肽偶联、寡核苷酸、基因治疗等新兴疗法取得多个突破

　　罕闻药事

　　随着生命科学领域的研究进步，越来越多罕见病关联靶点为人们所熟知，新策略催生的疗法也不再局限于常规小分子类别。抗体疗法、肽类疗法、基因疗法、RNA疗法、细胞疗法……多种新疗法悄然兴起，欣欣向荣，共同构建了生机勃发的罕见病疗法研发生态。本期罕闻药事，让我们一起盘点过去几天的疗法进展。

　　本期重点关注的疗法类别有：肽偶联疗法、寡核苷酸疗法、抗体疗法、细胞疗法、基因疗法、小分子疗法等；涵盖疾病涉及多发性骨髓瘤、默克尔细胞癌、系统性硬化症相关间质性肺病、急性移植物抗宿主病、法布里病、视网膜色素变性、神经节苷脂贮积症、额颞叶痴呆、Krabbe病、A型钼辅因子缺乏、Alport综合征致慢性肾病、华氏巨球蛋白血症、Prader-Willi综合征、脊髓性肌萎缩症、肌萎缩侧索硬化、遗传性血管水肿等。以下是详细内容。

　　肽偶联疗法

　　2月26日，Oncopeptides公司宣布，美国FDA已加速批准Pepaxto（melphalan flufenamide，又名melflufen）上市，与地塞米松联用，治疗特定复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）成年患者。