上海：试水干细胞标准化、临床化、产业化

　　一年前，裴钢在东航的飞机上偶遇上海市市长杨雄，“我就一句话，干细胞这一块，你不做，上海就落后。”裴钢，同济大学校长、中科院院士，国内干细胞领域带头人，宣称“要拿出传教的精神来宣传干细胞”。

　　干细胞已成为世界科学研究的“宠儿”。从2004年至2013年，干细胞领域的基础研究大有喷薄欲出之势，研究文章就高达3779篇。截至2015年11月26日，全球范围内干细胞临床试验共计5240项，美国独占2919项，其中有227项进入三期临床试验。而中国仅有257项，且大多处于停滞或“流产”状态。

　　2015年，上海投入巨资打造干细胞产业基地。同济大学附属东方医院牵头，产学研协同创新，共同探索干细胞研究与转化的新模式。

　　2015年年初，上海干细胞产业界传来重大消息，以骨髓间充质干细胞治疗心力衰竭（863项目）、视网膜前体细胞治疗帕金森氏病（973项目）、脂肪间充质血管成分治疗骨关节炎（国际合作项目）三个重大科研项目获得重大进展。以此三个项目为依托，《上海张江国家自主创新示范区干细胞转化医学产业基地项目》，投入总建设经费2.55亿，打造干细胞上中下游产业集群。

　　此消息一经公布，引发国内干细胞界不小震动。国家干细胞临床试验试行办法尚未出台，上海市政府和上海张江国家自主创新示范区就敢先行先试，投入巨资打造干细胞产业基地。

　　作为基地项目的负责人，东方医院院长刘中民又一次被推到风口浪尖。刘中民意识到，干细胞研究是一个战略性契机。2014年，东方医院牵头成立干细胞工程转化医学中心，展开产、学、研、临床转化四位一体模式探索。

　　然而，接下来的临床研究之路却挑战重重。干细胞研究和临床试验没有国际标准，也缺乏相关法律保障。用裴钢院士的话来说，这是一片“无灯区”。此前，一些民营医院联合科技公司，夸大宣传干细胞作用并在没有规范操作流程的情况下收取高额治疗费用。

　　“细胞治疗必须有严格的科学控制。东方医院先试先行，目的就是规范试验流程、探索干细胞的临床应用标准。”刘中民介绍说，首先瞄准心衰、肿瘤、帕金森等常见、多发、难治的疾病开展转化医学研究。他说，中国心衰病患者高达2997.1万。在传统的治疗模式下，只能对病患进行心脏移植。

　　但是，心脏供源极少。他负责的“干细胞移植心衰治疗”的临床项目主要是从病患骨髓间获取“间充质干细胞”，使细胞在体外培养、扩增，然后制成细胞膜片移植回患者体内，通过干细胞膜片促成受损心肌细胞再生。一旦方案成熟，病人不仅可以得到有效救治，大大减小经济开支。虽然如此，其艰难还是大大超出预想。在临床操作中，操作的规范、分寸、标准、有效性都缺乏既有标准作为参照。

　　“科学进步必须大胆假设、小心求证！”医院骨科主任尹峰说。这位行医近30年的骨科医生，目前正在研究利用自体脂肪干细胞治疗退行性骨关节炎，免除病人传统治疗模式下换关节或打封闭的痛苦。目前，尹峰已完成了8例干细胞临床研究，即将完成20例。与此同时，用自然杀伤细胞对50多例肺癌、干细胞纳米技术靶向治疗帕金森病的临床研究，也都取得了一定成效。

　　干细胞研究、临床实验还没有行业、企业、国家标准，更没有国际标准。为此，东方医院建立了自己的质检平台和GMP实验室，对生产标准与行业规范先行探索，目前已建立完成干细胞的收集、分离、分选、纯化、扩增培养、存储等操作的SOP体系。为保证患者安全，GMP实验室有一套自己的标准作业程序，包括质量控制、操作流程、伦理规定等，有望成为可推广的规制。

　　“医院在未来还将建立人源化干细胞库，为商业化提供产品”，负责人赵简教授说。首创的产业链模式不但进行细胞培育和临床实验，而且建立产业推广服务平台，与企业合作进行整个销售渠道的布局，让干细胞产业联盟成为真正开放的平台。

　　在创新的体制下，干细胞研究的经济效益与市场前途逐步显山露水。