的发生,从而延长老鼠平均和最长寿命。(文献)
但是,从动物到临床,还有很长的距离。新泽西州罗格斯大学医学院的 Abraham Aviv表示,虽然一些疾病确实与端粒异常缩短有关,但是关于“端粒短不好、端粒长则好”的观点本身就是无稽之谈,例如心血管疾病、癌症在与端粒长短的关系上本身就相反。
端粒长度并不是预测死亡率的良好指标。Glei团队致力于研究白细胞端粒长度如何影响细胞死亡。在控制年龄、性别因素后,他们发现,相比于端粒长度,超十多个身体指标都能够更好的预测5年内的死亡率。(文献)
此外,Aviv指出BioViva数据另一个潜在的漏洞:测量误差。 Parrish端粒长度治疗前与治疗后在长度上相差了9%,这在大多数实验室是属于测量误差范围之内的。所以,仅仅一份数据并不足以证明其临床治疗的成功。
对此,负责BioViva这项基因治疗项目中端粒长度测定试验的SpectraCell实验室主管 Jonathan Stein表示,大多数端粒长度试验会存在8%的误差,而BioViva的试验结果符合标准。
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