盘点国内5家基因疗法初创公司

　　基因治疗正在开始成为人类战胜疾病的利器，潜力巨大。随着美国几款基因疗法的上市，全球基因疗法不断取得突破，国内也正在涌现一批聚焦基因疗法的创新公司。有不完全统计数据称，目前中国涉及病毒转载和基因编辑的企业有20多家，但大多数以技术支持和服务为主，真正开发基因疗法的创业者还很少。本文仅盘点几家颇受关注的基因疗法初创公司。

　　1.博雅辑因

　　博雅辑因成立于2015年，目前总部设在北京，并在广州及美国剑桥拥有分公司。该公司已经围绕基因编辑技术、T细胞及干细胞工艺、以及高通量遗传筛选等平台积累了十余项ZL技术。从其官网资料来看，其该公司的技术平台包括T细胞基因编辑治疗平台、HSC基因编辑治疗平台、递送系统、HTS平台、细胞库、指控系统以及正在开发的基因编辑底层技术平台。

　　博雅辑因的科研团队来自于北京大学、斯坦福大学、康奈尔大学等多所知名院校，拥有基因组编辑技术、高通量筛选和疾病研究相关的丰富经验。其创始人及首席科学顾问魏文胜博士是基因编辑技术领军人物。今年8月博雅辑因引入首任CEO魏东博士，他曾领导过十余个新药研发项目，经历了从靶点寻找、方案设计到IND，临床开发、以及药品注册的全过程。

　　博雅辑因的基因编辑疗法分为体外及体内两类。基于CRISPR基因编辑疗法，其进展最快的项目是用于治疗β地中海贫血的ET-01项目，该疗法原理是通过提高患者胎儿血红蛋白水平弥补正常β血红蛋白的不足。研究表明，ET-01相对于传统疗法更加安全且适应性更广，因原材料取自患者自体细胞，患者可不再因为配型难而失去被治愈的机会。该项目有望率先在2019年进入临床阶段。

　　博雅辑因早前被生物技术顶级期刊《Nature Biotechnology》评为2017受资本青睐的技术密集型初创企业。2018年8月，该公司宣布完成亿元级Pre-B轮融资，由礼来亚洲基金领投、华盖资本跟投。2016年，该公司曾完成1000万美金A轮融资，IDG资本、中经合等投资。

　　2.奥源和力生物

　　北京奥源和力生物技术有限公司成立于2005年，由李秉珅博士创立，致力于以单纯疱疹病毒为载体的基因治疗创新药物的开发。

　　公司独立开发并拥有自主知识产权的基因治疗新药OrienX010是一种经重组减毒的复制型I型单纯疱疹病毒（Type I Herpes Simplex Virus， HSV-1）溶瘤性载体，用于恶性实体瘤的基因治疗，已经完成I期临床试验，用于恶性肿瘤的治疗。奥源生物已经建立了拥有自主知识产权的载体平台——HSV-1载体平台。基于该平台技术，公司在开发针对肿瘤、遗传病、免疫系统及神经系统疾病的有效基因治疗药物的同时，还能为药企及科研单位提供技术服务。

　　2017年4月初，奥源生物已经获得由云峰基金重磅投资的新一轮融资。

　　3.上海希元生物

　　希元生物成立于2005年，由刘新垣院士创办，任公司董事长。刘新垣院士是中国科学院院士，还担任浙江理工大学新元医学与生物技术研究所所长，浙江省基因治疗研究中心主任等职位。

　　希元生物主要从事癌症的靶向生物治疗药物的研发。公司的 “癌症的靶向基因―病毒治疗(Cancer Targeting Gene-Viro-Therapy，CTGVT)”策略，将抗癌基因加到溶瘤病毒中而成，其抗癌效果增加了数10到100倍，后又创建了“双基因 CTGVT-DG”策略，可将移植性肿瘤完全移除或全部消灭。目前公司已成功开展了抗癌药物“重组人肿瘤靶向基因-病毒（ZD55-IL-24）注射液”的临床前研究， 同时正将对多个在研重要抗癌ZL产品进行临床前期的研发。

　　2016年9月，希元生物曾获得安科生物3000万元的投资。

　　4.赛百诺

　　赛百诺公司是中国基因治疗产业领域的开拓者。其自主研制开发的产品重组Adp53腺病毒注射液(今又生／Gcndicine)于2003年10月16日获得CFDA颁发的新药证书。

　　目前公司一方面围绕“今又生”产品进行深度开发，包括“今又生”IV期临床试验、“今又生”Off-label-use临床研究、“今又生”扩大适应症临床试验、及“今又生”生产工艺优化和质量标准完善研究等。同时，开展新产品开发，自主设计的2个新产品项目“静脉给药型重组人p53腺病毒注射液”(ivAd-p53）和“双基因重组溶瘤腺病毒注射液”(SBN-3)的研制开发，并引进了2个外部新产品项目“蛋白A免疫吸附系统”和“腺病毒多聚阳离子包被技术”。

　　5. 成都金唯科生物

　　2017年9月，四川大学生物治疗国家重点实验室与新尚集团联合建立了基因治疗药物研发与规模生产平台——成都金唯科生物科技有限公司。去年，其第一款基因治疗药物已投入第一批患者临床试验，目前已完成国内首批基因治疗案例，且正有序推进中国多个新型基因治疗药物进入临床研究与产品上市。

　　现任实验室主任为中国科学院院士、原四川大学副校长魏于全教授，具有高级职称的研究人员150多人，包括中科院院士1人，国家千人计划特聘教授（包含青年千人计划特聘教授）45人、教育部长江学者特聘教授15人、国家杰出青年基金获得者22人。

　　基因疗法治疗遗传类疾病具有划时代的意义！随着外部创新生态环境的不断完善和企业内部运营管理的成熟，我们相信这一批基因疗法探路者们会发展的越来越好。希望他们能尽快开发出安全有效的创新疗法，惠及更多遗传性疾病患者，为生命健康带来新的希望。