世界各地的科学家们目前正对一项哈佛大学中国留学生杨璐菡的研究成果翘首以盼,因为该项研究或许标志着人类胚胎中的DNA(脱氧核糖核酸)首次将以可延续给后代的方式进行修改,这将成为人类医学史上一次划时代的进步,其地位可与上世纪疫苗的成功研发相媲美。
此项研究成果虽尚未发表,但已在科学期刊和网络上引发了全球科学家对其实用性和伦理的广泛争议。今年3月,一组著名生物学家呼吁对此类研究发出全球禁令。但美国哈佛大学著名遗传学教授、基因测序先锋乔治·彻奇表示:“这篇来自中国研究人员的论文,目前虽还不被人广泛接受,但论文在某些方面最终会被人接受。”
杨璐菡曾就读于北京大学生命科学学院,目前正在彻奇教授的实验室攻读博士后,是该项CRISPR—Cas9基因编辑技术的领衔参与者,2014年被《福布斯》评为年度科学及医疗领域30位30岁以下俊杰之一。
虽然实验所用的胚胎只是用于研究而不是移植目的,但专家认为,这项研究或将成为生物学研究的一个重大里程碑:人类DNA将首次被修改到可改变“种系”——任何一个孩子的卵子或精子都可从这个胚胎中产生。从理论上讲,在不远的将来,父母可将精子和卵子中不需要的基因(如引发癌症的基因)彻底清除,并阻止这些基因传递给子孙后代。
遗传学研究成果目前已开始应用于医学实践,比如可向女性预告是否更可能罹患乳腺癌或卵巢癌。科学家可对人类基因组进行测序与解析,找出发生问题的基因,并利用这些信息来预防、治疗甚至治愈包括自闭症和肌萎缩侧索硬化症等各种疾病。
但基因治疗和生殖细胞基因改造具有很大的区别,这是因为目前的基因疗法只是对体细胞DNA作出修改,并不影响卵子、精子或胚胎。彻奇称,目前全球大约有2000种基因疗法研究正在进行中。有一项临床试验正在寻求关闭艾滋病病毒易感基因,还有一项阿尔伯塔大学的待批试验试图改变男性体内的基因以阻止退行性眼病的发展。
彻奇表示,改造生殖细胞的研究工作已接近完成,“在动物模型中,你已可对动物精子做任何你想要的改变。说我们离改造生殖系还很远是幼稚的,但在尚未做进一步测试的情况下马上对这项技术张开怀抱也是幼稚的。”
随着医学的进步,“设计婴儿”或21世纪版的优生学已引起科学家们的广泛关注。多伦多大学生物伦理学家克里·鲍曼认为,科学发展的步伐要比伦理学快得多。“生殖系研究面临优生学的深层问题,特别在谱系障碍方面。我们必须深吸一口气,因为我们将以前所未有的方式改变人类的遗传密码。”
不过,彻奇认为,目前人们对生殖系疗法的关注,其实与上世纪70年代对“试管婴儿”的恐惧没什么不同。体外受精现在已如此普遍,部分地区甚至已将其覆盖在公共医疗保健之中。生殖系疗法将是一场医学革命,就像开发疫苗和抗生素预防和治疗疾病一样,基因检测甚至是胚胎选择未来也可用以解决泰伊—萨克斯二氏病和亨廷顿氏病等医学难题。
彻奇表示,上世纪纳粹德国和美国曾实施的优生学研究,都不是以改善人类健康为最终目的,而是要消灭违背政府意愿的人群。“这在目前已不是问题,现在要解决的问题是允许家长对他们孩子的健康作出决定,这应该和是否送孩子上学、给他们手机这样的决定相类似”。
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